此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Lurbinectedin 单药治疗复发/难治性尤文肉瘤儿童和青年参与者的研究 (EMERGE 101)

2026年1月30日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

一项 1/2 期、开放标签研究，旨在评估 Lurbinectedin 单药治疗儿童参与者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、推荐的 2 期剂量 (RP2D) 和疗效，随后扩展以评估疗效和疗效患有复发/难治性尤文肉瘤的儿科和青年参与者的安全性。

这项研究分两个阶段进行。 该研究的第 1 阶段部分评估了 lurbinectedin 单一疗法在先前接受过治疗的实体瘤的儿科参与者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、推荐的第 2 阶段剂量（RP2D）和有效性。 接下来是第 2 阶段部分，以进一步评估患有复发/难治性尤文肉瘤的儿科和年轻成人参与者的有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21238
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • 招聘中
        • Corewell Health
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 招聘中
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • Children's Health Dallas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 30年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

年龄

  • 在签署知情同意书 (ICF)（和同意书，如果适用）时，参与者必须满足以下年龄要求：

    • 第 1 阶段第 1 部分：参与者必须年满 2 岁至 < 18 岁。
    • 第 1 阶段第 2 部分：参与者的年龄必须≥ 2 至 ≤ 30 岁。
    • 第 2 阶段：参与者的年龄必须≥ 2 至 ≤ 30 岁。

参与者类型和疾病特征

  • 参与者患有确诊的实体瘤
  • 参与者的 Lansky/Karnofsky 表现状态评分≥ 50%。

  • 参与者具有足够的肝功能，由以下实验室值证明：

    • 天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×正常值上限（ULN）。
    • 总胆红素 ≤ 1.5 × 机构 ULN（吉尔伯特综合征参与者除外，他们的胆红素必须 < 3 × 机构 ULN）。

  • 参与者具有足够的骨髓功能，证明如下：

    • 嗜中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1.0 × 109/L（独立于筛选实验室 1 周内的生长因子支持）。

  • 血小板 ≥ 100 × 109/L（筛选实验室前 7 天内未输注血小板）。

    • 血红蛋白 ≥ 8 g/dL（注意：可能已输血）。

  • 参与者具有足够的肾功能：

    • 计算的肌酐清除率（对 ≥ 18 岁的参与者使用 Cockcroft-Gault 公式；对小于 18 岁的参与者使用 Schwartz 公式）≥ 60 mL/min。

  • 参与者具有足够的心脏功能：

    • 左心室射血分数或缩短分数符合机构规范 ≥ 机构正常的较低水平。
  • 参与者的肌酸磷酸激酶 ≤ 2.5 × 机构 ULN。

重量

  • 参与者的体重≥ 15 公斤。

性和避孕/屏障要求

男性参与者：

如果男性参与者在研究干预期间以及最后一次研究干预后至少 4 个月内同意以下内容，则他们有资格参加：

  • 避免捐献精子。

另外，要么：

  • 将异性性交作为他们喜欢的和惯常的生活方式（长期和坚持禁欲）并同意保持禁欲。

或者

  • 必须同意使用如下详述的避孕措施/屏障：

    • 同意与女性伴侣一起使用男用避孕套，并在与目前未怀孕的育龄女性 (WOCBP) 发生性行为时，使用额外的高效避孕方法，每年失败率 < 1%。
    • 注意：无精子症（输精管切除术或由于医疗原因）的男性参与者仍然需要遵循协议规定的避孕/屏障标准。

女性参与者：

如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且符合以下条件之一，则有资格参加：

  • 是一名无生育能力的女性 (WONCBP)。 或者
  • 是 WOCBP 并且在研究干预期间使用可接受的避孕方法（最后一次研究干预后至少 6 个月）。 研究者应评估避孕方法失败的可能性（例如，不依从，最近开始）与研究干预的首次剂量相关。

  • WOCBP 必须在第一次研究干预前 7 天内进行高度敏感的妊娠试验（根据当地法规要求进行尿液或血清）阴性。

    • 如果尿检不能确定为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，则参与者必须被排除在外。
  • 在研究干预期间和之后对妊娠测试的额外要求。
  • 调查员负责审查病史、月经史和最近的性活动，以降低纳入早期未被发现怀孕的女性的风险。

知情同意

  • 能够签署知情同意书，包括遵守 ICF 和本协议中列出的要求和限制。

关键排除标准：

医疗条件

  • 使用 Bazett 公式定义为 QTc ≥ 470 ms 的校正 QT 间期 (QTc) 延长。
  • 已知有症状的中枢神经系统 (CNS) 转移需要类固醇。 如果先前诊断出 CNS 转移的参与者已经完成治疗并且在入组前已经从放射治疗或手术的急性影响中恢复过来，并且已经停止对这些转移的高剂量类固醇治疗至少 2 周，并且神经系统稳定（生理剂量的类固醇和用于其他适应症的短期类固醇疗程是可以接受的）。
  • 与先前治疗相关的持续毒性；但是，脱发、感觉神经病变、甲状腺功能减退症和≤2级的皮疹是可以接受的，其他≤2级的不良事件（AEs）根据研究者的判断不构成安全风险是可以接受的。
  • 不受控制的并发疾病，包括但不限于需要抗生素、抗真菌或抗病毒治疗的持续或活动性感染、有症状的心力衰竭、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社会情况。
  • 根据研究者的判断，任何其他重大疾病可能会大大增加与参与本研究相关的风险。
  • 任何其他疾病、代谢功能障碍、体格检查结果或临床实验室结果合理怀疑禁忌使用研究药物或可能影响结果解释或使参与者处于治疗高风险的疾病或病症并发症。

先前/伴随治疗

  • 之前接受过 lurbinectedin 或 trabectedin 治疗。
  • 在首次输注研究干预后的 4 周内接受过任何研究产品的先前治疗。 允许进行观察性研究。
  • 在研究治疗的第一剂给药后 4 周内接受过活疫苗或减毒活疫苗，或计划在参与研究期间接受活疫苗。 允许接种灭活疫苗或信使核糖核酸 (mRNA) 疫苗（例如灭活流感疫苗或 COVID-19 疫苗）。
  • 除非完全康复，否则入组前进行过≤ 4 周的大手术或≤ 2 周的放射治疗。 允许事先进行姑息性放疗，前提是它在参与者入组前至少 2 周完成。
  • 接受过同种异体骨髓移植或实体器官移植。
  • 在研究干预开始前 ≤ 3 周接受过化疗。

诊断评估

  • 筛查时乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染（如果 HCV 抗体检测呈阳性，则 HBV 表面抗原或 HCV RNA 聚合酶链式反应 (PCR) 检测呈阳性）。
  • 筛选时人类免疫缺陷感染（阳性抗 HIV 抗体）。

其他除外责任

  • 已知或疑似对研究干预的任何成分过敏。
  • 研究者认为参与者或父母/监护人无法遵守研究访问时间表和其他协议要求

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 阶段第 2 部分：RP2D
年龄 ≥ 2 至 ≤ 30 岁且患有复发性/难治性尤文肉瘤的参与者在 RP2D 评估安全性和有效性信号。
药品：Lurbinectedin
每 3 周 (Q3W) 静脉内 (IV) 输注一次
其他名称：
  • JZP712
实验性的：阶段2
如果在第 1 阶段第 2 部分观察到疗效信号，将招募年龄 ≥ 2 至 ≤ 30 岁且患有复发性/难治性尤文肉瘤的其他参与者。 第二阶段将进一步评估 lurbinectedin 单一疗法的安全性和有效性。
药品：Lurbinectedin
每 3 周 (Q3W) 静脉内 (IV) 输注一次
其他名称：
  • JZP712
实验性的：第一阶段 第1部分：剂量选择

年龄≥2至<18岁、曾接受过任何组织学类型实体瘤治疗的儿科参与者，将在5个剂量水平下确定RP2D，随后进行安全性扩展队列。

年龄≥6至<18岁的参与者将以3.2 mg/m²的lurbinectedin起始剂量入组。 若经审查，年龄≥6至<18岁参与者中3.2 mg/m² lurbinectedin Q3W的起始剂量被认为安全，则年龄≥2至<6岁的参与者可入组，并按照DMC确定的剂量开始治疗。 此后，研究对所有剂量水平的所有参与者（年龄≥2至<18岁）开放。

所有剂量水平的队列完成后，参与者可能有资格入组安全性扩展队列。
药品：Lurbinectedin
每 3 周 (Q3W) 静脉内 (IV) 输注一次
其他名称：
  • JZP712

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第一阶段：出现剂量限制性毒性（DLT）的参与者人数
大体时间：从首次给药至第1周期（21天）结束。
从首次给药至第1周期（21天）结束。
第一阶段：经历严重不良事件（SAEs）和治疗出现不良事件（TEAEs）的参与者数量
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：剂量调整的参与者人数
大体时间：基线后（第 1 天）至大约 31 个月。
基线后（第 1 天）至大约 31 个月。
第一阶段：因治疗期间出现的不良事件（TEAEs）而中止研究干预的受试者人数
大体时间：基线后（第 1 天）至约 31 个月。
基线后（第 1 天）至约 31 个月。
第2阶段：基于研究者评估（IA）的客观缓解率（ORR）
大体时间：给药后第-28天至总共13个月。
给药后第-28天至总共13个月。

次要结果测量

结果测量
大体时间
第 1 阶段：基于研究者评估 (IA) 的客观缓解率 (ORR)
大体时间：第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 1 阶段：基于研究者评估 (IA) 的无进展生存期 (PFS)
大体时间：第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 1 阶段：确认完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的参与者的缓解持续时间 (DOR)
大体时间：第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第一阶段：疾病控制率 (DCR)
大体时间：第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 1 阶段：至少 12 周内疾病稳定 (SD) 的临床受益率 (CBR)
大体时间：第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 -28 天到给药后总共 31 个月。
第 1 阶段：总生存期 (OS)
大体时间：给药后长达 31 个月的基线后（第 1 天）。
给药后长达 31 个月的基线后（第 1 天）。
第 2 阶段：Lurbinectedin 的血浆浓度
大体时间：第 1 天：给药前至给药后约 168 小时；第 16、31、46 天：给药前至给药后约 5 分钟。
第 1 天：给药前至给药后约 168 小时；第 16、31、46 天：给药前至给药后约 5 分钟。
第一阶段：卢比奈克替丁的血浆浓度
大体时间：第1天：给药前至给药后约168小时；第16、31、46天：给药前至给药后约5分钟。
第1天：给药前至给药后约168小时；第16、31、46天：给药前至给药后约5分钟。
第一阶段：呼吸频率相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约31个月。
基线后（第1天）至大约31个月。
第一阶段：脉搏率相对于基线的变化
大体时间：基线后（第 1 天）至约 31 个月。
基线后（第 1 天）至约 31 个月。
第一阶段：血压相对基线的变化
大体时间：基线后（第 1 天）至约 31 个月。
基线后（第 1 天）至约 31 个月。
第一阶段：体重相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：血小板计数相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：红细胞计数相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：血红蛋白较基线的变化
大体时间：基线后（第 1 天）至约 31 个月。
基线后（第 1 天）至约 31 个月。
第一阶段：与基线相比的差异白细胞计数变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：AST/ALT水平相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：肌酐水平相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第一阶段：CPK水平较基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约31个月。
基线后（第1天）至约31个月。
第2阶段：经历严重不良事件（SAEs）和治疗期出现的不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：剂量调整的参与者人数
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：因治疗期间出现的不良事件（TEAE）而停止研究干预的参与者人数
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：基于独立评估（IA）的无进展生存期（PFS）
大体时间：第-28天至给药后总计13个月。
第-28天至给药后总计13个月。
第二阶段：经确认完全缓解（CR）或部分缓解（PR）参与者的缓解持续时间（DOR）
大体时间：从给药前28天至给药后共计13个月。
从给药前28天至给药后共计13个月。
第二期：疾病控制率（DCR）
大体时间：给药前第28天至给药后总计13个月内。
给药前第28天至给药后总计13个月内。
第二阶段：临床获益率（CBR），包含稳定期（SD）至少12周
大体时间：第-28天至给药后总计13个月。
第-28天至给药后总计13个月。
第二阶段：总生存期（OS）
大体时间：基线后（第1天）至给药后13个月。
基线后（第1天）至给药后13个月。
第二阶段：呼吸频率相对基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：脉率相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：血压相对基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：体重相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：血小板计数相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：红细胞计数较基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：与基线相比的差异白细胞计数变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。
第二阶段：AST/ALT水平相对基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：肌酐水平相对基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至大约13个月。
基线后（第1天）至大约13个月。
第二阶段：CPK水平相对于基线的变化
大体时间：基线后（第1天）至约13个月。
基线后（第1天）至约13个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

合作者

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

调查人员

  • 研究主任：Jazz Study Director、Jazz Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月23日

初级完成 (估计的)

2028年1月28日

研究完成 (估计的)

2028年4月20日

研究注册日期

首次提交

2023年2月2日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月15日

首次发布 (实际的)

2023年2月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月30日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JZP712-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅