Um estudo de Macitentan em crianças com menos de 2 anos de idade

Critério de inclusão:

• Hipertensão arterial pulmonar (HAP): 1) incluindo participantes com síndrome de Down. O diagnóstico deve ter sido confirmado por (histórico, a qualquer momento antes da triagem) cateterismo cardíaco direito pressão arterial pulmonar média (mPAP) maior ou igual a (>=) 25 milímetros de mercúrio (mmHg), pressão arterial pulmonar (PAWP) menor que ou igual a (=<)15 mmHg, índice de resistência vascular pulmonar superior a (>) 3 unidades Wood * metro quadrado (m^2) onde na ausência de obstrução da veia pulmonar e/ou doença pulmonar significativa PAWP pode ser substituído átrio esquerdo pressão diastólica final do ventrículo esquerdo (na ausência de estenose mitral) avaliada por cateterismo cardíaco. a) HAP idiopática, ou b) HAP hereditária, ou c) HAP associada a cardiopatia congênita: i) Síndrome de Eisenmenger (Qp/Qs menor que (<) 1,5 e saturação de oxigênio periférico ≤ 90 por cento (%) medido por oximetria de pulso em ar ambiente), ou ii) Shunts abertos da esquerda para a direita inoperáveis ​​(com uma resistência vascular pulmonar [RVP] > 8 WU e Qp/Qs <2), ou iii) Shunt coincidente (isto é, não explicando hemodinamicamente a presença de HAP), ou iv) HAP pós-operatória (persistente/recorrente/desenvolvendo ≥ 6 meses após o reparo do shunt), ou d) HAP induzida por drogas ou toxinas, ou e) HAP associada a vírus da imunodeficiência humana (HIV)
• Classe Funcional da Organização Mundial da Saúde (OMS CF) I, II ou III
• Participantes virgens de tratamento específico para HAP ou participantes em monoterapia específica para HAP ou combinação de 2 terapias. O uso de macitentan antes ou durante a triagem é permitido
• Peso corporal maior ou igual a (>=) 3,5 quilogramas (kg)
• O(s) pai(s) (preferencialmente, se disponível ou de acordo com os requisitos locais) ou o representante legalmente designado do participante deve(m) assinar um formulário de consentimento informado (TCLE) indicando que entendem o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e estão dispostos a permitir que a criança participe do estudo

Critério de exclusão:

• HAP por hipertensão portal, esquistossomose, doença veno-oclusiva pulmonar e/ou hemangiomatose capilar pulmonar
• Hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido
• As seguintes anomalias cardíacas congênitas: a) Lesões cardíacas congênitas cianóticas, como transposição das grandes artérias, truncus arteriosus, atresia pulmonar com comunicação interventricular, a menos que reparadas cirurgicamente e sem shunt residual. b) Coração univentricular e/ou participantes com paliação de Fontan
• Hipertensão pulmonar devido a doença pulmonar
• Diagnóstico conhecido de displasia broncopulmonar