- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05736419
Um estudo do tratamento de imunossupressão para pessoas com doença falciforme ou β-talassemia que vão receber um transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT)
Supressão imunológica pré-transplante com transplante de células hematopoiéticas de doadores haploidênticos para adultos e crianças com doença falciforme ou ß-talassemia (Haplo PTCy)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
- E-mail: canciom@mskcc.org
Estude backup de contato
- Nome: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Número de telefone: 212-639-3643
- E-mail: boelensj@mskcc.org
Locais de estudo
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent only)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent Only)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
-
New York
-
Commack, New York, Estados Unidos, 11725
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent Only)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
Rockville Centre, New York, Estados Unidos, 11553
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
-
Contato:
- Maria Cancio, MD
- Número de telefone: 212-639-2446
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > 12 e < 35 anos. Pacientes de 2 a 12 anos e 35 a 50 anos serão incluídos após 8 pacientes atingirem o dia 100 sem TRM e se ≥ 4 dos primeiros 8 pacientes atingirem o dia 100 sem falha do enxerto ou GvHD aguda de grau III-IV.
- Doador haploidêntico adequado.
- Pontuação de desempenho ≥ 70% pela Escala de Desempenho de Karnofsky ou 0 a 1 pelo ECOG (idade > 16 anos), ou Escala de Desempenho de Jogo de Lansky ≥ 70% (idade ≤ 16 anos).
Função adequada dos principais sistemas de órgãos, conforme demonstrado por:
- Para pacientes ≥ 18 anos de idade:
- eGFR ≥ 50 mL/min pela fórmula de Cockcroft-Gault
- Para pacientes < 18 anos de idade:
- Depuração de creatinina sérica: taxa de filtração glomerular [GFR]) deve ser > 50 mL/min/1,73 m2 calculado pela fórmula de Schwartz
- Bilirrubina conjugada (direta) inferior a 2x o limite superior do normal.
- ALT ou AST ≤ 3 vezes o limite superior normal da instituição.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥ 50%.
- Capacidade de difusão para monóxido de carbono (DLCO) ≥ 50% do previsto, corrigida para hemoglobina. Para crianças < 7 anos de idade incapazes de realizar PFT, saturação de oxigênio > 92% em ar ambiente por oximetria de pulso.
Para pacientes com SCD: HbSS, HbSC, HbS/β° com uma ou mais das seguintes complicações:
- Síndrome torácica aguda: 2 ou mais episódios nos 2 anos anteriores à inscrição
- Episódios vaso-oclusivos: 3 ou mais episódios nos 2 anos anteriores à inscrição
- Priapismo recorrente: 2 ou mais episódios nos 2 anos anteriores à inscrição
- História de osteomielite ou osteonecrose
- Doença cerebrovascular:
- Evidências de imagem de AVC anterior manifesto ou silencioso
- História de um evento neurológico resultando em déficits neurológicos focais com duração > 24 horas
Doppler transcraniano anormal: velocidade média máxima cronometrada ≥ 200 cm/seg na porção terminal da carótida ou porção proximal da artéria cerebral média ou > 185 cm/seg mais evidência de vasculopatia intracraniana se a imagem de TCD for usada
- Hipertensão pulmonar: Confirmada por cateterismo cardíaco direito com pressão arterial pulmonar média ≥ 25 mmHg ou resistência vascular pulmonar média > 2 unidades Wood
- Aloimunização de glóbulos vermelhos (> 3 aloanticorpos)
Para pacientes com talassemia: Qualquer genótipo, com todos os seguintes:
- Início da dependência de transfusão de hemácias durante os primeiros 3 anos de vida
- Histórico de transfusão de hemácias > 225 mL/kg/ano ou > 15 transfusões de hemácias ao longo da vida
- Hemoglobina pré-transfusão ≤ 7 g/dL
- hepatoesplenomegalia
- O paciente ou seu representante legal, pais ou responsáveis devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito. Assentimento de um menor se a idade do participante for pelo menos sete e menos de dezoito anos.
- Para homens e mulheres sexualmente ativos com potencial para engravidar, devem concordar em usar uma forma de contracepção considerada eficaz e medicamente aceitável pelo Investigador.
Critério de exclusão:
- TCH alogênico mieloablativo prévio.
- AVC evidente ou instrumentação do SNC (por exemplo, para doença de Moyamoya) dentro de 6 meses após a inscrição.
- Cirrose hepática. Fibrose leve será permitida, ou seja, reticulina fina ou grau 1 de 4, com fibrose em ponte.
- Teor hepático de ferro ≥ 3 mg Fe/g de peso seco do fígado
- HIV positivo
- Hepatite B ou C ativa.
- Outras infecções descontroladas.
- IMC > 40.
- Outros diagnósticos de malignidade/câncer, a menos que em remissão após terapia definitiva por um período mínimo de 2 anos. Exceções: carcinoma ductal in situ, carcinoma basocelular, neoplasia intraepitelial cervical.
- Teste de gravidez positivo em mulher com potencial para engravidar, definida como não pós-menopausa há 12 meses ou sem esterilização cirúrgica prévia.
- Incapacidade de cumprir a terapia ou acompanhamento médico.
- História conhecida de reações alérgicas a quaisquer constituintes do produto celular, incluindo história conhecida de reações alérgicas ao DMSO.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Participantes com doença falciforme ou β-talassemia
Os participantes terão doença falciforme grave ou β-talassemia dependente de transfusão.
|
A dosagem de fludarabina guiada por PK será usada para cada um dos 2 ciclos, usando a plataforma InsightRx DoseMeRx.
A ciclofosfamida será administrada após o transplante
O tacrolimus será administrado a partir do dia +5
O micofenolato de mofetil (MMF) será administrado três vezes ao dia a partir do dia +5.
A dose e esquema de ATG serão determinados de acordo com o nomograma no Apêndice A
Regime Padrão: Dexametasona nos dias -68 a -64 e nos dias -40 a -36.
Bortezomibe nos dias -71, -68, -65, -61, -43, -40, -37 e -33
Rituximabe nos dias -71, -58, -43 e -30.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Número de participantes com mortalidade relacionada ao tratamento/TRM ou falha primária do enxerto
Prazo: 1 ano
|
O resultado primário é estimar a mortalidade relacionada ao tratamento (TRM) ou falha primária do enxerto em 1 ano pós-HCT.
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Maria Cancio, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- beta-talassemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Inibidores Enzimáticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Antieméticos
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Inibidores de Calcineurina
- Dexametasona
- Ciclofosfamida
- Rituximabe
- Bortezomibe
- Fludarabina
- Tacrolimo
- Ácido micofenólico
- Timoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- 23-009
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .