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発作性夜間ヘモグロビン尿症の被験者におけるBCX9930の長期安全性

2025年10月10日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

BioCryst が後援する研究で以前に BCX9930 を投与された発作性夜間ヘモグロビン尿症の被験者における BCX9930 単剤療法の長期安全性を評価する非盲検研究

この研究は、BioCryst が後援する発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の臨床研究で現在 BCX9930 による治療を受けている被験者に、BCX9930 への継続的なアクセスを提供するように設計されています。他の治療オプションを利用できない。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、PNH の参加者における BCX9930 の長期安全性を評価するための非盲検、非ランダム化研究でした。 PNH は、補体の制御されていない活性に起因する赤血球 (RBC) の破壊を特徴とする、後天性、まれで、重篤な、潜在的に生命を脅かす疾患です。

この研究の参加者は、以前に BioCryst 研究 BCX9930-201、BCX9930-202、および BCX9930-203 で BCX9930 の恩恵を受けていました。 開発プログラムは安全上の理由や有効性の欠如によって中止されることはなく、PNHで進行中の臨床研究から得られた予備データはBCX9930の現在の安全性や有効性プロファイルを変えるものではなかったため、BioCrystは現在BCX9930の恩恵を受けており、治療の継続を希望する進行中の研究に参加した参加者にBCX9930を提供することに引き続きコミットした。

この研究は、現在BCX9930による治療を受けているPNHの臨床研究参加者にBCX9930による治療への継続的なアクセスを許可することで、その約束を満たすために使用されました。 BCX9930の開発が終了したため、治験責任医師が治療を継続することが参加者の最善の利益であると考える限り、または参加者がPNHの代替療法にアクセスできるようになるまでのいずれか早い方まで、最長96週間治療が提供された。

研究の種類

介入

入学 (実際)

28

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Leeds、イギリス
        • Investigative Site
      • London、イギリス
        • Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Investigative Site
      • Valencia、スペイン
        • Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Investigative Site
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Investigative Site
  • マレーシア
      • Ampang、マレーシア
        • Investigative Site
  • 南アフリカ
      • Bloemfontein、南アフリカ
        • Investigative Site
      • Cape Town、南アフリカ
        • Investigative Site
      • Pretoria、南アフリカ
        • Investigative Site
  • 韓国
      • Daejeon、韓国
        • Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -男性または妊娠していない、授乳していない女性の被験者
  • -PNHの別の臨床研究でBCX9930による治療を受けており、研究者の意見では、BCX9930による治療の恩恵を受けており、BCX9930による継続的な治療から恩恵を受け、他の治療オプションへのアクセスがない人

除外基準:

  • -アルコールまたは薬物依存症を含む臨床的に重要な医学的または精神医学的状態であり、研究者またはスポンサーの意見では、研究に参加する被験者の能力を妨げるか、その被験者の参加のリスクを高める
  • 治験責任医師の判断で、研究固有の手順を継続する被験者の能力を損なう、または続行することが被験者の最善の利益にならないと考えられる、実験室の異常またはその他の許容できない毒性を含む進行中の有害事象ベネフィット・リスク評価は、被験者の継続的な治療にもはや有利ではありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BCX9930
BCX9930-201、BCX9930-202、またはBCX9930-203試験においてBCX9930による少なくとも12週間の治療を完了し、治験責任医師の意見ではBCX9930による治療の恩恵を受けており、他に有効な治療選択肢がなく、引き続きBCX9930による恩恵を受けられると予想された参加者は、BCX9930錠剤の投与を継続した。 400mgを1日2回 (BID) 最大 96 週間。 BCX9930を永久に中止していた参加者については、補体阻害剤による代替療法がなく、医学的に適切な場合には、治験責任医師の医学的判断に基づいてBCX9930の用量を漸減した。
薬：BCX9930
400 mg 1日2回経口摂取

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：1日目から最後の投与後30日まで（最長約100週間）
有害事象 (AE) とは、臨床研究参加者における望ましくない医療上の出来事です。 研究介入または臨床研究自体との因果関係は示唆されていません。 AE は、臨床研究中に発症または悪化した、好ましくない意図しない兆候、症状 (異常な検査所見を含む)、症候群、または病気である可能性があります。 重篤な有害事象 (SAE) は、死に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/先天異常、またはその他の医学的に重要な事象である、望ましくない医学的出来事として定義されます。 AE は、その開始日が研究 205 における治験治療の初回投与日以降である場合、または AE が以前の研究から継続していた場合、緊急治療とみなされます。 TEAE には、重篤な TEAE と非重篤な TEAE の両方が含まれます。
1日目から最後の投与後30日まで（最長約100週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioCryst Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Phillip Scheinberg, MD, PhD、Beneficência Portuguesa de São Paulo

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月18日

一次修了 (実際)

2025年1月31日

研究の完了 (実際)

2025年1月31日

試験登録日

最初に提出

2023年2月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年2月14日

最初の投稿 (実際)

2023年2月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月10日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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