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Sicurezza a lungo termine di BCX9930 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna

10 ottobre 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine della monoterapia con BCX9930 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno ricevuto in precedenza BCX9930 in uno studio sponsorizzato da BioCryst

Questo studio è progettato per fornire un accesso continuo a BCX9930 per i soggetti attualmente in trattamento con BCX9930 in uno studio clinico sponsorizzato da BioCryst per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, trarrebbero beneficio da un trattamento continuato con BCX9930 e che non non avere accesso ad altre opzioni terapeutiche.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio in aperto, non randomizzato, volto a valutare la sicurezza a lungo termine del BCX9930 nei partecipanti affetti da EPN. La EPN è una malattia acquisita, rara, grave e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi (RBC) derivante dall'attività incontrollata del complemento.

I partecipanti a questo studio avevano precedentemente beneficiato di BCX9930 negli studi BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 e BCX9930-203. Poiché il programma di sviluppo non è stato interrotto per ragioni di sicurezza o per mancanza di efficacia e i dati preliminari disponibili dagli studi clinici in corso sulla EPN non hanno modificato l'attuale profilo di sicurezza o di efficacia per BCX9930, BioCryst ha continuato a impegnarsi a fornire BCX9930 a quei partecipanti che avevano preso parte agli studi in corso che stavano attualmente ricevendo benefici da BCX9930 e desideravano continuare il trattamento.

Questo studio è stato utilizzato per soddisfare tale impegno consentendo l'accesso continuo al trattamento con BCX9930 per qualsiasi partecipante allo studio clinico affetto da EPN attualmente in trattamento con BCX9930. Una volta terminato lo sviluppo del BCX9930, il trattamento è stato fornito per un massimo di 96 settimane, a condizione che lo sperimentatore ritenesse che fosse nel migliore interesse del partecipante continuare il trattamento o finché il partecipante non avesse avuto accesso a una terapia alternativa per la EPN, a seconda di quale evento si verificasse per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Daejeon, Corea del Sud
        • Investigative Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Investigative Site
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Investigative Site
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Investigative Site
      • Valencia, Spagna
        • Investigative Site
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sud Africa
        • Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi o femmine non gravide e non in allattamento
  • Sono in trattamento con BCX9930 in un altro studio clinico sulla EPN e, a parere dello sperimentatore, hanno beneficiato del trattamento con BCX9930 e trarrebbero beneficio dal proseguimento del trattamento con BCX9930 e non hanno accesso ad altre opzioni terapeutiche

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica clinicamente significativa, inclusa la dipendenza da alcol o droghe che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare allo studio o aumenterebbe il rischio di partecipazione per quel soggetto
  • Un evento avverso in corso, inclusa un'anomalia di laboratorio o altra tossicità inaccettabile che, a giudizio dello sperimentatore, compromette la capacità del soggetto di continuare le procedure specifiche dello studio o si ritiene che non sia nel migliore interesse del soggetto continuare o la valutazione del rapporto rischio-beneficio non è più favorevole alla prosecuzione del trattamento del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BCX9930
I partecipanti che avevano completato almeno 12 settimane di trattamento con BCX9930 negli studi BCX9930-201, BCX9930-202 o BCX9930-203 e, secondo il parere dello sperimentatore, avevano beneficiato del trattamento con BCX9930 e si prevedeva che avrebbero continuato a beneficiare di BCX9930, senza altre opzioni terapeutiche efficaci, hanno continuato a ricevere BCX9930 compresse alla dose di 400 mg due volte al giorno (BID) per un massimo di 96 settimane. Per i partecipanti che stavano interrompendo permanentemente BCX9930, in assenza di una terapia alternativa con inibitori del complemento e se appropriato dal punto di vista medico, la dose di BCX9930 è stata ridotta in base al giudizio medico dello sperimentatore.
Droga: BCX9930
Assunto per via orale a 400 mg BID

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l’ultima dose (fino a circa 100 settimane)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante allo studio clinico. Non è implicita alcuna relazione causale con l'intervento dello studio o con lo studio clinico stesso. Un evento avverso potrebbe essere un segno, un sintomo (incluso un risultato di laboratorio anomalo), una sindrome o una malattia sfavorevole e non intenzionale che si è sviluppato o è peggiorato durante lo studio clinico. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole che provochi la morte, metta in pericolo la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provochi disabilità/incapacità persistente o significativa, sia un'anomalia congenita/difetto congenito o altro evento importante dal punto di vista medico. Un evento avverso è considerato emergente dal trattamento se la sua data di inizio è coincidente o successiva alla data della prima dose del trattamento in studio nello Studio 205 o se l’evento avverso era in corso dallo studio precedente. I TEAE includevano sia TEAE gravi che TEAE non gravi.
Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l’ultima dose (fino a circa 100 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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