Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Immunsuppressionsbehandlung für Menschen mit Sichelzellenanämie oder β-Thalassämie, die eine allogene hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) erhalten werden

2. Juni 2026 aktualisiert von: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Immunsuppression vor der Transplantation mit hämatopoetischer Zelltransplantation von haploidentischen Spendern für Erwachsene und Kinder mit Sichelzellanämie oder ß-Thalassämie (Haplo PTCy)

Hämatopoetische Zelltransplantation/HCT beinhaltet die Entnahme gesunder blutbildender Zellen (Stammzellen) von einem Spender, um die erkrankten oder beschädigten Zellen im Knochenmark der Teilnehmer zu ersetzen. Die Forscher glauben, dass die Behandlung der Teilnehmer mit Fludarabin und Dexamethason, Arzneimitteln, die die Aktivität des körpereigenen Immunsystems (Immunsuppression) senken, vor der Standardkonditionierungstherapie und HCT dazu beitragen kann, schwerwiegende Nebenwirkungen, einschließlich Transplantatversagen und GvHD, zu verhindern. Je nachdem, wie der Körper der Teilnehmer in dieser Studie auf Fludarabin und Dexamethason reagiert, kann der Studienarzt entscheiden, dass die Teilnehmer anstelle von Fludarabin ein anderes Medikament namens Cyclophosphamid erhalten sollten. Darüber hinaus können die Teilnehmer je nach Ergebnissen der routinemäßigen Bluttests der Teilnehmer die Medikamente Bortezomib und Rituximab erhalten, die ebenfalls bei der Unterdrückung des Immunsystems helfen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07920
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Consent only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Middletown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07748
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Montvale, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07645
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
    • New York
      • Commack, New York, Vereinigte Staaten, 11725
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk - Commack (Consent only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Harrison, New York, Vereinigte Staaten, 10604
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Consent Only)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446
      • Rockville Centre, New York, Vereinigte Staaten, 11553
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (All protocol activities)
        • Kontakt:
          • Maria Cancio, MD
          • Telefonnummer: 212-639-2446

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter > 12 und < 35 Jahre. Patienten im Alter von 2–12 und 35–50 Jahren werden eingeschlossen, nachdem 8 Patienten Tag 100 ohne TRM erreicht haben und wenn ≥ 4 der ersten 8 Patienten Tag 100 ohne Transplantatversagen oder akute GvHD Grad III–IV erreichen.
  • Geeigneter haploidentischer Spender.
  • Leistungswert ≥ 70 % nach Karnofsky Performance Scale oder 0 bis 1 nach ECOG (Alter > 16 Jahre) oder Lansky Play-Performance Scale ≥ 70 % (Alter ≤ 16 Jahre).

  • Angemessene Funktion des Hauptorgansystems, nachgewiesen durch:

    • Für Patienten ≥ 18 Jahre:
    • eGFR ≥ 50 ml/min nach Cockcroft-Gault-Formel
    • Für Patienten < 18 Jahre:
    • Serum-Kreatinin-Clearance: glomeruläre Filtrationsrate [GFR]) muss > 50 ml/min/1,73 sein m2, berechnet nach der Schwartz-Formel
  • Konjugiertes (direktes) Bilirubin weniger als 2x Obergrenze des Normalwerts.
  • ALT oder AST ≤ 3-fache institutionelle Obergrenze des Normalwerts.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 50 %.
  • Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) ≥ 50 % vorhergesagt, korrigiert für Hämoglobin. Für Kinder < 7 Jahre, die keine PFT durchführen können, Sauerstoffsättigung > 92 % der Raumluft durch Pulsoximetrie.

  • Für SCD-Patienten: HbSS, HbSC, HbS/β° mit einer oder mehreren der folgenden Komplikationen:

    • Akute Thoraxsyndrom: 2 oder mehr Episoden in den 2 Jahren vor der Einschreibung
    • Vasookklusive Episoden: 3 oder mehr Episoden in den 2 Jahren vor der Einschreibung
    • Rezidivierender Priapismus: 2 oder mehr Episoden in den 2 Jahren vor der Einschreibung
    • Vorgeschichte von Osteomyelitis oder Osteonekrose
    • Zerebrovaskuläre Krankheit:
  • Bildgebende Hinweise auf einen früheren offenen oder stillen Schlaganfall
  • Vorgeschichte eines neurologischen Ereignisses, das zu fokalen neurologischen Defiziten führte und > 24 Stunden andauerte

  • Anormaler transkranieller Doppler: Zeitliche durchschnittliche maximale mittlere Geschwindigkeit ≥ 200 cm/s im Endabschnitt der Halsschlagader oder im proximalen Abschnitt der mittleren Hirnarterie oder > 185 cm/s plus Anzeichen einer intrakraniellen Vaskulopathie, wenn bildgebende TCD verwendet wird

    • Pulmonale Hypertonie: Bestätigt durch Rechtsherzkatheter mit mittlerem pulmonalarteriellem Druck ≥ 25 mmHg oder mittlerem pulmonalvaskulärem Widerstand > 2 Wood-Einheiten
    • Alloimmunisierung roter Blutkörperchen (> 3 Alloantikörper)

  • Für Thalassämie-Patienten: Jeder Genotyp mit allen folgenden Merkmalen:

    • Beginn der Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen während der ersten 3 Lebensjahre
    • Erythrozyten-Transfusionshistorie > 225 ml/kg/Jahr oder > 15 lebenslange Erythrozyten-Transfusionen
    • Hämoglobin vor der Transfusion ≤ 7 g/dl
    • Hepatosplenomegalie
  • Der Patient oder der gesetzliche Vertreter des Patienten, Eltern oder Erziehungsberechtigte sollten in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Zustimmung eines Minderjährigen, wenn der Teilnehmer mindestens sieben und weniger als achtzehn Jahre alt ist.
  • Sexuell aktive Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, eine Form der Empfängnisverhütung zu verwenden, die vom Ermittler als wirksam und medizinisch akzeptabel erachtet wird.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige myeloablative allogene HCT.
  • Offensichtlicher Schlaganfall oder ZNS-Instrumentierung (z. B. für die Moyamoya-Krankheit) innerhalb von 6 Monaten nach der Registrierung.
  • Leberzirrhose. Leichte Fibrose ist zulässig, d. h. feines Retikulin oder Grad 1 von 4 mit überbrückender Fibrose.
  • Lebereisengehalt ≥ 3 mg Fe/g Lebertrockengewicht
  • HIV-positiv
  • Aktive Hepatitis B oder C.
  • Andere unkontrollierte Infektionen.
  • BMI > 40.
  • Andere Malignitäts-/Krebsdiagnose, es sei denn in Remission nach definitiver Therapie für mindestens 2 Jahre. Ausnahmen: Duktales Karzinom in situ, Basalzellkarzinom, zervikale intraepitheliale Neoplasie.
  • Positiver Schwangerschaftstest bei einer Frau im gebärfähigen Alter, definiert als nicht postmenopausal für 12 Monate oder keine vorherige chirurgische Sterilisation.
  • Unfähigkeit, die medizinische Therapie oder Nachsorge einzuhalten.
  • Bekannte Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf Bestandteile des Zellprodukts, einschließlich einer bekannten Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf DMSO.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teilnehmer mit Sichelzellanämie oder β-Thalassämie
Die Teilnehmer haben eine schwere Sichelzellkrankheit oder eine transfusionsabhängige β-Thalassämie.
Arzneimittel: Fludarabin
Für jeden der beiden Zyklen wird eine PK-geführte Fludarabin-Dosierung unter Verwendung der InsightRx DoseMeRx-Plattform verwendet.
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid wird nach der Transplantation verabreicht
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus wird ab Tag +5 verabreicht
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) wird ab Tag +5 dreimal täglich verabreicht.
Biologisch: Kaninchen-ATG
Die Dosis und das Schema von ATG werden gemäß dem Nomogramm in Anhang A bestimmt
Arzneimittel: Dexamethason
Standardbehandlung: Dexamethason an den Tagen –68 bis –64 und an den Tagen –40 bis –36.
Arzneimittel: Bortezomib
Bortezomib an den Tagen -71, -68, -65, -61, -43, -40, -37 und -33
Arzneimittel: Rituximab
Rituximab an den Tagen -71, -58, -43 und -30.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingter Mortalität/TRM oder primärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 1 Jahr
Das primäre Ergebnis ist die Schätzung der behandlungsbedingten Mortalität (TRM) oder des primären Transplantatversagens 1 Jahr nach HCT.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Maria Cancio, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

9. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

9. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23-009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das Memorial Sloan Kettering Cancer Center unterstützt das International Committee of Medical Journal Editors (ICMJE) und die ethische Verpflichtung zur verantwortungsvollen Weitergabe von Daten aus klinischen Studien. Die Protokollzusammenfassung, eine statistische Zusammenfassung und die Einwilligungserklärung werden auf clinicaltrials.gov zur Verfügung gestellt wenn es als Bedingung für Bundesvergaben erforderlich ist, andere Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung und/oder wie sonst erforderlich. Anfragen nach anonymisierten Daten einzelner Teilnehmer können beginnend 12 Monate nach der Veröffentlichung und bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden. Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, die im Manuskript gemeldet werden, werden gemäß den Bedingungen einer Datennutzungsvereinbarung weitergegeben und dürfen nur für genehmigte Vorschläge verwendet werden. Anfragen können an folgende Adresse gerichtet werden: crdatashare@mskcc.org.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Fludarabin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Netherlands

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren