Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag v kombinaci s IST jako léčba první linie pro SAA

7. února 2023 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studie účinnosti a bezpečnosti avatrombopagu v kombinaci s IST jako léčba první linie těžké aplastické anémie, jednoramenná klinická studie fáze II

Tato jednocentrická studie si klade za cíl zhodnotit časnou účinnost a bezpečnost avatrombopagu v kombinaci s imunosupresivní terapií (IST) v první linii léčby těžké aplastické anémie (SAA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie fáze II s jedním centrem, s jedním ramenem. Zapsáno bude 53 pacientů.

Protokol léčby je následující: 1) Anti-lidský thymocytární prasečí imunoglobulin (P-ATG 20 mg/kg/d) nebo králičí anti-lidský thymocytový globulin (R-ATG 3,0 mg/kg/d) byl podáván intravenózně po dobu 5 dnů; 2) Cyklosporin (CSA) se podává v dávce 3-5 mg/kg.d v rozdělených dávkách po dobu nejméně 6 měsíců. Minimální koncentrace se udržuje na 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag se podává perorálně v dávce 60 mg jednou denně pacientům s tělesnou hmotností ≥ 50 kg a 40 mg perorálně jednou denně pacientům s tělesnou hmotností < 50 kg, celkem po dobu 12 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

53

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s nově diagnostikovanou těžkou aplastickou anémií.
  2. Muži a ženy ve věku od 12 do 60 let.
  3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení, jak je uvedeno v protokolu testu.
  4. Schopný polykat nebo podávat perorálně.
  5. Před zahájením výzkumného postupu by měl pacient nebo opatrovník plně porozumět postupu a účelu výzkumu a podepsat formulář informovaného souhlasu. Pokud podpis pacienta nepřispívá k léčbě onemocnění, měla by formulář informovaného souhlasu podepsat jeho nejbližší rodina.

Kritéria vyloučení:

  1. Vrozené selhání kostní dřeně (např. Fanconiho anémie).
  2. Doprovázeno cytogenetickými změnami klonování (chromozomální karyotyp a detekce FISH nalezly abnormality somatického klonování; do této studie lze zahrnout jednoduchou abnormalitu -Y;) .
  3. V minulosti byl používán ATG nebo středně/vysokodávkovaný cyklofosfamid.
  4. Předchozí léčba cyklosporinem nebo takrolimem > 6 měsíců.
  5. Celkový průběh léčby agonisty TPO receptoru (včetně trombopoetinu, eltrombopagu, hetrombopagu a avatrombopagu) byl delší než 1 měsíc.
  6. Závažná infekční onemocnění (tuberkulóza bez účinné kontroly, plicní aspergilóza, virové infekce).
  7. pacientů s AIDS.
  8. Těhotná nebo kojící, plodná, ale neochotná přijmout účinná antikoncepční opatření.
  9. Pacienti se zhoubnými nádory, kteří nejsou vhodní pro léčbu ATG.
  10. Nově diagnostikovaná anamnéza kardio/cerebrální vaskulární trombózy během 12 měsíců.
  11. Ty, které vyšetřovatel vyhodnotí jako nevhodné pro zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčebná skupina
Bude zařazeno 53 subjektů s indikovanou léčebnou dávkou avatrombopagu.
Lék: avatrombopag
Pacientům s tělesnou hmotností ≥50 kg bylo podáváno 60 mg/den a pacientům s tělesnou hmotností < 50 kg bylo podáváno 40 mg/den po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • AVA
  • APAG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu
Časové okno: Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 12. týdne.
Procento pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi (CR) ve 12. týdnu.
Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 12. týdne.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu
Časové okno: Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 12. týdne.
Procento pacientů, kteří dosáhli hematologické odpovědi (OR) ve 12. týdnu.
Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 12. týdne.
Odpověď na léčbu
Časové okno: Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 24. týdne.
Procento pacientů, kteří dosáhli hematologické odpovědi a kompletní odpovědi (OR a CR) ve 24. týdnu.
Od začátku studijní léčby (1. den) do konce 24. týdne.
Podpůrná léčba
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) až po nezávislost na transfuzi.
Doba zotavení červených krvinek nebo krevních destiček do nezávislosti na transfuzi.
Od zahájení studijní léčby (1. den) až po nezávislost na transfuzi.
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle CTCAE
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do 12. týdne.
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Od zahájení studijní léčby (1. den) do 12. týdne.
Vztah dávka-účinek
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do 24. týdne.
Korelace mezi sérovou koncentrací avatrombopagu a mírou celkové a kompletní hematologické odpovědi.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do 24. týdne.
Výměna buňky CD34+
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce týdne 12 a 24.
Změna podílu CD34+ buněk v kostní dřeni před a po léčbě avatrombopagem ve 12. a 24. týdnu.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce týdne 12 a 24.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

10. listopadu 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

30. listopadu 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

30. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2023

První zveřejněno (ODHAD)

9. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVA&IST-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na avatrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit