Een studie van Macitentan bij kinderen jonger dan 2 jaar

Inclusiecriteria:

• Pulmonale arteriële hypertensie (PAH): 1) inclusief deelnemers met het syndroom van Down. De diagnose moet zijn bevestigd door (historisch, elk moment vóór de screening) rechterhartkatheterisatie gemiddelde pulmonale arteriële druk (mPAP) groter dan of gelijk aan (>=) 25 millimeter kwik (mmHg), pulmonale arteriële wigdruk (PAWP) minder dan of gelijk aan (=<)15 mmHg, pulmonale vasculaire weerstandsindex groter dan (>) 3 Wood-eenheden * vierkante meter (m^2) waarbij bij afwezigheid van longaderobstructie en/of significante longziekte PAWP linker atrium kan worden vervangen druk of diastolische druk aan het linkerventrikeluiteinde (bij afwezigheid van mitralisklepstenose) beoordeeld door middel van hartkatheterisatie. a) Idiopathische PAH, of b) Erfelijke PAH, of c) PAH geassocieerd met aangeboren hartziekte: i) Eisenmenger-syndroom (Qp/Qs kleiner dan (<) 1,5 en saturatie van perifere zuurstof ≤ 90 procent (%) gemeten met pulsoximetrie bij kamerlucht), of ii) onbruikbare open links-naar-rechts-shunts (met een pulmonale vasculaire weerstand [PVR] > 8 WU en Qp/Qs <2), of iii) co-incidentele shunt (d.w.z. hemodynamisch niet verklarend de aanwezigheid van PAH), of iv) postoperatieve PAH (aanhoudend/terugkerend/ontwikkelend ≥ 6 maanden na herstel van de shunt), of d) door geneesmiddelen of toxine geïnduceerde PAH, of e) PAH geassocieerd met humane immunodeficiëntievirussen (HIV)
• Functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC) I, II of III
• PAH-specifieke niet eerder behandelde deelnemers of deelnemers aan PAH-specifieke monotherapie of een combinatie van 2 therapieën. Gebruik van macitentan voor of tijdens screening is toegestaan
• Lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan (>=) 3,5 kilogram (kg)
• Ouder(s) (bij voorkeur zowel indien beschikbaar als volgens lokale vereisten) of de wettelijk aangewezen vertegenwoordiger van de deelnemer moeten een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) ondertekenen om aan te geven dat zij het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn/zijn om laat het kind deelnemen aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

• PAH door portale hypertensie, schistosomiasis, pulmonale veno-occlusieve ziekte en/of pulmonale capillaire hemangiomatose
• Aanhoudende pulmonale hypertensie van de pasgeborene
• De volgende congenitale hartafwijkingen: a) Cyanotische congenitale cardiale laesies zoals transpositie van de grote arteriën, truncus arteriosus, pulmonale atresie met ventrikelseptumdefect, tenzij operatief hersteld en zonder residuele shunt. b) Univentriculair hart en/of deelnemers met Fontan-palliatie
• Pulmonale hypertensie als gevolg van longziekte
• Bekende diagnose van bronchopulmonale dysplasie