En studie av Macitentan hos barn under 2 år

Inklusjonskriterier:

• Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH): 1) inkludert deltakere med Downs syndrom. Diagnosen må ha blitt bekreftet av (historisk, når som helst før screening) høyre hjertekateterisering gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) større enn eller lik (>=) 25 millimeter kvikksølv (mmHg), pulmonalt arterielt kiletrykk (PAWP) mindre enn eller lik (=<)15 mmHg, pulmonal vaskulær motstandsindeks større enn (>) 3 Treenheter * kvadratmeter kvadrat (m^2) der i fravær av lungeveneobstruksjon og/eller betydelig lungesykdom kan PAWP erstattes venstre atrium trykk eller venstre ventrikkel-endediastolisk trykk (i fravær av mitralstenose) vurdert ved hjertekateterisering. a) Idiopatisk PAH, eller b) arvelig PAH, eller c) PAH assosiert med medfødt hjertesykdom: i) Eisenmenger syndrom (Qp/Qs mindre enn (<) 1,5 og metning av perifert oksygen ≤ 90 prosent (%) målt ved pulsoksymetri ved romluft), eller ii) Inoperable åpne venstre-til-høyre-shunter (med en pulmonal vaskulær motstand [PVR] > 8 WU og Qp/Qs <2), eller iii) Tilfeldig shunt (det vil si ikke forklare hemodynamisk tilstedeværelsen av PAH), eller iv) Postoperativ PAH (vedvarer/tilbakevendende/utvikler seg ≥ 6 måneder etter reparasjon av shunt), eller d) Legemiddel- eller toksinindusert PAH, eller e) PAH assosiert med humant immunsviktvirus (HIV)
• Verdens helseorganisasjon funksjonsklasse (WHO FC) I, II eller III
• PAH-spesifikke behandlingsnaive deltakere eller deltakere på PAH-spesifikk monoterapi eller kombinasjon av 2 terapier. Bruk av macitentan før eller under screening er tillatt
• Kroppsvekt større enn eller lik (>=) 3,5 kilogram (kg)
• Foreldre (fortrinnsvis både hvis tilgjengelig eller i henhold til lokale krav) eller deltakerens lovlig utpekte representant må signere et informert samtykkeskjema (ICF) som indikerer at de forstår formålet med, og prosedyrene som kreves for, studien og er/er villige til å la barnet delta i studien

Ekskluderingskriterier:

• PAH på grunn av portalhypertensjon, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sykdom og/eller pulmonal kapillær hemangiomatose
• Vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte
• Følgende medfødte hjerteabnormaliteter: a) Cyanotiske medfødte hjertelesjoner som transposisjon av de store arteriene, truncus arteriosus, pulmonal atresi med ventrikkelseptumdefekt, med mindre de er operativt reparert og uten gjenværende shunt. b) Univentrikulært hjerte og/eller deltakere med Fontan-palliasjon
• Pulmonal hypertensjon på grunn av lungesykdom
• Kjent diagnose av bronkopulmonal dysplasi