2歳未満の子供におけるマシテンタンの研究
2025年3月28日 更新者：Actelion
生後 1 か月から
この研究の目的は、生後 1 か月から 2 歳の子供の体内でマシテンタンとその活性代謝物 (アプロシテンタン) に何が起こるかを調べることです。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 肺動脈性肺高血圧症 (PAH): 1) ダウン症候群の参加者を含む。 -診断は、（歴史的、スクリーニング前の任意の時点で）によって確認されている必要があります。または (=<)15 mmHg に等しい、肺血管抵抗指数が (>) 3 ウッド単位 * メートル平方 (m^2) より大きい場合、肺静脈閉塞および/または重大な肺疾患がない場合、PAWP を左心房に置き換えることができます。心臓カテーテル検査によって評価される圧力または左心室拡張末期圧（僧帽弁狭窄がない場合）。 a) 特発性 PAH、または b) 遺伝性 PAH、または c) 先天性心疾患に関連する PAH: i) アイゼンメンガー症候群 (Qp/Qs が (<) 1.5 未満で、パルスオキシメトリーで測定した末梢酸素飽和度が 90% 以下) ii) 手術不能な左から右へのオープン シャント (肺血管抵抗 [PVR] > 8 WU および Qp/Qs <2)、または iii) 同時シャント (つまり、血行動態的に説明できない) PAH の存在)、または iv) 術後の PAH (シャントの修復後 6 か月以上持続/再発/発症)、または d) 薬物または毒素誘発 PAH、または e) ヒト免疫不全ウイルス (HIV) に関連する PAH
- 世界保健機関機能クラス (WHO FC) I、II、または III
- -PAH特異的治療未経験の参加者またはPAH特異的単剤療法または2つの併用療法の参加者。 スクリーニング前またはスクリーニング中のマシテンタンの使用は許可されています
- 体重が 3.5 キログラム (kg) 以上 (>=)
- -親（可能であれば、または現地の要件に従って両方）または参加者の法的に指定された代理人は、研究の目的と必要な手順を理解し、喜んで同意することを示すインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する必要があります子供が研究に参加できるようにする
除外基準:
- 門脈圧亢進症、住血吸虫症、肺静脈閉塞性疾患および/または肺毛細血管腫症によるPAH
- 新生児の持続性肺高血圧症
- 以下の先天性心臓異常: a) 大動脈の転位、動脈幹、心室中隔欠損を伴う肺動脈閉鎖症などのチアノーゼ性先天性心臓病変。 b) 単心室心臓および/またはフォンタン緩和を伴う参加者
- 肺疾患による肺高血圧症
- -気管支肺異形成の既知の診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：非盲検コア治療期間：マシテンタン
参加者は、マシテンタンを単独療法として、またはコア治療期間中の 24 週間毎日既存の療法に追加して投与されます。
コア治療期間を完了した参加者には、最長 1 年間のオプションの治療延長期間。
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マシテンタンは経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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定常状態での 4 週目のマシテンタンとその活性代謝物であるアプロシテンタンのトラフ濃度
時間枠：投与前（4週目）
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定常状態での 4 週目のマシテンタンとその活性代謝物であるアプロシテンタンのトラフ濃度が報告されます。
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投与前（4週目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長1.5年
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AE とは、臨床研究参加者が医薬品 (治験薬または非治験薬) を投与した際に発生した有害な医学的事象です。
AE は介入と必ずしも因果関係があるとは限りません。
したがって、有害事象は、医薬品（治験薬または非治験薬）に関連しているかどうかにかかわらず、医薬品（治験薬または非治験薬）の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない徴候（異常所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。治験）品。
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最長1.5年
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重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：最長1.5年
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SAE とは、死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損症であり、感染因子の感染が疑われるあらゆる AE です。医薬品であり、医学的に重要です。
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最長1.5年
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マシテンタンの早期中止につながるAEを持つ参加者の数
時間枠：最長1.5年
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マシテンタンの早期中止につながるAEを持つ参加者の数が報告されます。
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最長1.5年
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特別興味のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：最長1.5年
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AESIの参加者数が報告されます。
特に関心のある有害事象は、低血圧、浮腫/体液貯留、ヘモグロビン減少/貧血、肝臓イベントなどです。
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最長1.5年
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臨床検査値異常のある参加者の数
時間枠：最長1.5年
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臨床検査異常（血清、化学および血液学）を有する参加者の数が報告される。
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最長1.5年
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臨床検査値がベースラインから変化した参加者の数。
時間枠：最長1.5年
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臨床検査値がベースラインから変化した参加者の数が報告されます。
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最長1.5年
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血圧のベースラインからの変化
時間枠：最長1.5年
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血圧のベースラインからの変化が報告されます。
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最長1.5年
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心拍数のベースラインからの変化
時間枠：最長1.5年
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心拍数のベースラインからの変化が報告されます。
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最長1.5年
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体重のベースラインからの変化
時間枠：最長1.5年
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体重のベースラインからの変化が報告されます。
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最長1.5年
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ベースラインからの長さの変化
時間枠：最長1.5年
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長さのベースラインからの変化が報告されます。
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最長1.5年
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身長のベースラインからの変化
時間枠：最長1.5年
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ベースラインからの高さの変化が報告されます。
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最長1.5年
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マシテンタン未経験参加者のためのマシテンタンおよびその活性代謝物（アプロシテンタン）の血漿濃度
時間枠：1日目のマシテンタン初回投与から2、5、24時間後
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マシテンタン未経験の参加者に対するマシテンタンの初回投与後のマシテンタンおよびその活性代謝物（アプロシテンタン）の血漿濃度が報告されます。
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1日目のマシテンタン初回投与から2、5、24時間後
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定常状態での 8 週目のマシテンタンとその活性代謝物であるアプロシテンタンのトラフ濃度
時間枠：投与前（8週目）
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定常状態での 8 週目のマシテンタンとその活性代謝物であるアプロシテンタンのトラフ濃度が報告されます。
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投与前（8週目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial、Actelion
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年3月14日
一次修了 (推定)
2024年4月1日
研究の完了 (推定)
2024年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月9日
最初の投稿 (実際)
2023年2月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月28日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR109286
- 2022-002754-74 (EudraCT番号)
- 67896062PAH1013 (その他の識別子：Actelion Pharmaceuticals Ltd)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセスのリクエストは、Yale Open Data Access (YODA) Project サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。