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Uno studio sul trattamento di immunosoppressione per le persone con anemia falciforme o β-talassemia che stanno per ricevere un trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT)

2 giugno 2026 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Immunosoppressione pre-trapianto con trapianto di cellule emopoietiche da donatori aploidentici per adulti e bambini con anemia falciforme o ß-talassemia (Haplo PTCy)

Il trapianto di cellule ematopoietiche/HCT comporta la ricezione di cellule sane che formano il sangue (cellule staminali) da un donatore per sostituire le cellule malate o danneggiate nel midollo osseo dei partecipanti. I ricercatori ritengono che dare ai partecipanti un trattamento con fludarabina e desametasone, farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario del corpo (soppressione immunitaria), prima della terapia di condizionamento standard e dell'HCT possa aiutare a prevenire gravi effetti collaterali, tra cui l'insufficienza del trapianto e la GvHD. In questo studio, a seconda di come il corpo dei partecipanti risponde alla fludarabina e al desametasone, il medico dello studio può decidere che i partecipanti debbano ricevere un altro farmaco, chiamato ciclofosfamide, invece della fludarabina. Inoltre, a seconda dei risultati degli esami del sangue di routine dei partecipanti, i partecipanti possono ricevere i farmaci bortezomib e rituximab, che aiutano anche con la soppressione immunitaria.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • Numero di telefono: 212-639-3643
  • Email: boelensj@mskcc.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Stati Uniti, 07920
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent only)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446
      • Middletown, New Jersey, Stati Uniti, 07748
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent Only)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446
      • Montvale, New Jersey, Stati Uniti, 07645
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446
    • New York
      • Commack, New York, Stati Uniti, 11725
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent only)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446
      • Harrison, New York, Stati Uniti, 10604
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446
      • Rockville Centre, New York, Stati Uniti, 11553
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
        • Contatto:
          • Maria Cancio, MD
          • Numero di telefono: 212-639-2446

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età > 12 e < 35 anni. I pazienti di età compresa tra 2-12 e 35-50 anni saranno inclusi dopo che 8 pazienti raggiungono il giorno 100 senza TRM e se ≥ 4 dei primi 8 pazienti raggiungono il giorno 100 senza fallimento del trapianto o GvHD acuta di grado III-IV.
  • Donatore aploidentico idoneo.
  • Punteggio delle prestazioni ≥ 70% secondo Karnofsky Performance Scale o da 0 a 1 secondo ECOG (età > 16 anni) o Lansky Play-Performance Scale ≥ 70% (età ≤ 16 anni).

  • Adeguata funzione del sistema degli organi principali come dimostrato da:

    • Per i pazienti di età ≥ 18 anni:
    • eGFR ≥ 50 ml/min secondo la formula di Cockcroft-Gault
    • Per i pazienti < 18 anni di età:
    • Clearance della creatinina sierica: la velocità di filtrazione glomerulare [GFR]) deve essere >50 mL/min/1,73 m2 come calcolato dalla formula di Schwartz
  • Bilirubina coniugata (diretta) inferiore a 2 volte il limite superiore della norma.
  • ALT o AST ≤ 3 volte il limite superiore istituzionale del normale.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50%.
  • Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) ≥ 50% del previsto, corretta per l'emoglobina. Per i bambini < 7 anni di età che non sono in grado di eseguire PFT, saturazione di ossigeno > 92% nell'aria ambiente mediante pulsossimetria.

  • Per i pazienti con SCD: HbSS, HbSC, HbS/β° con una o più delle seguenti complicanze:

    • Sindrome toracica acuta: 2 o più episodi nei 2 anni precedenti l'arruolamento
    • Episodi vaso-occlusivi: 3 o più episodi nei 2 anni precedenti l'arruolamento
    • Priapismo ricorrente: 2 o più episodi nei 2 anni precedenti l'arruolamento
    • Storia di osteomielite o osteonecrosi
    • Malattia cerebrovascolare:
  • Evidenza di imaging di precedente ictus manifesto o silenzioso
  • Storia di un evento neurologico risultante in deficit neurologici focali di durata > 24 ore

  • Doppler transcranico anormale: velocità media massima media temporizzata ≥ 200 cm/sec nella porzione terminale della carotide o porzione prossimale dell'arteria cerebrale media o > 185 cm/sec più evidenza di vasculopatia intracranica se si utilizza l'imaging TCD

    • Ipertensione polmonare: confermata dal cateterismo del cuore destro con pressione arteriosa polmonare media ≥ 25 mmHg o resistenza vascolare polmonare media > 2 unità di legno
    • Alloimmunizzazione dei globuli rossi (> 3 alloanticorpi)

  • Per i pazienti con talassemia: qualsiasi genotipo, con tutti i seguenti:

    • Insorgenza della dipendenza da trasfusione di globuli rossi durante i primi 3 anni di vita
    • Storia di trasfusioni di globuli rossi > 225 ml/kg/anno o > 15 trasfusioni di globuli rossi nel corso della vita
    • Emoglobina pre-trasfusionale ≤ 7 g/dL
    • Epatosplenomegalia
  • Il paziente o il suo rappresentante legale, i genitori o il tutore devono essere in grado di fornire un consenso informato scritto. Assenso di un minore se l'età del partecipante è di almeno sette anni e inferiore a diciotto anni.
  • Per gli uomini e le donne sessualmente attivi in ​​età fertile, devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione considerata efficace e accettabile dal punto di vista medico dallo Sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Precedente HCT allogenico mieloablativo.
  • Ictus palese o strumentazione del sistema nervoso centrale (ad esempio per la malattia di Moyamoya) entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Cirrosi epatica. Sarà consentita una fibrosi lieve, cioè reticolina fine o grado 1 di 4, con fibrosi a ponte.
  • Contenuto di ferro epatico ≥ 3 mg Fe/g peso secco del fegato
  • HIV positivo
  • Epatite attiva B o C.
  • Altre infezioni non controllate.
  • IMC > 40.
  • Altre diagnosi di malignità/cancro a meno che non siano in remissione dopo terapia definitiva per un minimo di 2 anni. Eccezioni: carcinoma duttale in situ, carcinoma basocellulare, neoplasia intraepiteliale cervicale.
  • Test di gravidanza positivo in una donna in età fertile, definita come non in post-menopausa da 12 mesi o senza precedente sterilizzazione chirurgica.
  • Incapacità di rispettare la terapia medica o il follow-up.
  • Storia nota di reazioni allergiche a qualsiasi componente del prodotto cellulare, inclusa una storia nota di reazioni allergiche al DMSO.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti con anemia falciforme o β-talassemia
I partecipanti avranno una grave anemia falciforme o β-talassemia dipendente dalla trasfusione.
Droga: Fludarabina
Verrà utilizzato il dosaggio di fludarabina PK-guidato per ciascuno dei 2 cicli, utilizzando la piattaforma InsightRx DoseMeRx.
Droga: Ciclofosfamide
La ciclofosfamide verrà somministrata dopo il trapianto
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus verrà somministrato a partire dal giorno +5
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) verrà somministrato tre volte al giorno a partire dal giorno +5.
Biologico: Coniglio ATG
La dose e il programma di ATG saranno determinati in base al nomogramma nell'Appendice A
Droga: Desametasone
Regime standard: desametasone nei giorni da -68 a -64 e nei giorni da -40 a -36.
Droga: Bortezomib
Bortezomib nei giorni -71, -68, -65, -61, -43, -40, -37 e -33
Droga: Rituximab
Rituximab nei giorni -71, -58, -43 e -30.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con mortalità correlata al trattamento/TRM o fallimento primario del trapianto
Lasso di tempo: 1 anno
L'esito primario è stimare la mortalità correlata al trattamento (TRM) o il fallimento primario del trapianto a 1 anno dopo l'HCT.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Maria Cancio, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

9 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

9 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di una condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto come condizione per premi federali, altri accordi a sostegno della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati dei singoli partecipanti anonimizzati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati dei singoli partecipanti anonimizzati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per le proposte approvate. Le richieste possono essere fatte a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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