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Uno studio sul macitentan nei bambini di età inferiore ai 2 anni

28 marzo 2025 aggiornato da: Actelion

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare la farmacocinetica e la sicurezza del macitentan nei bambini di età compresa tra 1 mese e

Lo scopo di questo studio è scoprire cosa succede al macitentan e al suo metabolita attivo (aprocitentan) nel corpo dei bambini di età compresa tra 1 mese e 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Germania, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ipertensione arteriosa polmonare (PAH): 1) compresi i partecipanti con sindrome di Down. La diagnosi deve essere stata confermata da (storico, in qualsiasi momento prima dello screening) cateterizzazione del cuore destro pressione arteriosa polmonare media (mPAP) maggiore o uguale a (>=) 25 millimetri di mercurio (mmHg), pressione arteriosa polmonare (PAWP) inferiore a o uguale a (=<)15 mmHg, indice di resistenza vascolare polmonare maggiore di (>) 3 unità di legno * metro quadrato (m^2) dove in assenza di ostruzione venosa polmonare e/o malattia polmonare significativa PAWP può essere sostituito atrio sinistro pressione o pressione telediastolica del ventricolo sinistro (in assenza di stenosi mitralica) valutata mediante cateterismo cardiaco. a) PAH idiopatica, o b) PAH ereditaria, o c) PAH associata a cardiopatia congenita: i) sindrome di Eisenmenger (Qp/Qs inferiore a (<) 1,5 e saturazione dell'ossigeno periferico ≤ 90% (%) misurata mediante pulsossimetria in aria ambiente), o ii) shunt sinistro-destro aperti non operabili (con una resistenza vascolare polmonare [PVR] > 8 WU e Qp/Qs <2), o iii) shunt coincidente (ovvero, che non spiega emodinamicamente la presenza di PAH), o iv) PAH post-operatoria (persistente/ricorrente/in via di sviluppo ≥ 6 mesi dopo la riparazione dello shunt), o d) PAH indotta da farmaci o tossine, o e) PAH associata a virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO FC) I, II o III
  • Partecipanti naive al trattamento specifico per la PAH o partecipanti in monoterapia specifica per la PAH o combinazione di 2 terapie. È consentito l'uso di macitentan prima o durante lo screening
  • Peso corporeo maggiore o uguale a (>=) 3,5 chilogrammi (kg)
  • I genitori (preferibilmente entrambi se disponibili o secondo i requisiti locali) o il rappresentante legalmente designato del partecipante devono firmare un modulo di consenso informato (ICF) indicando che comprendono lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed è/sono disposti a consentire al bambino di partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • IAP dovuta a ipertensione portale, schistosomiasi, malattia veno-occlusiva polmonare e/o emangiomatosi capillare polmonare
  • Ipertensione polmonare persistente del neonato
  • Le seguenti anomalie cardiache congenite: a) Lesioni cardiache congenite cianotiche come trasposizione delle grandi arterie, tronco arterioso, atresia polmonare con difetto del setto interventricolare, se non riparate chirurgicamente e senza shunt residuo. b) Cuore univentricolare e/o partecipanti con palliativo di Fontan
  • Ipertensione polmonare dovuta a malattia polmonare
  • Diagnosi nota di displasia broncopolmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento principale in aperto: macitentan
I partecipanti riceveranno macitentan come monoterapia o in aggiunta a una terapia esistente ogni giorno per 24 settimane durante il periodo di trattamento principale. Periodo di estensione del trattamento facoltativo fino a 1 anno per i partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento di base.
Droga: Macitentan
Il macitentan sarà somministrato per via orale.
Altri nomi:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione minima di macitentan e del suo metabolita attivo aprocitentan alla settimana 4 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Predosaggio (alla settimana 4)
Verranno riportate le concentrazioni minime di macitentan e del suo metabolita attivo aprocitentan alla settimana 4 allo stato stazionario.
Predosaggio (alla settimana 4)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (sperimentale o non sperimentale). Un evento avverso non ha necessariamente una relazione causale con l'intervento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un riscontro anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale (sperimentale o non sperimentale), correlato o meno a quel medicinale (sperimentale o non sperimentale). prodotto sperimentale).
Fino a 1,5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Un SAE è qualsiasi evento avverso che provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca invalidità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita ed è una sospetta trasmissione di qualsiasi agente infettivo attraverso medicinale, è importante dal punto di vista medico.
Fino a 1,5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura di Macitentan
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura di macitentan.
Fino a 1,5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con AESI. Gli eventi avversi considerati di particolare interesse sono ipotensione, edema/ritenzione di liquidi, diminuzione dell'emoglobina/anemia, eventi epatici.
Fino a 1,5 anni
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinico (siero, chimica ed ematologia).
Fino a 1,5 anni
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei valori di laboratorio clinico.
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei valori di laboratorio clinico.
Fino a 1,5 anni
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà segnalata la variazione rispetto al basale della pressione sanguigna.
Fino a 1,5 anni
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà segnalata la variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca.
Fino a 1,5 anni
Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà segnalata la variazione rispetto al basale del peso corporeo.
Fino a 1,5 anni
Modifica dalla linea di base in lunghezza
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il cambiamento rispetto al basale in lunghezza.
Fino a 1,5 anni
Cambia dalla linea di base in altezza
Lasso di tempo: Fino a 1,5 anni
Verrà riportato il cambiamento rispetto alla linea di base in altezza.
Fino a 1,5 anni
Concentrazione plasmatica di macitentan e del suo metabolita attivo (aprocitentan) per i partecipanti naive al macitentan
Lasso di tempo: A 2, 5 e 24 ore dopo la prima dose di macitentan il Giorno 1
Verranno riportate le concentrazioni plasmatiche di macitentan e del suo metabolita attivo (aprocitentan) dopo la prima dose di macitentan per i partecipanti naive al macitentan.
A 2, 5 e 24 ore dopo la prima dose di macitentan il Giorno 1
Concentrazioni minime di macitentan e del suo metabolita attivo aprocitentan alla settimana 8 in condizioni di stato stazionario
Lasso di tempo: Predosaggio (alla settimana 8)
Verranno riportate le concentrazioni minime di macitentan e del suo metabolita attivo aprocitentan alla settimana 8 in condizioni di stato stazionario.
Predosaggio (alla settimana 8)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

14 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR109286
  • 2022-002754-74 (Numero EudraCT)
  • 67896062PAH1013 (Altro identificatore: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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