Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Macitentan-tutkimus alle 2-vuotiailla lapsilla

maanantai 26. helmikuuta 2024 päivittänyt: Actelion

Monikeskus, avoin, yhden käden tutkimus Macitentanin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta arvioimiseksi 1 kuukauden ikäisillä lapsilla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia, mitä tapahtuu macitentaanille ja sen aktiiviselle metaboliitille (aprositentaanille) 1 kuukauden ja 2 vuoden ikäisten lasten kehossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Rekrytointi
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Puola, 51-124
        • Rekrytointi
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Saksa
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Saksa, 37075
        • Rekrytointi
        • Universitatsmedizin Gottingen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Keuhkoverenpainetauti (PAH): 1) mukaan lukien osallistujat, joilla on Downin oireyhtymä. Diagnoosi on täytynyt vahvistaa (historiallisesti, milloin tahansa ennen seulontaa) oikean sydämen katetroin keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) on suurempi tai yhtä suuri (>=) 25 millimetriä elohopeaa (mmHg), keuhkovaltimon kiilapaine (PAWP) pienempi kuin tai yhtä suuri (=<)15 mmHg, keuhkoverisuonivastusindeksi suurempi kuin (>) 3 puuyksikköä * neliömetri (m^2), jossa keuhkolaskimotukoksen ja/tai merkittävän keuhkosairauden puuttuessa PAWP voidaan korvata vasen eteinen paine tai vasemman kammion loppudiastolinen paine (ilman mitraalistenoosia) mitattuna sydämen katetroinnilla. a) Idiopaattinen PAH tai b) perinnöllinen PAH tai c) synnynnäiseen sydänsairauteen liittyvä PAH: i) Eisenmengerin oireyhtymä (Qp/Qs alle (<) 1,5 ja perifeerisen hapen saturaatio ≤ 90 prosenttia (%) pulssioksimetrialla mitattuna huoneilmassa) tai ii) Toimimattomat avoimet vasemmalta oikealle suuntautuvat shuntit (jossa keuhkoverisuonivastus [PVR] > 8 WU ja Qp/Qs <2), tai iii) satunnainen shuntti (eli ei selitä hemodynaamisesti PAH:n esiintyminen) tai iv) Postoperatiivinen PAH (pysyvä/toistuva/kehittyvä ≥ 6 kuukautta šuntin korjaamisen jälkeen) tai d) Lääkkeen tai toksiinin aiheuttama PAH tai e) ihmisen immuunikatoviruksiin (HIV) liittyvä PAH
  • Maailman terveysjärjestön toiminnallinen luokka (WHO FC) I, II tai III
  • PAH-spesifistä hoitoa aiemmin saaneet osallistujat tai osallistujat, jotka saavat PAH-spesifistä monoterapiaa tai kahden hoidon yhdistelmää. Macitentaanin käyttö ennen seulontaa tai sen aikana on sallittua
  • Ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri (>=) 3,5 kilogrammaa (kg)
  • Vanhempien (mieluiten molemmat, jos saatavilla tai paikallisten vaatimusten mukaisesti) tai osallistujan laillisesti nimetyn edustajan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että he ymmärtävät tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat menettelyt ja ovat valmiita antaa lapsen osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • portaalihypertensiosta, skitosomiaasista, keuhkolaskimotukossairaudesta ja/tai keuhkokapillaarien hemangiomatoosista johtuva PAH
  • Vastasyntyneen jatkuva keuhkoverenpainetauti
  • Seuraavat synnynnäiset sydämen poikkeavuudet: a) Synnynnäiset syanoottiset sydänvauriot, kuten suurten valtimoiden transpositio, truncus arteriosus, keuhkojen atresia ja kammioväliseinävaurio, ellei sitä korjata operatiivisesti ja ilman jäännössunttia. b) Yksikammioinen sydän ja/tai osallistujat, joilla on Fontan-palliaatio
  • Keuhkosairauden aiheuttama keuhkoverenpainetauti
  • Bronkopulmonaarisen dysplasian tunnettu diagnoosi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin pääkäsittelyjakso: Macitentan
Osallistujat saavat macitentaania monoterapiana tai olemassa olevan hoidon lisänä päivittäin 24 viikon ajan perushoidon aikana. Valinnainen hoidon jatkoaika enintään 1 vuodeksi niille osallistujille, jotka ovat suorittaneet perushoitojakson.
Lääke: Macitentan
Macitentan annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Macitentanin ja sen aktiivisen aineenvaihduntatuotteen Aprocitentanin pitoisuus vakaassa tilassa viikolla 4
Aikaikkuna: Ennakkoannos (viikolla 4)
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin aprositentaanin vähimmäispitoisuus vakaan tilan tilassa viikolla 4 raportoidaan.
Ennakkoannos (viikolla 4)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimusta tai ei-tutkittavaa). AE:llä ei välttämättä ole syy-yhteyttä interventioon. AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali löydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön (tutkittava tai ei-tutkinta), riippumatta siitä, liittyykö kyseiseen lääkkeeseen (tutkittava tai ei-tutkimuksellinen) vai ei. tutkimustuote.
Jopa 1,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
SAE on mikä tahansa AE, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio ja epäilty tartuntatautien leviäminen lääkevalmiste, on lääketieteellisesti tärkeä.
Jopa 1,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on Macitentanin ennenaikaiseen lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on macitentan-hoidon ennenaikaiseen lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia.
Jopa 1,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on erityisiä etuja haittaava tapahtuma (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
AESI:n omaavien osallistujien määrä ilmoitetaan. Erityisen kiinnostavina pidettyjä haittavaikutuksia ovat hypotensio, turvotus/nesteen kertymä, hemoglobiinin lasku/anemia, maksatapahtumat.
Jopa 1,5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioissa (seerumi, kemia ja hematologia), ilmoitetaan.
Jopa 1,5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratorioarvot ovat muuttuneet lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden kliiniset laboratorioarvot ovat muuttuneet lähtötasosta, raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Verenpaineen muutos lähtötasosta raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Muutos lähtötasosta sykkeessä
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Muutos sykkeessä lähtötasosta raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Ruumiinpainon muutos lähtötilanteesta raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Muutos perusviivasta pituudessa
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Pituuden muutos perusviivasta raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Muutos perusviivasta korkeudessa
Aikaikkuna: Jopa 1,5 vuotta
Korkeuden muutos perusviivasta raportoidaan.
Jopa 1,5 vuotta
Macitentanin ja sen aktiivisen aineenvaihdunnan (aprocitentan) plasmapitoisuus macitentanin naiiveille osallistujille
Aikaikkuna: 2, 5 ja 24 tuntia ensimmäisen macitentan-annoksen jälkeen päivänä 1
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin (aprositentaanin) plasmapitoisuudet ensimmäisen macitentaaniannoksen jälkeen raportoidaan osallistujille, jotka eivät ole aiemmin olleet macitentaania.
2, 5 ja 24 tuntia ensimmäisen macitentan-annoksen jälkeen päivänä 1
Macitentanin ja sen aktiivisen metaboliitin Aprocitentanin pitoisuudet viikolla 8 vakaan tilan olosuhteissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos (viikolla 8)
Makitentaanin ja sen aktiivisen metaboliitin aprositentaanin pienimmät pitoisuudet raportoidaan viikolla 8 vakaan tilan olosuhteissa.
Ennakkoannos (viikolla 8)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 14. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CR109286
  • 2022-002754-74 (EudraCT-numero)
  • 67896062PAH1013 (Muu tunniste: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Valtimoverenpaine, keuhko

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa