Badanie macytentanu u dzieci w wieku poniżej 2 lat
28 marca 2025 zaktualizowane przez: Actelion
Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające farmakokinetykę i bezpieczeństwo macytentanu u dzieci w wieku od 1 miesiąca do
Celem pracy jest poznanie, co dzieje się z macytentanem i jego aktywnym metabolitem (aprocitentanem) w organizmie dzieci w wieku od 1 miesiąca do 2 lat.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 miesiąc do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP): 1) w tym uczestnicy z zespołem Downa. Diagnoza musi być potwierdzona (historycznie, w dowolnym czasie przed badaniem przesiewowym) przez cewnikowanie prawego serca średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) większe lub równe (>=) 25 milimetrów słupa rtęci (mmHg), ciśnienie zaklinowania w tętnicy płucnej (PAWP) mniejsze niż lub równy (=<)15 mmHg, wskaźnik naczyniowego oporu płucnego większy niż (>) 3 jednostki Wooda * metr kwadratowy (m^2) gdzie przy braku niedrożności żył płucnych i/lub istotnej choroby płuc PAWP może zastąpić lewy przedsionek ciśnienie lub ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory (przy braku zwężenia zastawki mitralnej) oceniane przez cewnikowanie serca. a) idiopatyczne PAH lub b) dziedziczne PAH lub c) PAH związane z wrodzoną wadą serca: i) zespół Eisenmengera (Qp/Qs mniejsze niż (<) 1,5 i wysycenie krwi obwodowej tlenem ≤ 90 procent (%) mierzone za pomocą pulsoksymetrii w powietrzu pokojowym) lub ii) nieoperacyjne otwarte przecieki lewo-prawe (z płucnym oporem naczyniowym [PVR] > 8 WU i Qp/Qs <2) lub iii) współincydentalny przeciek (to znaczy nie wyjaśniający hemodynamicznie obecność PAH) lub iv) Pooperacyjne PAH (utrzymujące się/nawracające/rozwijające się ≥ 6 miesięcy po naprawie przecieku) lub d) PAH wywołane lekami lub toksynami lub e) PAH związane z ludzkimi wirusami upośledzenia odporności (HIV)
- Klasa funkcjonalna Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC) I, II lub III
- Pacjenci z PAH, którzy nie byli wcześniej leczeni lub uczestnicy stosujący monoterapię swoistą dla PAH lub połączenie 2 terapii. Dozwolone jest stosowanie macytentanu przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
- Masa ciała większa lub równa (>=) 3,5 kilograma (kg)
- Rodzic (rodzice) (najlepiej oboje, jeśli są dostępni lub zgodnie z lokalnymi wymogami) lub prawnie wyznaczony przedstawiciel uczestnika muszą podpisać formularz świadomej zgody (ICF), wskazując, że rozumieją cel i wymagane procedury badania i są/chcą pozwolić dziecku uczestniczyć w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- TNP spowodowane nadciśnieniem wrotnym, schistosomatozą, chorobą zarostową żył płucnych i/lub naczyniakowatością naczyń włosowatych płuc
- Przetrwałe nadciśnienie płucne noworodka
- Następujące wrodzone wady serca: a) Sinicze wrodzone wady serca, takie jak przełożenie wielkich tętnic, pnia tętniczego, atrezja płuca z ubytkiem przegrody międzykomorowej, chyba że są leczone operacyjnie i bez resztkowego przecieku. b) Jednokomorowe serce i/lub uczestnicy z paliacją Fontana
- Nadciśnienie płucne spowodowane chorobą płuc
- Znana diagnoza dysplazji oskrzelowo-płucnej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Podstawowy okres leczenia metodą otwartej próby: Macytentan
Uczestnicy będą otrzymywać macitentan w monoterapii lub jako dodatek do istniejącej terapii codziennie przez 24 tygodnie podczas podstawowego okresu leczenia.
Opcjonalne przedłużenie leczenia do 1 roku dla uczestników, którzy ukończyli podstawowy okres leczenia.
|
Macitentan będzie podawany doustnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Minimalne stężenie macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 4. tygodniu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (w 4. tygodniu)
|
Podane zostanie minimalne stężenie macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 4. tygodniu w stanie stacjonarnym.
|
Przed podaniem dawki (w 4. tygodniu)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny (badany lub niebadany).
Zdarzenie niepożądane niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z interwencją.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego lub niebędącego przedmiotem badania), niezależnie od tego, czy jest on związany z tym produktem leczniczym (badanym lub niebędącym przedmiotem badania) badany) produkt.
|
Do 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
SAE to każde zdarzenie niepożądane, które powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną i jest podejrzeniem przeniesienia jakiegokolwiek czynnika zakaźnego przez produkt leczniczy, ma znaczenie medyczne.
|
Do 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego przerwania leczenia macitentanem
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego odstawienia macytentanu.
|
Do 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Liczba uczestników z AESI zostanie zgłoszona.
AE uważane za szczególnie interesujące to niedociśnienie, obrzęk/zatrzymanie płynów, zmniejszenie stężenia hemoglobiny/niedokrwistość, zdarzenia wątrobowe.
|
Do 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi (surowica, chemia i hematologia) zostanie zgłoszona.
|
Do 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach laboratorium klinicznego.
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły zmiany w wartościach laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Do 1,5 roku
|
|
Zmiana ciśnienia krwi w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie zmiana ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Do 1,5 roku
|
|
Zmiana tętna w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej.
|
Do 1,5 roku
|
|
Zmiana masy ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie zmiana masy ciała w stosunku do wartości początkowej.
|
Do 1,5 roku
|
|
Zmiana długości względem linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie zmiana długości w stosunku do linii bazowej.
|
Do 1,5 roku
|
|
Zmiana wysokości od linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
|
Zgłoszona zostanie zmiana wysokości względem linii bazowej.
|
Do 1,5 roku
|
|
Stężenie macytentanu w osoczu i jego aktywnego metabolitu (aprocytentanu) u pacjentów nieleczonych macytentanem
Ramy czasowe: Po 2, 5 i 24 godzinach od podania pierwszej dawki macytentanu w dniu 1
|
Zostaną zgłoszone stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu (aprocytentanu) w osoczu po pierwszej dawce macytentanu u uczestników nieleczonych wcześniej macytentanem.
|
Po 2, 5 i 24 godzinach od podania pierwszej dawki macytentanu w dniu 1
|
|
Minimalne stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 8. tygodniu w warunkach stanu stacjonarnego
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (w 8. tygodniu)
|
Podane zostaną minimalne stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 8. tygodniu w stanie stacjonarnym.
|
Przed podaniem dawki (w 8. tygodniu)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
14 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Nadciśnienie tętnicze płuc
- Nadciśnienie
- Nadciśnienie, Płuc
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Antagoniści receptora endoteliny A
- Antagoniści receptora endoteliny
- Antagoniści receptora endoteliny B
- Macitentan
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR109286
- 2022-002754-74 (Numer EudraCT)
- 67896062PAH1013 (Inny identyfikator: Actelion Pharmaceuticals Ltd)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .