Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av immunsuppressionsbehandling för personer med sicklecellssjukdom eller β-thalassemi som kommer att få en allogen hematopoetisk celltransplantation (HCT)

2 juni 2026 uppdaterad av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Immunsuppression före transplantation med hematopoetisk celltransplantation från haploidentiska donatorer för vuxna och barn med sicklecellssjukdom eller ß-thalassemi (Haplo PTCy)

Hematopoetisk celltransplantation/HCT innebär att man tar emot friska blodbildande celler (stamceller) från en donator för att ersätta de sjuka eller skadade cellerna i deltagarnas benmärg. Forskarna tror att ge deltagarna behandling med fludarabin och dexametason, läkemedel som sänker aktiviteten i kroppens immunsystem (immunsuppression), innan standardbehandling och HCT kan hjälpa till att förhindra allvarliga biverkningar, inklusive transplantatsvikt och GvHD. I denna studie, beroende på hur deltagarnas kropp svarar på fludarabin och dexametason, kan studieläkaren besluta att deltagarna ska få ett annat läkemedel, kallat cyklofosfamid, istället för fludarabin. Dessutom, beroende på resultaten av deltagarnas rutinmässiga blodprov, kan deltagarna få läkemedlen bortezomib och rituximab, som också hjälper till med immunsuppression.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Förenta staterna, 07920
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Middletown, New Jersey, Förenta staterna, 07748
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Montvale, New Jersey, Förenta staterna, 07645
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
    • New York
      • Commack, New York, Förenta staterna, 11725
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Harrison, New York, Förenta staterna, 10604
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Rockville Centre, New York, Förenta staterna, 11553
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder > 12 och < 35 år. Patienter i åldern 2-12 och 35-50 år kommer att inkluderas efter att 8 patienter når dag 100 utan TRM och om ≥ 4 av de första 8 patienterna når dag 100 utan transplantatsvikt eller grad III-IV akut GvHD.
  • Lämplig haploidentisk givare.
  • Prestandapoäng ≥ 70 % enligt Karnofsky Performance Scale eller 0 till 1 enligt ECOG (ålder > 16 år), eller Lansky Play-Performance Scale ≥ 70 % (ålder ≤ 16 år).

  • Tillräcklig funktion i huvudorgansystemet som visas av:

    • För patienter ≥ 18 år:
    • eGFR ≥ 50 ml/min enligt Cockcroft-Gault-formeln
    • För patienter under 18 år:
    • Serumkreatininclearance: glomerulär filtrationshastighet [GFR]) måste vara >50 ml/min/1,73 m2 beräknat med Schwartz formel
  • Konjugerat (direkt) bilirubin mindre än 2x övre normalgräns.
  • ALAT eller ASAT ≤ 3 gånger institutionell övre normalgräns.
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥ 50 %.
  • Diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) ≥ 50 % förutspådd, korrigerad för hemoglobin. För barn < 7 år som inte kan utföra PFT, syremättnad > 92 % på rumsluft genom pulsoximetri.

  • För SCD-patienter: HbSS, HbSC, HbS/β° med en eller flera av följande komplikationer:

    • Akut bröstsyndrom: 2 eller fler episoder under de 2 åren före inskrivningen
    • Vaso-ocklusiva episoder: 3 eller fler episoder under de 2 åren före inskrivningen
    • Återkommande priapism: 2 eller fler episoder under de 2 åren före inskrivningen
    • Historik av osteomyelit eller osteonekros
    • Cerebrovaskulär sjukdom:
  • Avbildningsbevis på tidigare öppet eller tyst slag
  • Historik av en neurologisk händelse som resulterade i fokala neurologiska underskott som varade i > 24 timmar

  • Onormal transkraniell Doppler: Tidsinställd genomsnittlig maximal medelhastighet ≥ 200 cm/sek i den terminala delen av halspulsådern eller den proximala delen av den mellersta cerebrala artären eller > 185 cm/sek plus tecken på intrakraniell vaskulopati om avbildnings-TCD används

    • Pulmonell hypertoni: Bekräftad genom kateterisering av höger hjärta med genomsnittligt pulmonellt artärtryck ≥ 25 mmHg eller genomsnittligt pulmonellt vaskulärt motstånd > 2 träenheter
    • Alloimmunisering av röda blodkroppar (> 3 alloantikroppar)

  • För talassemipatienter: Vilken genotyp som helst, med alla följande:

    • Början av transfusionsberoende av röda blodkroppar under de första 3 levnadsåren
    • RBC-transfusionshistorik > 225 ml/kg/år eller > 15 livstid RBC-transfusioner
    • Hemoglobin före transfusion ≤ 7 g/dL
    • Hepatosplenomegali
  • Patienten eller patientens juridiska ombud, föräldrar eller vårdnadshavare bör kunna ge skriftligt informerat samtycke. Samtycke av minderårig om deltagarens ålder är minst sju och under arton år.
  • För sexuellt aktiva män och kvinnor i fertil ålder, måste gå med på att använda en form av preventivmedel som anses effektiv och medicinskt acceptabel av utredaren.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare myeloablativ allogen HCT.
  • Uppenbar stroke eller CNS-instrumentering (t.ex. för Moyamoyas sjukdom) inom 6 månader efter inskrivningen.
  • Levercirros. Mild fibros kommer att tillåtas, dvs fint retikulin eller grad 1 av 4, med överbryggande fibros.
  • Järnhalt i levern ≥ 3 mg Fe/g levertorrvikt
  • Hivpositiv
  • Aktiv hepatit B eller C.
  • Andra okontrollerade infektioner.
  • BMI > 40.
  • Annan malignitet/cancerdiagnos såvida inte i remission efter definitiv behandling i minst 2 år. Undantag: Duktalt karcinom in situ, basalcellscancer, cervikal intraepitelial neoplasi.
  • Positivt graviditetstest på en kvinna med fertil ålder, definierat som inte postmenopausalt på 12 månader eller ingen tidigare kirurgisk sterilisering.
  • Oförmåga att följa medicinsk terapi eller uppföljning.
  • Känd historia av allergiska reaktioner mot alla beståndsdelar i cellprodukten, inklusive en känd historia av allergiska reaktioner mot DMSO.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deltagare med sicklecellssjukdom eller β-thalassemi
Deltagarna kommer att ha svår sicklecellssjukdom eller transfusionsberoende β-talassemi.
Läkemedel: Fludarabin
PK-vägledd fludarabindosering kommer att användas för var och en av de 2 cyklerna, med hjälp av InsightRx DoseMeRx-plattformen.
Läkemedel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid kommer att administreras efter transplantation
Läkemedel: Takrolimus
Takrolimus kommer att administreras med början på dag +5
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Mykofenolatmofetil (MMF) kommer att administreras tre gånger dagligen från och med dag +5.
Biologisk: Kanin ATG
Dosen och schemat för ATG kommer att bestämmas enligt nomogrammet i Appendix A
Läkemedel: Dexametason
Standardregimen: Dexametason dagarna -68 till -64 och dagarna -40 till -36.
Läkemedel: Bortezomib
Bortezomib dagarna -71, -68, -65, -61, -43, -40, -37 och -33
Läkemedel: Rituximab
Rituximab dagarna -71, -58, -43 och -30.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterad mortalitet/TRM eller primär transplantatsvikt
Tidsram: 1 år
Det primära resultatet är att uppskatta behandlingsrelaterad mortalitet (TRM) eller primär transplantatsvikt 1 år efter HCT.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: Maria Cancio, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

9 februari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

9 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2023

Första postat (Faktisk)

21 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 23-009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Memorial Sloan Kettering Cancer Center stöder den internationella kommittén för redaktörer för medicinska tidskrifter (ICMJE) och den etiska skyldigheten att ansvarsfullt dela data från kliniska prövningar. Protokollsammanfattningen, en statistisk sammanfattning och informerat samtyckesformulär kommer att göras tillgängliga på clinicaltrials.gov när det krävs som ett villkor för federala utmärkelser, andra avtal som stödjer forskningen och/eller som på annat sätt krävs. Begäran om avidentifierade uppgifter om enskilda deltagare kan göras med början 12 månader efter publicering och upp till 36 månader efter publicering. Avidentifierade individuella deltagares data som rapporteras i manuskriptet kommer att delas enligt villkoren i ett dataanvändningsavtal och får endast användas för godkända förslag. Begäran kan göras till: crdatashare@mskcc.org.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera