同種造血細胞移植（HCT）を受ける予定の鎌状赤血球症またはβサラセミア患者に対する免疫抑制治療の研究
2026年6月2日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
鎌状赤血球症またはβ-サラセミア（ハプロPTCy）の成人および子供のためのハプロ同一ドナーからの造血細胞移植による移植前免疫抑制
造血細胞移植/HCT では、ドナーから健康な造血細胞 (幹細胞) を受け取り、参加者の骨髄の病気の細胞または損傷した細胞を置き換えます。
研究者らは、標準的なコンディショニング療法とHCTの前に、体の免疫系の活動を低下させる（免疫抑制）薬であるフルダラビンとデキサメタゾンによる治療を参加者に与えると、移植片の失敗やGvHDなどの深刻な副作用を防ぐのに役立つ可能性があると考えています.
この研究では、参加者の体がフルダラビンとデキサメタゾンにどのように反応するかに応じて、研究担当医師は参加者がフルダラビンの代わりにシクロホスファミドと呼ばれる別の薬を投与されるべきであると決定する場合があります。
さらに、参加者の定期的な血液検査の結果に応じて、参加者は免疫抑制にも役立つ薬ボルテゾミブとリツキシマブを受け取る場合があります。
調査の概要
状態
募集
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
- メール：canciom@mskcc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- 電話番号：212-639-3643
- メール：boelensj@mskcc.org
研究場所
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New Jersey
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Basking Ridge、New Jersey、アメリカ、07920
- 募集
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent Only)
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コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
Middletown、New Jersey、アメリカ、07748
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent only)
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コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
Montvale、New Jersey、アメリカ、07645
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
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コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
-
New York
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Commack、New York、アメリカ、11725
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent Only)
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コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
Harrison、New York、アメリカ、10604
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
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コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
Rockville Centre、New York、アメリカ、11553
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
-
コンタクト：
- Maria Cancio, MD
- 電話番号：212-639-2446
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 > 12 かつ < 35 歳。 2～12 歳および 35～50 歳の患者は、8 人の患者が TRM なしで 100 日目に達した後、最初の 8 人の患者のうち 4 人以上が移植片の失敗またはグレード III～IV の急性 GvHD なしで 100 日目に達した場合に含まれます。
- 適切なハプロ同一ドナー。
- -カルノフスキーパフォーマンススケールによるパフォーマンススコア≥70％、またはECOGによる0〜1（年齢> 16歳）、またはランスキープレイパフォーマンススケール≥70％（年齢≤16歳）。
以下によって実証される適切な主要臓器系機能:
- 18 歳以上の患者の場合：
- -Cockcroft-Gault 式による eGFR ≥ 50 mL/min
- 18 歳未満の患者の場合:
- 血清クレアチニンクリアランス: 糸球体濾過率 [GFR]) は >50 mL/分/1.73 でなければなりません シュワルツの式で計算されたm2
- 抱合（直接）ビリルビンが正常上限の 2 倍未満。
- -ALTまたはASTが機関の正常上限の3倍以下。
- 左心室駆出率≧50%。
- 一酸化炭素の拡散能（DLCO）≧50％の予測、ヘモグロビン補正。 PFT を実行できない 7 歳未満の子供の場合、パルスオキシメトリーによる室内空気の酸素飽和度 > 92%。
SCD 患者の場合: HbSS、HbSC、HbS/β° で、以下の合併症の 1 つまたは複数:
- 急性胸部症候群：登録前2年間に2回以上のエピソード
- 血管閉塞エピソード：登録前の 2 年間に 3 つ以上のエピソード
- 反復性持続勃起症: 登録前の 2 年間に 2 つ以上のエピソード
- 骨髄炎または骨壊死の病歴
- 脳血管疾患:
- 以前の明らかな脳卒中または無症状の脳卒中の画像証拠
- -局所的な神経学的欠損をもたらす神経学的イベントの履歴 > 24 時間
異常な経頭蓋ドップラー：頸動脈の末端部分または中大脳動脈の近位部分での時限平均最大平均速度≧200 cm /秒、または> 185 cm /秒に加えて、画像化TCDが使用されている場合は頭蓋内血管障害の証拠
- 肺高血圧症：平均肺動脈圧が25mmHg以上、または平均肺血管抵抗が2ウッド単位を超える右心カテーテル法により確認
- 赤血球同種免疫 (> 3 同種抗体)
サラセミア患者の場合: 以下のすべての遺伝子型:
- 人生の最初の3年間の赤血球輸血依存症の発症
- RBC 輸血歴 > 225 mL/kg/年または > 15 回の生涯 RBC 輸血
- -輸血前ヘモグロビン≤7 g/dL
- 肝脾腫
- 患者または患者の法定代理人、親または保護者は、書面によるインフォームドコンセントを提供できる必要があります。 参加者の年齢が 7 歳以上 18 歳未満の場合、未成年者の同意。
- 性的に活発な男性および出産の可能性のある女性の場合、治験責任医師が効果的で医学的に許容できると考えられる避妊法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- -以前の骨髄破壊的同種HCT。
- -登録から6か月以内の明白な脳卒中またはCNS機器（例：もやもや病）。
- 肝硬変。 軽度の線維症は許可されます。つまり、細かいレチクリンまたは4のグレード1で、線維症を架橋しています。
- 肝臓の鉄含有量≧3mg Fe/g肝臓乾燥重量
- HIV陽性
- 活動性のB型またはC型肝炎。
- その他の制御されていない感染症。
- BMI > 40。
- -他の悪性腫瘍/癌の診断 少なくとも2年間の根治的治療後の寛解を除きます。 例外：非浸潤性乳管がん、基底細胞がん、子宮頸部上皮内腫瘍。
- 出産の可能性がある女性の妊娠検査陽性。12 か月間閉経後でない、または以前に外科的不妊手術を受けていないと定義されます。
- 医学療法またはフォローアップを遵守できない。
- -DMSOに対するアレルギー反応の既知の履歴を含む、細胞製品の構成要素に対するアレルギー反応の既知の履歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：鎌状赤血球症またはβ-サラセミアの参加者
-参加者は、重度の鎌状赤血球症または輸血依存性β-サラセミアを患っています。
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InsightRx DoseMeRx プラットフォームを使用して、PK ガイド付きフルダラビン投与を 2 サイクルのそれぞれに使用します。
シクロホスファミドは移植後に投与されます
タクロリムスは+5日目から投与されます
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、+5 日目から 1 日 3 回投与されます。
ATGの投与量とスケジュールは、付録Aのノモグラムに従って決定されます
標準レジメン：-68～-64日目および-40～-36日目にデキサメタゾン。
-71、-68、-65、-61、-43、-40、-37、および -33 日のボルテゾミブ
-71、-58、-43、および -30 日目のリツキシマブ。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に関連した死亡率/TRMまたは一次移植片失敗の参加者の数
時間枠：1年
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主要な結果は、HCT 後 1 年での治療関連死亡率 (TRM) または原発性移植片不全を推定することです。
|
1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Maria Cancio, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月9日
一次修了 (推定)
2027年2月9日
研究の完了 (推定)
2027年2月9日
試験登録日
最初に提出
2023年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月17日
最初の投稿 (実際)
2023年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 血液疾患
- 貧血、溶血性、先天性
- 貧血、溶血
- 貧血
- 異常ヘモグロビン症
- 先天性、遺伝性、および新生児の疾患と異常
- ヘミックおよびリンパ疾患
- 貧血、鎌状赤血球症
- サラセミア
- ベータサラセミア
- アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質
- タンパク質
- 有機化学物質
- 複素環化化合物、1リング
- 複素環化化合物
- 脂肪酸
- 脂質
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- 多環式化合物
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- 抗体
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- 妊娠
- 妊娠
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- 窒素マスタード化合物
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- 妊娠症
- 抗体、モノクローナル、マウス由来
- ボロン酸
- 酸、非カルボン酸
- 酸
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- ピラジン
- カプロート
- リツキシマブ
- ボルテゾミブ
- デキサメタゾン
- シクロホスファミド
- ミコフェノール酸
- タクロリムス
- フルダラビン
- チモグロブリン
その他の研究ID番号
- 23-009
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
メモリアル スローン ケタリングがんセンターは、医学雑誌編集者の国際委員会 (ICMJE) と、臨床試験からのデータを責任を持って共有するという倫理的義務を支持しています。
プロトコルの概要、統計の概要、およびインフォームド コンセント フォームは、clinicaltrials.gov で入手できるようになります。
連邦賞の条件として必要な場合、研究をサポートするその他の契約、および/またはその他の方法で必要な場合。
匿名化された個々の参加者データのリクエストは、公開後 12 か月から公開後 36 か月まで行うことができます。
原稿で報告された匿名化された個々の参加者データは、データ使用契約の条件の下で共有され、承認された提案にのみ使用できます。
リクエストは、crdatashare@mskcc.org に送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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