A Macitentan vizsgálata 2 év alatti gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

• Pulmonális artériás hipertónia (PAH): 1) beleértve a Down-szindrómás résztvevőket. A diagnózist meg kell erősíteni (a szűrés előtt bármikor) a jobb szív katéterezése során az átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) nagyobb vagy egyenlő (>=) 25 higanymilliméterrel (Hgmm), a pulmonalis artériás éknyomás (PAWP) kisebb, mint vagy egyenlő (=<)15 Hgmm, a pulmonalis vaszkuláris rezisztencia indexe nagyobb, mint (>) 3 Fa egység * négyzetméter (m^2), ahol tüdővéna elzáródás és/vagy jelentős tüdőbetegség hiányában a bal pitvar pótolható a PAWP nyomás vagy bal kamrai végdiasztolés nyomás (mitrális szűkület hiányában) szívkatéterezéssel értékelve. a) Idiopátiás PAH, vagy b) Örökletes PAH, vagy c) Veleszületett szívbetegséggel összefüggő PAH: i) Eisenmenger-szindróma (Qp/Qs kisebb, mint (<) 1,5 és perifériás oxigéntelítettség ≤ 90 százalék (%) pulzoximetriával mérve szobalevegőn), vagy ii) Működésképtelen nyitott balról jobbra irányú sönt (pulmonalis vascularis rezisztencia [PVR] > 8 WU és Qp/Qs <2), vagy iii) koincidenciális sönt (azaz nem magyaráz hemodinamikailag PAH jelenléte), vagy iv) Posztoperatív PAH (perzisztáló/visszatérő/fejlődő ≥ 6 hónappal a sönt helyreállítása után), vagy d) Gyógyszer vagy toxin által kiváltott PAH, vagy e) Humán immundeficiencia vírusokkal (HIV) társuló PAH
• Az Egészségügyi Világszervezet funkcionális osztálya (WHO FC) I., II. vagy III
• PAH-specifikus kezelésben még nem részesült vagy PAH-specifikus monoterápiában vagy 2 terápia kombinációjában résztvevők. A macitentan használata a szűrés előtt vagy alatt megengedett
• Testtömeg nagyobb vagy egyenlő (>=) 3,5 kilogramm (kg)
• A szülő(k) (lehetőleg mindkettő, ha rendelkezésre állnak, vagy a helyi követelményeknek megfelelően) vagy a résztvevő törvényesen kijelölt képviselője köteles aláírni egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot (ICF), jelezve, hogy megértik a vizsgálat célját és a vizsgálathoz szükséges eljárásokat, és hajlandóak lehetővé teszi a gyermek részvételét a vizsgálatban

Kizárási kritériumok:

• Portális hipertónia, schistosomiasis, tüdővéna-elzáródásos betegség és/vagy tüdőkapilláris hemangiomatosis okozta PAH
• Újszülöttek tartós pulmonális hipertóniája
• A következő veleszületett szívelégtelenségek: a) Cyanoticus veleszületett szívelváltozások, mint például a nagy artériák transzpozíciója, truncus arteriosus, pulmonalis atresia kamrai septum defektussal, kivéve, ha műtéti úton javítják ki és nincs maradék shunt. b) Univentricularis szív és/vagy Fontan-palliatióval rendelkező résztvevők
• Tüdőbetegség következtében kialakuló pulmonális hipertónia
• A bronchopulmonalis diszplázia ismert diagnózisa