Langsiktig sikkerhet for BCX9930 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri
En åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til BCX9930 monoterapi hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som tidligere mottok BCX9930 i en BioCryst-sponset studie
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en åpen, ikke-randomisert studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til BCX9930 hos deltakere med PNH. PNH er en ervervet, sjelden, alvorlig og potensielt livstruende lidelse karakterisert ved ødeleggelse av røde blodceller (RBC) som følge av ukontrollert komplementaktivitet.
Deltakerne i denne studien hadde tidligere hatt nytte av BCX9930 i BioCryst-studiene BCX9930-201, BCX9930-202 og BCX9930-203. Siden utviklingsprogrammet ikke ble avbrutt av sikkerhetsgrunner eller på grunn av manglende effekt, og de foreløpige dataene som er tilgjengelige fra de pågående kliniske studiene i PNH ikke endret gjeldende sikkerhets- eller effektprofil for BCX9930, forble BioCryst forpliktet til å gi BCX9930 til de deltakerne som hadde deltatt i studiene som var pågående og mottok for øyeblikket. ønsket å fortsette behandlingen.
Denne studien ble brukt for å oppfylle denne forpliktelsen ved å tillate fortsatt tilgang til behandling med BCX9930 for alle kliniske studiedeltakere med PNH som for tiden mottar behandling med BCX9930. Etter hvert som utviklingen av BCX9930 ble avsluttet, ble behandlingen gitt i maksimalt 96 uker, så lenge etterforskeren mente det var i deltakerens beste interesse å fortsette behandlingen, eller til deltakeren hadde tilgang til alternativ behandling for PNH, avhengig av hva som kom først.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Investigative Site
-
Valencia, Spania
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia
- Investigative Site
-
London, Storbritannia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Sør -Korea
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Sør-Afrika
- Investigative Site
-
Cape Town, Sør-Afrika
- Investigative Site
-
Pretoria, Sør-Afrika
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige forsøkspersoner
- mottar behandling med BCX9930 i en annen klinisk studie av PNH og, etter utforskerens oppfatning, har hatt nytte av behandling med BCX9930 og vil ha nytte av fortsatt behandling med BCX9930, og som ikke har tilgang til andre behandlingsalternativer
Ekskluderingskriterier:
- Enhver klinisk signifikant medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert alkohol- eller narkotikaavhengighet som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens evne til å delta i studien eller øke risikoen for deltakelse for den personen
- En pågående uønsket hendelse, inkludert en laboratorieavvik, eller annen uakseptabel toksisitet som, etter etterforskerens vurdering, kompromitterer forsøkspersonens evne til å fortsette studiespesifikke prosedyrer, eller det anses ikke å være i forsøkspersonens beste interesse å fortsette eller nytte-risikovurdering er ikke lenger til fordel for forsøkspersonens fortsatte behandling
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BCX9930
Deltakere som hadde fullført minst 12 ukers behandling med BCX9930 i studiene BCX9930-201, BCX9930-202 eller BCX9930-203, og etter utforskerens oppfatning, hadde dratt nytte av behandling med BCX9930 og ble forventet å fortsette å dra nytte av BCX0, uten å fortsette å få andre effektive behandlingsalternativer. BCX9930 tabletter i en dose på 400 mg to ganger daglig (BID) i opptil 96 uker.
For deltakere som permanent avbrøt behandlingen med BCX9930, i fravær av alternativ komplementhemmerbehandling, og hvis det var medisinsk hensiktsmessig, ble dosen av BCX9930 redusert basert på etterforskerens medisinske vurdering.
|
Tas oralt ved 400 mg to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkallende hendelser (TEAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til 30 dager etter siste dose (opptil ca. 100 uker)
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker.
Ingen årsakssammenheng med studieintervensjon eller med selve den kliniske studien antydes.
En AE kan være et ugunstig og utilsiktet tegn, symptom (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som utviklet seg eller forverret seg under den kliniske studien.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er definert som enhver uønsket medisinsk hendelse som resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt anomali/fødselsskade eller annen medisinsk viktig hendelse.
En AE regnes som behandlingsoppstart hvis startdatoen var på eller etter datoen for første dose av studiebehandlingen i studie 205, eller hvis AE pågikk fra den tidligere studien.
TEAE-er inkluderte både alvorlige TEAE-er og ikke-alvorlige TEAE-er.
|
Fra dag 1 til 30 dager etter siste dose (opptil ca. 100 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .