2세 미만 어린이의 Macitentan에 대한 연구
2025년 3월 28일 업데이트: Actelion
생후 1개월~~12세 아동을 대상으로 마시텐탄의 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 단일군 연구
이 연구의 목적은 생후 1개월에서 2세 사이의 어린이의 체내에서 마시텐탄과 그 활성 대사체(아프로시텐탄)에 어떤 일이 일어나는지 알아보는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 폐동맥고혈압(PAH): 1) 다운 증후군 참가자 포함. 진단은 25밀리미터 수은(mmHg) 이상(>=) 우심장 카테터 삽입 평균 폐동맥압(mPAP), 미만의 폐동맥 쐐기압(PAWP) 또는 (=<)15 mmHg, 폐혈관 저항 지수가 (>) 3 Wood 단위 * 미터 제곱(m^2)보다 크면 폐정맥 폐쇄 및/또는 심각한 폐 질환이 없는 경우 PAWP를 좌심방으로 대체할 수 있습니다. 심장 카테터 삽입에 의해 평가된 압력 또는 좌심실 확장기말 압력(승모판 협착증이 없는 경우). a) 특발성 PAH, 또는 b) 유전성 PAH, 또는 c) 선천성 심장 질환과 관련된 PAH: i) 아이젠멩거 증후군(Qp/Qs 미만(<) 1.5 및 말초 산소 포화도 ≤ 90%(%) 맥박 산소 측정법으로 측정) 실내 공기에서), 또는 ii) 작동 불가능한 개방 좌-우 단락(폐혈관 저항[PVR] > 8 WU 및 Qp/Qs <2) 또는 iii) 동시 부수적 단락(즉, 혈역학적으로 설명되지 않음) PAH의 존재), 또는 iv) 수술 후 PAH(션트 수리 후 6개월 이상 지속/반복/발달), 또는 d) 약물 또는 독소 유발 PAH, 또는 e) 인간 면역결핍 바이러스(HIV)와 관련된 PAH
- 세계보건기구 기능 등급(WHO FC) I, II 또는 III
- PAH 특정 치료 경험이 없는 참여자 또는 PAH 특정 단일 요법 또는 2가지 요법의 조합에 대한 참여자. 스크리닝 전 또는 스크리닝 동안 마시텐탄 사용 허용
- 체중 3.5kg 이상(>=)
- 부모(가급적 가능하거나 지역 요구 사항에 따라 둘 다 가능) 또는 참가자의 법적으로 지정된 대리인은 연구의 목적과 필요한 절차를 이해하고 있고/할 의향이 있음을 나타내는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다. 아이가 연구에 참여할 수 있도록
제외 기준:
- 문맥압항진증, 주혈흡충증, 폐정맥 폐쇄성 질환 및/또는 폐모세혈관종증으로 인한 PAH
- 신생아의 지속성 폐고혈압
- 다음의 선천성 심장 이상: a) 외과적 수술로 복구되지 않고 잔류 션트가 없는 경우, 대동맥 전위, 동맥간, 심실 중격 결손이 있는 폐 폐쇄증과 같은 청색증 선천성 심장 병변. b) 단심실 심장 및/또는 Fontan-palliation 참가자
- 폐질환으로 인한 폐고혈압
- 기관지폐 이형성증의 알려진 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 공개 라벨 핵심 치료 기간: Macitentan
참가자는 핵심 치료 기간 동안 24주 동안 매일 단일 요법 또는 기존 요법에 대한 추가 요법으로 마시텐탄을 받게 됩니다.
핵심 치료 기간을 마친 참여자에 대해 최대 1년까지 선택적 치료 연장 기간.
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Macitentan은 구두로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정상 상태에서 4주차 마시텐탄 및 활성 대사물질 아프로시텐탄의 최저 농도
기간: 투여 전(4주차)
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항정 상태에서 4주째에 마시텐탄 및 이의 활성 대사산물인 아프로시텐탄의 최저 농도가 보고될 것입니다.
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투여 전(4주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 1.5년
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AE는 의약품(연구용 또는 비연구용) 제품을 투여한 임상 연구 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다.
AE는 개입과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약(연구 또는 비연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구 또는 비연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. 조사) 제품.
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최대 1.5년
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 1.5년
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SAE는 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/선천적 결함이며 다음을 통한 감염원 전파가 의심되는 모든 AE입니다. 의약품, 의학적으로 중요합니다.
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최대 1.5년
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Macitentan의 조기 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자 수
기간: 최대 1.5년
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마시텐탄의 조기 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자의 수를 보고합니다.
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최대 1.5년
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특정 이해관계의 역효과(AESI) 참가자 수
기간: 최대 1.5년
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AESI 참가자 수를 보고합니다.
특별한 관심이 있는 것으로 간주되는 AE는 저혈압, 부종/체액 저류, 헤모글로빈 감소/빈혈, 간 사건입니다.
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최대 1.5년
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임상 실험실 이상이 있는 참여자 수
기간: 최대 1.5년
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임상 실험실 이상(혈청, 화학 및 혈액학)이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
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최대 1.5년
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임상 실험실 값이 기준선에서 변경된 참가자 수.
기간: 최대 1.5년
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임상 실험실 값이 기준선에서 변경된 참가자의 수가 보고됩니다.
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최대 1.5년
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혈압의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 1.5년
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혈압의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것입니다.
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최대 1.5년
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심박수의 기준선에서 변경
기간: 최대 1.5년
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심박수의 기준선으로부터의 변화가 보고됩니다.
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최대 1.5년
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체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 1.5년
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체중의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것이다.
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최대 1.5년
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기준선에서 길이 변경
기간: 최대 1.5년
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기준선에서 길이의 변화가 보고됩니다.
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최대 1.5년
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기준선에서 높이 변경
기간: 최대 1.5년
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높이 기준선으로부터의 변화가 보고됩니다.
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최대 1.5년
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Macitentan Naive 참가자를 위한 Macitentan 및 활성 대사체(Aprocitentan)의 혈장 농도
기간: 1일째 마시텐탄을 처음 복용한 후 2, 5, 24시간에
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마시텐탄 순진한 참가자를 위한 마시텐탄의 첫 번째 투여 후 마시텐탄 및 그 활성 대사체(아프로시텐탄)의 혈장 농도가 보고됩니다.
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1일째 마시텐탄을 처음 복용한 후 2, 5, 24시간에
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정상 상태 조건에서 8주차 마시텐탄 및 이의 활성 대사산물 아프로시텐탄의 최저 농도
기간: 투여 전(8주차)
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정상 상태 조건에서 8주차에 마시텐탄 및 이의 활성 대사산물인 아프로시텐탄의 최저 농도가 보고될 것입니다.
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투여 전(8주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 3월 14일
기본 완료 (추정된)
2024년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CR109286
- 2022-002754-74 (EudraCT 번호)
- 67896062PAH1013 (기타 식별자: Actelion Pharmaceuticals Ltd)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Johnson & Johnson의 Janssen 제약 회사의 데이터 공유 정책은 www.janssen.com/clinical-trials/transparency에서 확인할 수 있습니다.
이 사이트에 명시된 바와 같이 연구 데이터에 대한 액세스 요청은 Yale Open Data Access(YODA) 프로젝트 사이트(yoda.yale.edu)를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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