Исследование мацитентана у детей в возрасте до 2 лет

Критерии включения:

• Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ): 1) в том числе у участников с синдромом Дауна. Диагноз должен быть подтвержден (исторически, в любое время до скрининга) катетеризацией правых отделов сердца средним артериальным давлением (mPAP) больше или равным (>=) 25 миллиметрам ртутного столба (mmHg), давлением заклинивания легочной артерии (PAWP) меньше или равный (=<)15 мм рт. ст., индекс сопротивления легочных сосудов более (>) 3 единиц Вуда * квадратный метр (м^2), где при отсутствии обструкции легочных вен и/или значительном заболевании легких ДЗЛА можно заменить левым предсердием давление или конечное диастолическое давление левого желудочка (при отсутствии митрального стеноза), оцениваемое при катетеризации сердца. а) идиопатическая ЛАГ, или б) наследственная ЛАГ, или в) ЛАГ, связанная с врожденным пороком сердца: i) синдром Эйзенменгера (Qp/Qs менее (<) 1,5 и сатурация периферического кислорода ≤ 90 процентов (%), измеренная с помощью пульсоксиметрии при комнатном воздухе), или ii) неоперабельные открытые сбросы крови слева направо (с легочным сосудистым сопротивлением [PVR] > 8 WU и Qp/Qs <2), или iii) сопутствующий сброс (т. е. не объясняющий гемодинамически наличие ЛАГ), или iv) послеоперационная ЛАГ (персистирующая/рецидивирующая/развивающаяся в течение ≥ 6 месяцев после восстановления шунта), или d) ЛАГ, индуцированная лекарствами или токсинами, или e) ЛАГ, связанная с вирусами иммунодефицита человека (ВИЧ)
• Функциональный класс Всемирной организации здравоохранения (WHO FC) I, II или III
• Участники, ранее не получавшие лечения от ЛАГ, или участники, получающие монотерапию, специфичную для ЛАГ, или комбинацию двух видов терапии. Использование мацитентана до или во время скрининга разрешено.
• Масса тела больше или равна (>=) 3,5 килограмма (кг)
• Родитель(и) (предпочтительно оба, если таковые имеются, или в соответствии с местными требованиями) или официально назначенный представитель участника должны подписать форму информированного согласия (ICF), подтверждающую, что они понимают цель и процедуры, необходимые для исследования, и готовы/готовы разрешить ребенку участвовать в исследовании

Критерий исключения:

• ЛАГ вследствие портальной гипертензии, шистосомоза, легочной веноокклюзионной болезни и/или легочного капиллярного гемангиоматоза
• Персистирующая легочная гипертензия новорожденного
• Следующие врожденные аномалии сердца: а) Цианотические врожденные пороки сердца, такие как транспозиция магистральных артерий, артериального ствола, легочная атрезия с дефектом межжелудочковой перегородки, за исключением случаев оперативного лечения и отсутствия остаточного шунта. б) одножелудочковое сердце и/или участники с паллиативным эффектом Фонтена
• Легочная гипертензия из-за болезни легких
• Известный диагноз бронхолегочной дисплазии