Une étude sur le macitentan chez les enfants de moins de 2 ans

Critère d'intégration:

• Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) : 1) y compris les participants atteints du syndrome de Down. Le diagnostic doit avoir été confirmé par (historique, à tout moment avant le dépistage) cathétérisme cardiaque droit pression artérielle pulmonaire moyenne (PAPm) supérieure ou égale à (>=) 25 millimètres de mercure (mmHg), pression artérielle pulmonaire (PAWP) inférieure à ou égal à (=<)15 mmHg, indice de résistance vasculaire pulmonaire supérieur à (>) 3 unités de bois * mètre carré (m^2) où, en l'absence d'obstruction de la veine pulmonaire et/ou de maladie pulmonaire importante, la PAWP peut être remplacée dans l'oreillette gauche ou pression télédiastolique ventriculaire gauche (en l'absence de sténose mitrale) évaluée par cathétérisme cardiaque. a) HTAP idiopathique, ou b) HTAP héréditaire, ou c) HTAP associée à une cardiopathie congénitale : i) syndrome d'Eisenmenger (Qp/Qs inférieur à (<) 1,5 et saturation en oxygène périphérique ≤ 90 % (%) mesuré par oxymétrie de pouls à l'air ambiant), ou ii) shunts gauche-droite ouverts inopérables (avec une résistance vasculaire pulmonaire [PVR] > 8 WU et Qp/Qs <2), ou iii) shunt coïncident (c'est-à-dire, n'expliquant pas de manière hémodynamique la présence d'HTAP), ou iv) HTAP postopératoire (persistante/récurrente/développée ≥ 6 mois après la réparation du shunt), ou d) HTAP induite par des médicaments ou des toxines, ou e) HTAP associée aux virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
• Classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (WHO FC) I, II ou III
• Participants naïfs de traitement spécifiques à l'HTAP ou participants sous monothérapie spécifique à l'HTAP ou combinaison de 2 thérapies. L'utilisation de macitentan avant ou pendant le dépistage est autorisée
• Poids corporel supérieur ou égal à (>=) 3,5 kilogramme (kg)
• Le ou les parents (de préférence les deux s'ils sont disponibles ou selon les exigences locales) ou le représentant légal du participant doivent signer un formulaire de consentement éclairé (ICF) indiquant qu'ils comprennent l'objectif et les procédures requises pour l'étude et qu'ils sont/sont disposés à permettre à l'enfant de participer à l'étude

Critère d'exclusion:

• HTAP due à une hypertension portale, une schistosomiase, une maladie veino-occlusive pulmonaire et/ou une hémangiomatose capillaire pulmonaire
• Hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né
• Les anomalies cardiaques congénitales suivantes : a) Lésions cardiaques congénitales cyanotiques telles que transposition des grandes artères, tronc artériel, atrésie pulmonaire avec communication interventriculaire, à moins qu'elles ne soient réparées chirurgicalement et sans shunt résiduel. b) Cœur univentriculaire et/ou participants avec Fontan-palliation
• Hypertension pulmonaire due à une maladie pulmonaire
• Diagnostic connu de dysplasie bronchopulmonaire