Macitentan-tutkimus alle 2-vuotiailla lapsilla
perjantai 28. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Actelion
Monikeskus, avoin, yhden käden tutkimus Macitentanin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta arvioimiseksi 1 kuukauden ikäisillä lapsilla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia, mitä tapahtuu macitentaanille ja sen aktiiviselle metaboliitille (aprositentaanille) 1 kuukauden ja 2 vuoden ikäisten lasten kehossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keuhkoverenpainetauti (PAH): 1) mukaan lukien osallistujat, joilla on Downin oireyhtymä. Diagnoosi on täytynyt vahvistaa (historiallisesti, milloin tahansa ennen seulontaa) oikean sydämen katetroin keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) on suurempi tai yhtä suuri (>=) 25 millimetriä elohopeaa (mmHg), keuhkovaltimon kiilapaine (PAWP) pienempi kuin tai yhtä suuri (=<)15 mmHg, keuhkoverisuonivastusindeksi suurempi kuin (>) 3 puuyksikköä * neliömetri (m^2), jossa keuhkolaskimotukoksen ja/tai merkittävän keuhkosairauden puuttuessa PAWP voidaan korvata vasen eteinen paine tai vasemman kammion loppudiastolinen paine (ilman mitraalistenoosia) mitattuna sydämen katetroinnilla. a) Idiopaattinen PAH tai b) perinnöllinen PAH tai c) synnynnäiseen sydänsairauteen liittyvä PAH: i) Eisenmengerin oireyhtymä (Qp/Qs alle (<) 1,5 ja perifeerisen hapen saturaatio ≤ 90 prosenttia (%) pulssioksimetrialla mitattuna huoneilmassa) tai ii) Toimimattomat avoimet vasemmalta oikealle suuntautuvat shuntit (jossa keuhkoverisuonivastus [PVR] > 8 WU ja Qp/Qs <2), tai iii) satunnainen shuntti (eli ei selitä hemodynaamisesti PAH:n esiintyminen) tai iv) Postoperatiivinen PAH (pysyvä/toistuva/kehittyvä ≥ 6 kuukautta šuntin korjaamisen jälkeen) tai d) Lääkkeen tai toksiinin aiheuttama PAH tai e) ihmisen immuunikatoviruksiin (HIV) liittyvä PAH
- Maailman terveysjärjestön toiminnallinen luokka (WHO FC) I, II tai III
- PAH-spesifistä hoitoa aiemmin saaneet osallistujat tai osallistujat, jotka saavat PAH-spesifistä monoterapiaa tai kahden hoidon yhdistelmää. Macitentaanin käyttö ennen seulontaa tai sen aikana on sallittua
- Ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri (>=) 3,5 kilogrammaa (kg)
- Vanhempien (mieluiten molemmat, jos saatavilla tai paikallisten vaatimusten mukaisesti) tai osallistujan laillisesti nimetyn edustajan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että he ymmärtävät tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat menettelyt ja ovat valmiita antaa lapsen osallistua tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- portaalihypertensiosta, skitosomiaasista, keuhkolaskimotukossairaudesta ja/tai keuhkokapillaarien hemangiomatoosista johtuva PAH
- Vastasyntyneen jatkuva keuhkoverenpainetauti
- Seuraavat synnynnäiset sydämen poikkeavuudet: a) Synnynnäiset syanoottiset sydänvauriot, kuten suurten valtimoiden transpositio, truncus arteriosus, keuhkojen atresia ja kammioväliseinävaurio, ellei sitä korjata operatiivisesti ja ilman jäännössunttia. b) Yksikammioinen sydän ja/tai osallistujat, joilla on Fontan-palliaatio
- Keuhkosairauden aiheuttama keuhkoverenpainetauti
- Bronkopulmonaarisen dysplasian tunnettu diagnoosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin pääkäsittelyjakso: Macitentan
Osallistujat saavat macitentaania monoterapiana tai olemassa olevan hoidon lisänä päivittäin 24 viikon ajan perushoidon aikana.
Valinnainen hoidon jatkoaika enintään 1 vuodeksi niille osallistujille, jotka ovat suorittaneet perushoitojakson.
|
Macitentan annetaan suun kautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Macitentanin ja sen aktiivisen aineenvaihduntatuotteen Aprocitentanin pitoisuus vakaassa tilassa viikolla 4
Aikaikkuna: Ennakkoannos (viikolla 4)
|
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin aprositentaanin vähimmäispitoisuus vakaan tilan tilassa viikolla 4 raportoidaan.
|
Ennakkoannos (viikolla 4)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimusta tai ei-tutkittavaa).
AE:llä ei välttämättä ole syy-yhteyttä interventioon.
AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali löydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön (tutkittava tai ei-tutkinta), riippumatta siitä, liittyykö kyseiseen lääkkeeseen (tutkittava tai ei-tutkimuksellinen) vai ei. tutkimustuote.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
SAE on mikä tahansa AE, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio ja epäilty tartuntatautien leviäminen lääkevalmiste, on lääketieteellisesti tärkeä.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on Macitentanin ennenaikaiseen lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Osallistujien määrä, joilla on macitentan-hoidon ennenaikaiseen lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on erityisiä etuja haittaava tapahtuma (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
AESI:n omaavien osallistujien määrä ilmoitetaan.
Erityisen kiinnostavina pidettyjä haittavaikutuksia ovat hypotensio, turvotus/nesteen kertymä, hemoglobiinin lasku/anemia, maksatapahtumat.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioissa (seerumi, kemia ja hematologia), ilmoitetaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratorioarvot ovat muuttuneet lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden kliiniset laboratorioarvot ovat muuttuneet lähtötasosta, raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Verenpaineen muutos lähtötasosta raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Muutos lähtötasosta sykkeessä
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Muutos sykkeessä lähtötasosta raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Ruumiinpainon muutos lähtötilanteesta raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Muutos perusviivasta pituudessa
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Pituuden muutos perusviivasta raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Muutos perusviivasta korkeudessa
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
|
Korkeuden muutos perusviivasta raportoidaan.
|
Jopa 1,5 vuotta
|
|
Macitentanin ja sen aktiivisen aineenvaihdunnan (aprocitentan) plasmapitoisuus macitentanin naiiveille osallistujille
Aikaikkuna: 2, 5 ja 24 tuntia ensimmäisen macitentan-annoksen jälkeen päivänä 1
|
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin (aprositentaanin) plasmapitoisuudet ensimmäisen macitentaaniannoksen jälkeen raportoidaan osallistujille, jotka eivät ole aiemmin olleet macitentaania.
|
2, 5 ja 24 tuntia ensimmäisen macitentan-annoksen jälkeen päivänä 1
|
|
Macitentanin ja sen aktiivisen metaboliitin Aprocitentanin pitoisuudet viikolla 8 vakaan tilan olosuhteissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos (viikolla 8)
|
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin aprositentaanin pienimmät pitoisuudet raportoidaan viikolla 8 vakaan tilan olosuhteissa.
|
Ennakkoannos (viikolla 8)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 14. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkovaltimon hypertensio
- Hypertensio
- Hypertensio, keuhko
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Endoteliini A -reseptorin antagonistit
- Endoteliinireseptorin antagonistit
- Endoteliini B -reseptorin antagonistit
- Macitentan
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR109286
- 2022-002754-74 (EudraCT-numero)
- 67896062PAH1013 (Muu tunniste: Actelion Pharmaceuticals Ltd)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .