BCX9930:n pitkäaikaisturvallisuus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
perjantai 10. lokakuuta 2025 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals
Avoin tutkimus BCX9930-monoterapian pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka ovat aiemmin saaneet BCX9930:tä BioCryst-sponsoroidussa tutkimuksessa
Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan jatkuva pääsy BCX9930:lle koehenkilöille, jotka saavat parhaillaan BCX9930-hoitoa BioCrystin rahoittamassa paroksismaalisen yön hemoglobinuria (PNH) kliinisessä tutkimuksessa, jotka tutkijan mielestä hyötyisivät BCX9930-hoidon jatkamisesta ja jotka eivät ei ole pääsyä muihin hoitovaihtoehtoihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli avoin, ei-satunnaistettu tutkimus BCX9930:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi PNH-potilailla. PNH on hankinnainen, harvinainen, vakava ja mahdollisesti hengenvaarallinen sairaus, jolle on ominaista punasolujen (RBC) tuhoutuminen komplementin hallitsemattoman toiminnan seurauksena.
Tämän tutkimuksen osallistujat olivat aiemmin hyötyneet BCX9930:stä BioCryst-tutkimuksissa BCX9930-201, BCX9930-202 ja BCX9930-203. Koska kehitysohjelmaa ei lopetettu turvallisuussyistä tai tehon puutteen vuoksi ja koska käynnissä olevista PNH:n kliinisistä tutkimuksista saatavilla olevat alustavat tiedot eivät muuttaneet BCX9930:n nykyistä turvallisuus- tai tehoprofiilia, BioCryst pysyi sitoutuneena tarjoamaan BCX9930:tä niille osallistujille, jotka olivat osallistuneet BC:n hoitoon ja toivoivat, että 930 BC-hoidosta olisi tällä hetkellä hyötyä.
Tätä tutkimusta käytettiin tämän sitoumuksen täyttämiseen sallimalla jatkuva pääsy BCX9930-hoitoon kaikille PNH-potilaille, jotka saavat tällä hetkellä BCX9930-hoitoa. Kun BCX9930:n kehitys lopetettiin, hoitoa annettiin enintään 96 viikon ajan, niin kauan kuin tutkija uskoi, että hoidon jatkaminen oli osallistujan edun mukaista, tai kunnes osallistujalla oli mahdollisuus käyttää vaihtoehtoista PNH-hoitoa sen mukaan, kumpi tuli ensin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Investigative Site
-
Valencia, Espanja
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Etelä -Korea
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Etelä-Afrikka
- Investigative Site
-
Cape Town, Etelä-Afrikka
- Investigative Site
-
Pretoria, Etelä-Afrikka
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Malesia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset
- saavat BCX9930-hoitoa toisessa PNH:n kliinisessä tutkimuksessa ja ovat tutkijan mielestä hyötyneet BCX9930-hoidosta ja hyötyisivät BCX9930-hoidon jatkamisesta, ja heillä ei ole pääsyä muihin hoitovaihtoehtoihin
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien alkoholi- tai huumeriippuvuus, joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä häiritsisi potilaan kykyä osallistua tutkimukseen tai lisäisi kyseisen koehenkilön osallistumisriskiä
- Jatkuva haittatapahtuma, mukaan lukien poikkeavuus laboratoriossa tai muu ei-hyväksyttävä toksisuus, joka tutkijan arvion mukaan vaarantaa tutkittavan kyvyn jatkaa tutkimuskohtaisia toimenpiteitä tai sen ei katsota olevan tutkittavan edun mukaista jatkaa tai Hyöty-riskiarvio ei enää suosi potilaan hoidon jatkamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BCX9930
Osallistujat, jotka olivat saaneet vähintään 12 viikkoa BCX9930-hoidon tutkimuksissa BCX9930-201, BCX9930-202 tai BCX9930-203, ja tutkijan mielestä, olivat hyötyneet BCX9930-hoidosta ja heidän odotettiin edelleen hyötyvän BCX-hoidosta ilman muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja930,9 BCX9930 tabletit annoksella 400 mg kahdesti päivässä (BID) jopa 96 viikon ajan.
Osallistujille, jotka lopettivat pysyvästi BCX9930:n käytön vaihtoehtoisen komplementin estäjähoidon puuttuessa ja jos lääketieteellisesti tarkoituksenmukaista, BCX9930:n annosta pienennettiin tutkijan lääketieteellisen arvion perusteella.
|
Otettu suun kautta 400 mg BID
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä hoitoon liittyviin tapahtumiin (TEAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin 100 viikkoon asti)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa.
Mitään syy-yhteyttä tutkimusinterventioon tai itse kliiniseen tutkimukseen ei viitata.
AE voi olla epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oireyhtymä tai sairaus, joka kehittyi tai paheni kliinisen tutkimuksen aikana.
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
AE katsotaan hoidosta ilmeneväksi, jos sen aloituspäivä oli tutkimuksessa 205 ensimmäisen tutkimushoidon annoksen päivämäärä tai sen jälkeen tai jos haittavaikutus oli käynnissä edellisestä tutkimuksesta.
TEAE-tapauksissa oli sekä vakavia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
|
Päivästä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin 100 viikkoon asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 24. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .