一项 Macitentan 在 2 岁以下儿童中的研究

纳入标准：

• 肺动脉高压 (PAH)：1) 包括患有唐氏综合症的参与者。 诊断必须通过（既往史，筛查前的任何时间）右心导管平均肺动脉压 (mPAP) 大于或等于 (>=) 25 毫米汞柱 (mmHg)，肺动脉楔压 (PAWP) 小于或等于 (=<)15 mmHg，肺血管阻力指数大于 (>) 3 木材单位 * 平方米 (m^2) 在没有肺静脉阻塞和/或显着肺部疾病的情况下，PAWP 可以替代左心房通过心脏导管插入术评估的压力或左心室舒张末期压力（在没有二尖​​瓣狭窄的情况下）。 a) 特发性 PAH，或 b) 遗传性 PAH，或 c) 与先天性心脏病相关的 PAH：i) 艾森曼格综合征（Qp/Qs 小于 (<) 1.5 且外周血氧饱和度≤ 90% (%)，通过脉搏血氧仪测量在室内空气中），或 ii) 无法手术的开放性左向右分流（肺血管阻力 [PVR] > 8 WU 和 Qp/Qs <2），或 iii) 并发分流（即，无法解释血流动力学PAH 的存在），或 iv）术后 PAH（分流修复后持续/复发/发展 ≥ 6 个月），或 d) 药物或毒素诱导的 PAH，或 e) 与人类免疫缺陷病毒 (HIV) 相关的 PAH
• 世界卫生组织功能等级 (WHO FC) I、II 或 III
• PAH 特异性治疗初治参与者或 PAH 特异性单一疗法或 2 种疗法组合的参与者。 允许在筛选前或筛选期间使用 macitentan
• 体重大于或等于（>=）3.5千克（kg）
• 父母（如果有的话最好或根据当地要求）或参与者的合法指定代表必须签署知情同意书 (ICF)，表明他们理解研究的目的和所需的程序，并且愿意让孩子参与研究

排除标准：

• 门静脉高压症、血吸虫病、肺静脉闭塞性疾病和/或肺毛细血管瘤病引起的肺动脉高压
• 新生儿持续性肺动脉高压
• 以下先天性心脏异常： a) 紫绀型先天性心脏病，如大动脉转位、动脉干、肺动脉闭锁伴室间隔缺损，除非手术修复且无残余分流。 b) 单心室心脏和/或 Fontan 姑息疗法的参与者
• 肺部疾病引起的肺动脉高压
• 支气管肺发育不良的已知诊断