Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed af BCX9930 hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri

10. oktober 2025 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed af BCX9930 monoterapi hos forsøgspersoner med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, som tidligere har modtaget BCX9930 i en BioCryst-sponsoreret undersøgelse

Denne undersøgelse er designet til at give fortsat adgang til BCX9930 for forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager behandling med BCX9930 i et BioCryst-sponsoreret klinisk studie for paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som efter investigatorens mening ville have gavn af fortsat behandling med BCX9930, og som gør ikke har adgang til andre behandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, ikke-randomiseret studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed af BCX9930 hos deltagere med PNH. PNH er en erhvervet, sjælden, alvorlig og potentielt livstruende lidelse karakteriseret ved ødelæggelse af røde blodlegemer (RBC'er) som følge af ukontrolleret komplementaktivitet.

Deltagerne i denne undersøgelse havde tidligere haft gavn af BCX9930 i BioCryst-studierne BCX9930-201, BCX9930-202 og BCX9930-203. Da udviklingsprogrammet ikke blev afbrudt af sikkerhedsmæssige årsager eller på grund af manglende effekt, og de foreløbige data, der er tilgængelige fra de igangværende kliniske undersøgelser i PNH, ikke ændrede den nuværende sikkerheds- eller virkningsprofil for BCX9930, forblev BioCryst forpligtet til at levere BCX9930 til de deltagere, der havde deltaget i de igangværende og modtagende undersøgelser, som har deltaget i 3X99. ønskede at fortsætte behandlingen.

Denne undersøgelse blev brugt til at opfylde denne forpligtelse ved at tillade fortsat adgang til behandling med BCX9930 for enhver klinisk undersøgelsesdeltager med PNH, der i øjeblikket modtager behandling med BCX9930. Da udviklingen af ​​BCX9930 blev afsluttet, blev der givet behandling i maksimalt 96 uger, så længe investigatoren mente, at det var i deltagerens bedste interesse at fortsætte behandlingen, eller indtil deltageren havde adgang til alternativ behandling for PNH, alt efter hvad der kom først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Investigative Site
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site
      • Valencia, Spanien
        • Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • Investigative Site
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea
        • Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige forsøgspersoner
  • Modtager behandling med BCX9930 i et andet klinisk studie af PNH og har efter investigators opfattelse haft gavn af behandling med BCX9930 og ville have gavn af fortsat behandling med BCX9930, og som ikke har adgang til andre behandlingsmuligheder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder alkohol- eller stofafhængighed, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen eller øge risikoen for deltagelse for den pågældende forsøgsperson
  • En igangværende uønsket hændelse, herunder en laboratorieabnormitet eller anden uacceptabel toksicitet, der efter investigatorens vurdering kompromitterer forsøgspersonens evne til at fortsætte undersøgelsesspecifikke procedurer, eller det anses for ikke at være i forsøgspersonens bedste interesse at fortsætte eller vurdering af fordele og risici er ikke længere til fordel for forsøgspersonens fortsatte behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX9930
Deltagere, der havde afsluttet mindst 12 ugers behandling med BCX9930 i studierne BCX9930-201, BCX9930-202 eller BCX9930-203, og efter investigatorens opfattelse, havde haft gavn af behandling med BCX9930 og forventedes at fortsætte med at få gavn af BCX0, uden at kunne fortsætte med at modtage 993 behandlingsmuligheder. BCX9930 tabletter i en dosis på 400 mg to gange dagligt (BID) i op til 96 uger. For deltagere, som permanent seponerede BCX9930, i fravær af alternativ komplementhæmmerbehandling, og hvis det var medicinsk passende, blev dosis af BCX9930 nedtrappet baseret på investigatorens medicinske vurdering.
Medicin: BCX9930
Indtages oralt ved 400 mg BID

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte hændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (op til ca. 100 uger)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager. Der er ingen årsagssammenhæng med undersøgelsesintervention eller med selve den kliniske undersøgelse. En AE kan være et ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom (herunder et unormalt laboratoriefund), syndrom eller sygdom, der udviklede sig eller forværredes under den kliniske undersøgelse. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i død, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed. En AE betragtes som behandling, hvis startdatoen var på eller efter datoen for den første dosis af undersøgelsesbehandlingen i undersøgelse 205, eller hvis AE var igangværende fra den tidligere undersøgelse. TEAE'er omfattede både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er.
Fra dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (op til ca. 100 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med BCX9930

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner