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将要接受同种异体造血细胞移植 (HCT) 的镰状细胞病或 β-地中海贫血患者的免疫抑制治疗研究

2026年6月2日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center

患有镰状细胞病或 ß-地中海贫血 (Haplo PTCy) 的成人和儿童的半相合供体造血细胞移植的移植前免疫抑制

造血细胞移植/HCT 涉及接受来自供体的健康造血细胞（干细胞），以替换参与者骨髓中患病或受损的细胞。 研究人员认为，在标准调节疗法和 HCT 之前，给参与者服用氟达拉滨和地塞米松，降低身体免疫系统活性（免疫抑制）的药物，可能有助于预防严重的副作用，包括移植失败和 GvHD。 在这项研究中，根据参与者身体对氟达拉滨和地塞米松的反应，研究医生可能会决定参与者应该接受另一种药物，称为环磷酰胺，而不是氟达拉滨。 此外，根据参与者的常规血液检查结果，参与者可能会接受硼替佐米和利妥昔单抗药物，这些药物也有助于免疫抑制。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • 电话号码：212-639-3643
  • 邮箱：boelensj@mskcc.org

学习地点

  • 美国
    • New Jersey
      • Basking Ridge、New Jersey、美国、07920
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent Only)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446
      • Middletown、New Jersey、美国、07748
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent only)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446
      • Montvale、New Jersey、美国、07645
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446
    • New York
      • Commack、New York、美国、11725
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent Only)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446
      • Harrison、New York、美国、10604
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446
      • Rockville Centre、New York、美国、11553
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
        • 接触：
          • Maria Cancio, MD
          • 电话号码：212-639-2446

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄 > 12 岁且 < 35 岁。 年龄在 2-12 岁和 35-50 岁之间的患者将在 8 名患者达到第 100 天而没有 TRM 并且如果前 8 名患者中有≥4 名达到第 100 天而没有移植物失败或 III-IV 级急性 GvHD 时被纳入。
  • 合适的半相合供体。
  • Karnofsky 表现评分≥ 70% 或 ECOG 评分为 0 至 1（年龄 > 16 岁），或 Lansky 游戏表现评分 ≥ 70%（年龄≤ 16 岁）。

  • 适当的主要器官系统功能，如下所示：

    • 对于 ≥ 18 岁的患者：
    • 根据 Cockcroft-Gault 公式，eGFR ≥ 50 mL/min
    • 对于 18 岁以下的患者：
    • 血清肌酐清除率：肾小球滤过率 [GFR]) 必须 >50 mL/min/1.73 m2 由 Schwartz 公式计算
  • 结合（直接）胆红素低于正常上限的 2 倍。
  • ALT 或 AST ≤ 机构正常上限的 3 倍。
  • 左心室射血分数≥50%。
  • 一氧化碳扩散能力 (DLCO) ≥ 预测值的 50%，针对血红蛋白进行了校正。 对于无法进行 PFT 的 7 岁以下儿童，通过脉搏血氧饱和度测定室内空气中的氧饱和度 > 92%。

  • 对于 SCD 患者：具有以下一种或多种并发症的 HbSS、HbSC、HbS/β°：

    • 急性胸部综合征：入组前 2 年内有 2 次或更多次发作
    • 血管闭塞发作：入组前 2 年内发作 3 次或以上
    • 复发性异常勃起：入组前 2 年内有 2 次或更多次发作
    • 骨髓炎或骨坏死病史
    • 脑血管疾病：
  • 既往明显或无症状中风的影像学证据
  • 导致局灶性神经功能缺损持续 > 24 小时的神经系统事件史

  • 经颅多普勒异常：颈动脉末端或大脑中动脉近端的定时平均最大平均速度 ≥ 200 厘米/秒，或 > 185 厘米/秒加上颅内血管病变的证据（如果使用 TCD 成像）

    • 肺动脉高压：经右心导管证实，平均肺动脉压≥25mmHg或平均肺血管阻力>2Wood单位
    • 红细胞同种免疫（> 3种同种抗体）

  • 对于地中海贫血患者：任何基因型，具有以下所有特征：

    • 在生命的头 3 年内出现红细胞输血依赖
    • 红细胞输注史 > 225 mL/kg/年或 > 15 次终生红细胞输注
    • 输血前血红蛋白 ≤ 7 g/dL
    • 肝脾肿大
  • 患者或患者的法定代表、父母或监护人应能够提供书面知情同意书。 如果参与者的年龄至少为 7 岁且小于 18 岁，则未成年人同意。
  • 对于性活跃的男性和有生育能力的女性，必须同意使用研究者认为有效且医学上可接受的避孕方式。

排除标准：

  • 既往清髓性同种异体 HCT。
  • 入组后 6 个月内出现明显中风或中枢神经系统检查（例如烟雾病）。
  • 肝硬化。 允许轻度纤维化，即细网状纤维或 4 级中的 1 级，伴有桥接纤维化。
  • 肝脏铁含量 ≥ 3 mg Fe/g 肝脏干重
  • 艾滋病毒阳性
  • 活动性乙型或丙型肝炎。
  • 其他不受控制的感染。
  • 体重指数 > 40。
  • 其他恶性肿瘤/癌症诊断，除非在至少 2 年的明确治疗后缓解。 例外：导管原位癌、基底细胞癌、宫颈上皮内瘤变。
  • 具有生育潜力的女性的妊娠试验呈阳性，定义为未绝经 12 个月或之前未进行过手术绝育。
  • 无法遵守药物治疗或随访。
  • 已知对细胞产品的任何成分过敏反应史，包括已知对 DMSO 过敏反应史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：患有镰状细胞病或 β-地中海贫血的参与者
参与者将患有严重的镰状细胞病或输血依赖性 β-地中海贫血。
药品：氟达拉滨
使用 InsightRx DoseMeRx 平台，PK 指导的氟达拉滨给药将用于 2 个周期中的每一个。
药品：环磷酰胺
环磷酰胺将在移植后给药
药品：他克莫司
他克莫司将从第 +5 天开始给药
药品：霉酚酸酯
从第+5 天开始，霉酚酸酯 (MMF) 每天给药 3 次。
生物：兔子反恐精英
ATG的剂量和给药方案将根据附录A中的诺模图确定
药品：地塞米松
标准方案：地塞米松 -68 至 -64 天和 -40 至 -36 天。
药品：硼替佐米
硼替佐米第 -71、-68、-65、-61、-43、-40、-37 和 -33 天
药品：利妥昔单抗
在第 -71、-58、-43 和 -30 天使用利妥昔单抗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与治疗相关的死亡率/TRM 或原发性移植失败的参与者人数
大体时间：1年
主要结果是估计 HCT 后 1 年的治疗相关死亡率 (TRM) 或原发性移植物失败。
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

调查人员

  • 首席研究员：Maria Cancio, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月9日

初级完成 (估计的)

2027年2月9日

研究完成 (估计的)

2027年2月9日

研究注册日期

首次提交

2023年2月9日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月17日

首次发布 (实际的)

2023年2月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月2日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 23-009

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

纪念斯隆凯特琳癌症中心支持国际医学期刊编辑委员会 (ICMJE) 和负责任地共享临床试验数据的道德义务。 协议摘要、统计摘要和知情同意书将在 clinicaltrials.gov 上提供 当需要作为联邦奖励的条件时，支持研究的其他协议和/或另有要求。 可在发布后 12 个月至发布后 36 个月内提出对去识别化个人参与者数据的请求。 手稿中报告的身份不明的个人参与者数据将根据数据使用协议的条款共享，并且只能用于批准的提案。 请求可发送至：crdatashare@mskcc.org。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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