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동종 조혈모세포이식(HCT)을 받을 예정인 낫적혈구병 또는 β-지중해빈혈 환자를 위한 면역 억제 치료에 관한 연구

2026년 6월 2일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

낫적혈구병 또는 ß-지중해빈혈(Haplo PTCy)이 있는 성인 및 어린이를 위한 일배체 공여자의 조혈 세포 이식을 통한 이식 전 면역 억제

조혈 세포 이식/HCT는 참가자의 골수에서 병에 걸리거나 손상된 세포를 대체하기 위해 기증자로부터 건강한 조혈 세포(줄기 세포)를 받는 것을 포함합니다. 연구자들은 참가자들에게 표준 컨디셔닝 요법과 HCT 전에 신체 면역 체계의 활동을 낮추는 약물(면역 억제)인 플루다라빈과 덱사메타손으로 치료하는 것이 이식 실패와 GvHD를 포함한 심각한 부작용을 예방하는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다. 이 연구에서 참가자의 신체가 플루다라빈과 덱사메타손에 어떻게 반응하는지에 따라 연구 의사는 참가자가 플루다라빈 대신 시클로포스파미드라는 다른 약물을 투여받아야 한다고 결정할 수 있습니다. 또한 참가자의 일상적인 혈액 검사 결과에 따라 참가자는 면역 억제에도 도움이 되는 약물 보르테조밉 및 리툭시맙을 투여받을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • 전화번호: 212-639-3643
  • 이메일: boelensj@mskcc.org

연구 장소

  • 미국
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, 미국, 07920
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent Only)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446
      • Middletown, New Jersey, 미국, 07748
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent only)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446
      • Montvale, New Jersey, 미국, 07645
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent only)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446
    • New York
      • Commack, New York, 미국, 11725
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent Only)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446
      • Harrison, New York, 미국, 10604
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent only)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446
      • Rockville Centre, New York, 미국, 11553
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Maria Cancio, MD
          • 전화번호: 212-639-2446

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령 > 12 및 < 35세. 2~12세 및 35~50세의 환자는 8명의 환자가 TRM 없이 100일에 도달한 후 및 처음 8명의 환자 중 ≥4명이 이식 실패 또는 등급 III-IV 급성 GvHD 없이 100일에 도달한 경우에 포함됩니다.
  • 적합한 일배체 기증자.
  • 성능 점수 ≥ 70% Karnofsky 성능 척도 또는 0-1 ECOG(연령 > 16세) 또는 Lansky Play-Performance Scale ≥ 70%(연령 ≤ 16세).

  • 다음에 의해 입증된 적절한 주요 장기 시스템 기능:

    • 18세 이상 환자의 경우:
    • Cockcroft-Gault 공식에 의한 eGFR ≥ 50mL/분
    • 18세 미만 환자의 경우:
    • 혈청 크레아티닌 청소율: 사구체 여과율[GFR])이 >50mL/min/1.73이어야 합니다. Schwartz 공식으로 계산한 m2
  • 공액(직접) 빌리루빈이 정상 상한치의 2배 미만입니다.
  • ALT 또는 AST ≤ 제도 상한선의 3배.
  • 좌심실 박출률 ≥ 50%.
  • 일산화탄소(DLCO)에 대한 확산 능력 ≥ 50% 예측, 헤모글로빈 보정. PFT를 수행할 수 없는 7세 미만 어린이의 경우 산소 포화도 > 92%(실내 산소 포화도).

  • SCD 환자의 경우: 다음 합병증 중 하나 이상을 동반한 HbSS, HbSC, HbS/β°:

    • 급성 흉부 증후군: 등록 전 2년 동안 2회 이상의 에피소드
    • 혈관 폐색 에피소드: 등록 전 2년 동안 3회 이상의 에피소드
    • 재발성 지속발기증: 등록 전 2년 동안 2회 이상의 에피소드
    • 골수염 또는 골괴사의 병력
    • 뇌혈관 질환:
  • 이전의 명백하거나 무성 뇌졸중의 영상 증거
  • > 24시간 지속되는 국소 신경학적 결손을 초래하는 신경학적 사건의 병력

  • 비정상 경두개 도플러: 시간 평균 최대 평균 속도 ≥ 200 cm/초 경동맥의 말단 부분 또는 중간 대뇌 동맥의 근위 부분 또는 > 185 cm/초 + 영상화 TCD가 사용되는 경우 두개내 혈관병증의 증거

    • 폐고혈압: 평균 폐동맥압 ≥ 25 mmHg 또는 평균 폐혈관 저항 > 2 우드 단위로 우심장 카테터 삽입으로 확인
    • 적혈구 동종 면역화(> 3 동종 항체)

  • 지중해빈혈 환자의 경우: 모든 유전자형, 다음 모두 포함:

    • 생후 첫 3년 동안 적혈구 수혈 의존성 발병
    • RBC 수혈 병력 > 225 mL/kg/년 또는 > 15 평생 RBC 수혈
    • 수혈 전 헤모글로빈 ≤ 7g/dL
    • 간비종대
  • 환자 또는 환자의 법적 대리인, 부모 또는 보호자는 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다. 참가자의 연령이 7세 이상 18세 미만인 경우 미성년자의 동의.
  • 성적으로 왕성한 남성 및 가임 여성의 경우, 연구자가 효과적이고 의학적으로 허용할 수 있는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 이전의 골수파괴 동종이계 HCT.
  • 등록 6개월 이내의 현성 뇌졸중 또는 CNS 기기(예: 모야모야병).
  • 간경변. 경미한 섬유증, 즉 가교 섬유증이 있는 미세 레티쿨린 또는 4등급 중 1등급이 허용됩니다.
  • 간 철분 함량 ≥ 3 mg Fe/g 간 건조 중량
  • HIV 양성
  • 활동성 B형 또는 C형 간염
  • 기타 통제되지 않은 감염.
  • BMI > 40.
  • 최소 2년 동안 최종 치료 후 차도 상태가 아닌 기타 악성 종양/암 진단. 예외: 유관 상피내 암종, 기저 세포 암종, 자궁경부 상피내 신생물.
  • 12개월 동안 폐경 후가 아니거나 이전에 외과적 불임 수술을 받지 않은 것으로 정의되는 가임 여성의 양성 임신 검사.
  • 의학적 치료 또는 후속 조치를 준수할 수 없음.
  • DMSO에 대한 알려진 알레르기 반응 이력을 포함하여 세포 제품의 모든 성분에 대한 알려진 알레르기 반응 이력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 낫적혈구병 또는 β-지중해빈혈이 있는 참가자
참가자는 심각한 겸상 적혈구 질환 또는 수혈 의존성 β-지중해빈혈을 앓게 됩니다.
의약품: 플루다라빈
InsightRx DoseMeRx 플랫폼을 사용하여 2주기 각각에 대해 PK 안내 플루다라빈 투여가 사용됩니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
Cyclophosphamide는 이식 후 투여됩니다.
의약품: 타크로리무스
Tacrolimus는 +5일부터 투여됩니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
미코페놀레이트 모페틸(MMF)은 +5일부터 시작하여 매일 세 번 투여됩니다.
생물학적: 토끼ATG
ATG의 용량 및 일정은 부록 A의 노모그램에 따라 결정됩니다.
의약품: 덱사메타손
표준 요법: -68~-64일 및 -40~-36일에 덱사메타손.
의약품: 보르테조밉
-71, -68, -65, -61, -43, -40, -37 및 -33일에 보르테조밉
의약품: 리툭시맙
-71, -58, -43 및 -30일에 리툭시맙.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 사망/TRM 또는 1차 이식 실패가 있는 참가자 수
기간: 일년
1차 결과는 HCT 1년 후 치료 관련 사망률(TRM) 또는 1차 이식 실패를 추정하는 것입니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Maria Cancio, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 2월 9일

기본 완료 (추정된)

2027년 2월 9일

연구 완료 (추정된)

2027년 2월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23-009

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Memorial Sloan Kettering Cancer Center는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지원합니다. 프로토콜 요약, 통계 요약 및 정보에 입각한 동의 양식은 clinicaltrials.gov에서 사용할 수 있습니다. 연방 보조금의 조건으로 요구되는 경우, 연구를 지원하는 기타 계약 및/또는 달리 요구되는 경우. 식별되지 않은 개별 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월 동안 이루어질 수 있습니다. 원고에 보고된 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용할 수 있습니다. 요청은 crdatashare@mskcc.org로 할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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