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Eine Studie über Macitentan bei Kindern unter 2 Jahren

28. März 2025 aktualisiert von: Actelion

Eine multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Macitentan bei Kindern im Alter von 1 Monat bis

Ziel dieser Studie ist es, herauszufinden, was mit Macitentan und seinem aktiven Metaboliten (Aprocitentan) im Körper von Kindern im Alter zwischen 1 Monat und 2 Jahren passiert.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Deutschland, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH): 1) einschließlich Teilnehmer mit Down-Syndrom. Die Diagnose muss bestätigt worden sein durch (historische, jederzeit vor dem Screening) Rechtsherzkatheter-Mittelwert des pulmonalarteriellen Drucks (mPAP) größer oder gleich (>=) 25 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg), pulmonalarterieller Wedge-Druck (PAWP) kleiner als oder gleich (=<)15 mmHg, pulmonaler vaskulärer Widerstandsindex größer als (>) 3 Holzeinheiten * Quadratmeter (m^2), wobei bei Fehlen einer Lungenvenenobstruktion und/oder einer signifikanten Lungenerkrankung PAWP das linke Atrium ersetzen kann Blutdruck oder linksventrikulärer enddiastolischer Druck (bei Fehlen einer Mitralstenose), bestimmt durch Herzkatheterisierung. a) idiopathische PAH oder b) vererbbare PAH oder c) PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern: i) Eisenmenger-Syndrom (Qp/Qs kleiner als (<) 1,5 und Sättigung des peripheren Sauerstoffs ≤ 90 Prozent (%), gemessen durch Pulsoximetrie bei Raumluft) oder ii) inoperable offene Shunts von links nach rechts (mit einem pulmonalen Gefäßwiderstand [PVR] > 8 WU und Qp/Qs < 2) oder iii) gleichzeitiger Shunt (d. h. ohne hämodynamisch zu erklären). das Vorhandensein von PAH), oder iv) postoperative PAH (anhaltend/wiederkehrend/sich entwickelnd ≥ 6 Monate nach Reparatur des Shunts), oder d) Arzneimittel- oder Toxin-induzierte PAH, oder e) PAH im Zusammenhang mit humanen Immundefizienzviren (HIV)
  • Funktionsklasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO FC) I, II oder III
  • PAH-spezifische behandlungsnaive Teilnehmer oder Teilnehmer an einer PAH-spezifischen Monotherapie oder Kombination von 2 Therapien. Die Anwendung von Macitentan vor oder während des Screenings ist erlaubt
  • Körpergewicht größer oder gleich (>=) 3,5 Kilogramm (kg)
  • Eltern (vorzugsweise beide, falls verfügbar oder gemäß den örtlichen Anforderungen) oder gesetzlich benannte Vertreter des Teilnehmers müssen eine Einwilligungserklärung (ICF) unterzeichnen, aus der hervorgeht, dass sie den Zweck und die für die Studie erforderlichen Verfahren verstehen und dazu bereit sind dem Kind die Teilnahme an der Studie ermöglichen

Ausschlusskriterien:

  • PAH aufgrund von portaler Hypertonie, Schistosomiasis, pulmonaler Venenverschlusskrankheit und/oder pulmonaler kapillärer Hämangiomatose
  • Anhaltende pulmonale Hypertonie des Neugeborenen
  • Folgende angeborene Herzfehler: a) Zyanotische angeborene Herzläsionen wie Transposition der großen Arterien, Truncus arteriosus, Lungenatresie mit Ventrikelseptumdefekt, sofern nicht operativ repariert und ohne verbleibenden Shunt. b) Univentrikuläres Herz und/oder Teilnehmer mit Fontan-Palliation
  • Pulmonale Hypertonie aufgrund einer Lungenerkrankung
  • Bekannte Diagnose einer bronchopulmonalen Dysplasie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Kernbehandlungszeitraum: Macitentan
Die Teilnehmer erhalten während der Kernbehandlungsphase 24 Wochen lang täglich Macitentan als Monotherapie oder Add-on zu einer bestehenden Therapie. Optionale Behandlungsverlängerungsperiode von bis zu 1 Jahr für diejenigen Teilnehmer, die die Kernbehandlungsperiode abgeschlossen haben.
Arzneimittel: Macitentan
Macitentan wird oral verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Talkonzentration von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten Aprocitentan in Woche 4 im Steady-State
Zeitfenster: Prädosis (in Woche 4)
Es wird die Talkonzentration von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten Aprocitentan in Woche 4 im Steady State angegeben.
Prädosis (in Woche 4)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches (Prüfungs- oder Nicht-Prüfungs-) Produkt verabreicht wurde. Ein UE steht nicht zwangsläufig in einem kausalen Zusammenhang mit der Intervention. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Befundes), Symptoms oder einer Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungs- oder Nicht-Prüfungsprodukt) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit diesem Arzneimittel (Prüfungs- oder Nicht-Prüfungsprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht. Prüfprodukt).
Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Ein SAE ist jedes AE, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt und ein Verdacht auf Übertragung eines Infektionserregers ist ein Arzneimittel, medizinisch wichtig ist.
Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Absetzen von Macitentan führten
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Absetzen von Macitentan führen, wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Adverse Event of Special Interests (AESIs)
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit AESI wird gemeldet. Als von besonderem Interesse erachtete UE sind Hypotonie, Ödeme/Flüssigkeitsretention, Hämoglobinabfall/Anämie, Leberereignisse.
Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laboranomalien
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laboranomalien (Serum, Chemie und Hämatologie) wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der klinischen Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der klinischen Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Änderung des Blutdrucks vom Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Veränderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert wird angegeben.
Bis zu 1,5 Jahre
Längenänderung von der Grundlinie
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Längenänderungen gegenüber dem Ausgangswert werden gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Änderung von der Grundlinie in der Höhe
Zeitfenster: Bis zu 1,5 Jahre
Die Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet.
Bis zu 1,5 Jahre
Plasmakonzentration von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten (Aprocitentan) für Macitentan-naive Teilnehmer
Zeitfenster: 2, 5 und 24 Stunden nach der ersten Macitentan-Dosis an Tag 1
Plasmakonzentrationen von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten (Aprocitentan) nach der ersten Macitentan-Dosis für Macitentan-naive Teilnehmer werden berichtet.
2, 5 und 24 Stunden nach der ersten Macitentan-Dosis an Tag 1
Talkonzentrationen von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten Aprocitentan in Woche 8 unter Steady-State-Bedingungen
Zeitfenster: Prädosis (in Woche 8)
Es werden Talkonzentrationen von Macitentan und seinem aktiven Metaboliten Aprocitentan in Woche 8 unter Steady-State-Bedingungen angegeben.
Prädosis (in Woche 8)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Ermittler

  • Studienleiter: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

14. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR109286
  • 2022-002754-74 (EudraCT-Nummer)
  • 67896062PAH1013 (Andere Kennung: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Datenfreigaberichtlinie der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Yale Open Data Access (YODA) Project-Website unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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