再発/難治性ユーイング肉腫の小児および若年成人参加者におけるルルビネクテジン単剤療法の研究 (EMERGE 101)
2026年1月30日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
以前に固形腫瘍を治療した小児患者におけるルルビネクテジン単剤療法の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、推奨される第 2 相投与量 (RP2D)、および有効性を評価する第 1/2 相非盲検試験。再発/難治性ユーイング肉腫の小児および若年成人参加者の安全性。
この調査は 2 つのフェーズで実施されます。
研究の第 1 相部分では、以前に固形腫瘍の治療を受けた小児患者を対象に、ルビネクテジン単剤療法の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、第 2 相推奨用量 (RP2D)、および有効性を評価します。
これに続いて第 2 相部分が行われ、再発/難治性ユーイング肉腫の小児および若年成人の参加者における有効性と安全性がさらに評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trial Disclosure & Transparency
- 電話番号：215-832-3750
- メール：ClinicalTrialDisclosure@JazzPharma.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital of Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Lucile Packard Children's Hospital
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-
District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Hospital
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Florida
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- 募集
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21238
- 募集
- Johns Hopkins University
-
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- 募集
- Corewell Health
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-
New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- 募集
- Children's Health Dallas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 募集
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
年
参加者は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) (および該当する場合は同意フォーム) に署名する時点で、次の年齢要件を満たしている必要があります。
- フェーズ 1 パート 1: 参加者は 2 歳以上から 18 歳未満でなければなりません。
- フェーズ 1 パート 2: 参加者は 2 歳以上から 30 歳以下である必要があります。
- フェーズ 2: 参加者は 2 歳以上から 30 歳以下である必要があります。
参加者のタイプと疾患の特徴
- 参加者は確認された固形腫瘍を持っています
- -参加者は、ランスキー/カルノフスキーのパフォーマンスステータススコアが50％以上です。
参加者は、次の検査値によって証明される適切な肝機能を持っています。
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2.5×正常上限（ULN）。
- -総ビリルビン≤1.5×施設ULN（ビリルビン<3×施設ULNを持たなければならないギルバート症候群の参加者を除く）。
参加者は、以下によって証明される適切な骨髄機能を持っています。
- -絶対好中球数（ANC）≥1.0×109 / L（スクリーニングラボの1週間以内の成長因子サポートとは無関係）。
-血小板≥100×109 / L（スクリーニング検査室の過去7日以内に血小板輸血なし）。
- ヘモグロビン≧8g/dL（注：輸血されている可能性があります）。
参加者は適切な腎機能を持っています:
- -計算されたクレアチニンクリアランス（18歳以上の参加者にはCockcroft-Gault式を使用; 18歳未満の参加者にはSchwartz方程式を使用）≥60 mL /分。
参加者は適切な心機能を持っています:
- 施設基準あたりの左心室駆出率または短縮率≥施設の正常レベルの下限。
- -参加者はクレアチンホスホキナーゼ≤2.5×機関ULNを持っています。
重さ
- -参加者の体重は15kg以上です。
性別および避妊/バリアの要件
男性参加者：
男性参加者は、研究介入期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも4か月間、以下に同意する場合に参加する資格があります。
- 精子提供はご遠慮ください。
さらに、次のいずれか:
- 好みの通常のライフスタイルとして異性愛者の性交を控え（長期的かつ持続的に禁欲する）、禁欲を続けることに同意する。
また
以下に詳述するように、避妊/バリアの使用に同意する必要があります。
- 現在妊娠していない出産の可能性のある女性 (WOCBP) と性交する場合、女性パートナーと一緒に男性用コンドームを使用し、失敗率が年間 1% 未満の追加の非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
- 注: 無精子症 (精管切除または医学的原因による) の男性参加者は、プロトコルで指定された避妊/バリア基準に従う必要があります。
女性参加者：
女性の参加者は、妊娠中または授乳中でなく、次の条件のいずれかに該当する場合に参加資格があります。
- 非出産の可能性のある女性 (WONCBP) です。 また
- -WOCBPであり、研究介入期間中に許容される避妊法を使用しています（研究介入の最後の投与から少なくとも6か月後）。 治験責任医師は、試験介入の初回投与との関連で、避妊方法の失敗の可能性（例えば、不遵守、最近開始されたもの）を評価する必要があります。
WOCBP は、研究介入の初回投与前 7 日以内に、高感度妊娠検査 (地域の規制で義務付けられている尿または血清) で陰性でなければなりません。
- 尿検査が陰性であると確認できない場合（例えば、あいまいな結果）、血清妊娠検査が必要です。 そのような場合、血清妊娠結果が陽性の場合、参加者は参加から除外されなければなりません。
- 研究介入中および研究介入後の妊娠検査の追加要件。
- 治験責任医師は、病歴、月経歴、および最近の性行為のレビューを担当し、妊娠が検出されない早期の女性が含まれるリスクを減らします。
インフォームドコンセント
- -ICFおよびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを提供できます。
主な除外基準:
医学的状態
- Bazett 式を使用して、QTc ≥ 470 ms として定義される補正 QT 間隔 (QTc) 延長。
- -ステロイドを必要とする既知の症候性中枢神経系（CNS）転移。 以前に中枢神経系転移と診断された参加者は、治療を完了し、登録前に放射線療法または手術の急性効果から回復し、これらの転移に対する高用量ステロイド治療を少なくとも 2 週間中止し、神経学的に安定している場合に適格です (ステロイドの生理学的用量および他の適応症のためのステロイドの短期コースは許容されます)。
- 以前の治療に関連する毒性の持続;ただし、脱毛症、感覚神経障害、甲状腺機能低下症、および発疹グレード 2 以下は許容され、治験責任医師の判断に基づく安全上のリスクを構成しないその他のグレード 2 以下の有害事象 (AE) は許容されます。
- -抗生物質、抗真菌剤、または抗ウイルス療法を必要とする進行中または活動的な感染症を含むがこれらに限定されない制御されていない併発疾患、症候性心不全、心不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況。
- -研究者の判断で、この研究への参加に関連するリスクを大幅に増加させる可能性のあるその他の主要な病気。
- -その他の疾患、代謝機能障害、身体検査所見、または臨床検査所見が、治験薬の使用を禁忌とする疾患または状態の合理的な疑いを与える、または結果の解釈に影響を与える可能性がある、または参加者を治療のリスクが高くなる可能性がある合併症。
前/併用療法
- -ルビネクテジンまたはトラベクテジンによる前治療を受けた。
- -研究介入の最初の注入から4週間以内に、任意の治験薬による前治療を受けました。 観察研究は許可されています。
- -試験治療の初回投与から4週間以内に生ワクチンまたは弱毒生ワクチンを接種した、または試験参加中に生ワクチンを接種する予定。 不活化ワクチンまたはメッセンジャーリボ核酸 (mRNA) ワクチン (例えば、不活化インフルエンザワクチンまたは COVID-19 ワクチン) の投与は許可されています。
- -完全に回復しない限り、登録前に4週間以内に大手術を受けるか、2週間以内に放射線療法を受けた。 参加者の登録の少なくとも2週間前に完了していれば、以前の緩和放射線療法は許可されています。
- -以前に同種骨髄移植または固形臓器移植を受けた。
- -研究介入開始の3週間前までに化学療法を受けた。
診断評価
- -スクリーニング時のB型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染（HCV抗体検査が陽性の場合、HBV表面抗原またはHCV RNAのポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査が陽性）。
- -スクリーニング時のヒト免疫不全感染症（抗HIV抗体陽性）。
その他の除外事項
- -研究介入の構成要素のいずれかに対する既知または疑われる過敏症があります。
- 治験責任医師の意見では、参加者または親/保護者は、治験訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守することができません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ 1 パート 2: RP2D
安全性と有効性の信号を評価するために、RP2Dで再発/難治性ユーイング肉腫を有する2歳以上から30歳以下の参加者。
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3週間に1回の静脈内（IV）注入として投与（Q3W）
他の名前：
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実験的：フェーズ2
フェーズ 1 パート 2 で有効性のシグナルが観察された場合、2 歳以上から 30 歳以下の再発性/難治性ユーイング肉腫の追加の参加者が登録されます。
第 2 相では、ルルビネクテジン単剤療法の安全性と有効性をさらに評価します。
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3週間に1回の静脈内（IV）注入として投与（Q3W）
他の名前：
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実験的：Phase 1 Part 1: 用量選択
過去に治療歴のあるあらゆる組織型の固形腫瘍を有する、2歳以上18歳未満の小児参加者を5つの用量レベルで対象とし、RP2Dを決定した後、安全性拡張コホートを実施します。 6歳以上18歳未満の参加者は、ルルビネクテジン3.2 mg/m^2の開始用量で登録されます。 レビュー後、6歳以上18歳未満の参加者におけるルルビネクテジン3.2 mg/m^2 Q3Wの開始用量が安全と判断された場合、2歳以上6歳未満の参加者は登録可能となり、DMCによって決定された用量で開始します。 その後、すべての用量レベルにおいて、すべての参加者（2歳以上18歳未満）が対象となります。 すべての用量レベルでのコホート完了後、参加者は安全性拡張コホートへの登録資格を得る場合があります。 |
3週間に1回の静脈内（IV）注入として投与（Q3W）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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第1相：投与量制限毒性（DLT）を経験した参加者数
時間枠：最初の投与から第1サイクル終了（21日間）まで。
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最初の投与から第1サイクル終了（21日間）まで。
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第1フェーズ：重篤な有害事象（SAEs）および治療関連有害事象（TEAEs）を経験した参加者数
時間枠：ベースライン後（Day 1）から約31カ月まで。
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ベースライン後（Day 1）から約31カ月まで。
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第1フェーズ：用量変更を実施した参加者の数
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31ヶ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31ヶ月まで。
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第1相：TEAEにより研究介入を中止した参加者数
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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第2相：治験責任医師による評価（IA）に基づく客観的奏効率（ORR）
時間枠：投与後13か月までの期間（投与28日前から）
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投与後13か月までの期間（投与28日前から）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 治験責任医師の評価 (IA) に基づく客観的奏効率 (ORR)
時間枠：-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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フェーズ 1: 治験責任医師の評価 (IA) に基づく無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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フェーズ 1: 完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) が確認された参加者の奏効期間 (DOR)
時間枠：-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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フェーズ 1: 疾病制御率 (DCR)
時間枠：-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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フェーズ 1: 少なくとも 12 週間の安定した疾患 (SD) の臨床的利益率 (CBR)
時間枠：-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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-28日目から投与後合計31ヶ月まで。
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フェーズ 1: 全生存期間 (OS)
時間枠：ベースライン後（1日目）から投与後31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から投与後31か月まで。
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フェーズ 2: ルルビネクテジンの血漿濃度
時間枠：1 日目: 投与前から投与後約 168 時間まで。 16、31、46 日目: 投与前から投与後約 5 分まで。
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1 日目: 投与前から投与後約 168 時間まで。 16、31、46 日目: 投与前から投与後約 5 分まで。
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Phase 1: ルルビネクテジンの血漿中濃度
時間枠：Day 1: 投与前から投与後約168時間まで; Days 16, 31, 46: 投与前から投与後約5分まで。
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Day 1: 投与前から投与後約168時間まで; Days 16, 31, 46: 投与前から投与後約5分まで。
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第1相：呼吸数におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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フェーズ1：ベースラインからの脈拍数の変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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第1相：ベースラインからの血圧変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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第1相：ベースラインからの体重変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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フェーズ1：ベースラインからの血小板数変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31カ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31カ月まで。
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Phase 1: 赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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第1相：ベースラインからのヘモグロビン変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31ヶ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31ヶ月まで。
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第1相：ベースラインからの白血球分類数の変化
時間枠：ベースライン後（Day 1）から約31か月まで。
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ベースライン後（Day 1）から約31か月まで。
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第1フェーズ：AST/ALT値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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フェーズ1：クレアチニンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31カ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31カ月まで。
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第1相：ベースラインからのCPKレベルの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約31か月まで。
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第2相：重篤な有害事象（SAEs）および治療関連有害事象（TEAEs）を経験した参加者数
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相: 用量調整を行った参加者の数
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13ヵ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13ヵ月まで。
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第2フェーズ：TEAEにより研究介入を中止した参加者数
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相：IAに基づく無増悪生存期間（PFS）
時間枠：投与後13か月までの期間（投与前28日目から）。
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投与後13か月までの期間（投与前28日目から）。
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第2相：確認済み完全奏効（CR）または部分奏効（PR）を有する参加者における奏効期間（DOR）
時間枠：投与後28日目から最長13ヶ月まで。
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投与後28日目から最長13ヶ月まで。
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Phase 2: 疾患制御率 (DCR)
時間枠：投与後13か月までの投与前28日間
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投与後13か月までの投与前28日間
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第2相：少なくとも12週間の安定疾患（SD）を伴う臨床的有益率（CBR）
時間枠：投与後13か月までの期間を含む、投与前28日目から。
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投与後13か月までの期間を含む、投与前28日目から。
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Phase 2: 全生存期間 (OS)
時間枠：投与後ベースライン（1日目）から投与後13か月まで。
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投与後ベースライン（1日目）から投与後13か月まで。
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フェーズ2：安静時呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相：ベースラインからの脈拍数の変化
時間枠：ベースライン後（Day 1）から約13ヶ月まで。
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ベースライン後（Day 1）から約13ヶ月まで。
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第2相：ベースラインからの血圧の変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2フェーズ: ベースラインからの体重変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相：ベースラインからの血小板数変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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フェーズ2：赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相：ベースラインからのヘモグロビン変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13ヶ月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13ヶ月まで。
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第2相：ベースラインからの白血球分画の変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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第2相：AST/ALTレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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フェーズ2：クレアチニンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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ベースライン後（1日目）から約13か月まで。
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フェーズ2：CPKレベルにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン後（Day 1）から約13ヵ月まで。
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ベースライン後（Day 1）から約13ヵ月まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jazz Study Director、Jazz Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月23日
一次修了 (推定)
2028年1月28日
研究の完了 (推定)
2028年4月20日
試験登録日
最初に提出
2023年2月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月15日
最初の投稿 (実際)
2023年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月30日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。