Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность BCX9930 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

10 октября 2025 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности монотерапии BCX9930 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые ранее получали BCX9930 в исследовании, спонсируемом BioCryst

Это исследование предназначено для обеспечения постоянного доступа к BCX9930 для субъектов, которые в настоящее время получают лечение BCX9930 в рамках спонсируемого BioCryst клинического исследования пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), которым, по мнению исследователя, было бы полезно продолжение лечения BCX9930 и которые не не имеют доступа к другим вариантам лечения.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое нерандомизированное исследование для оценки долгосрочной безопасности BCX9930 у участников с ПНГ. ПНГ — приобретенное, редкое, серьезное и потенциально опасное для жизни заболевание, характеризующееся разрушением эритроцитов (эритроцитов) в результате неконтролируемой активности комплемента.

Участники этого исследования ранее получали пользу от BCX9930 в исследованиях BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 и BCX9930-203. Поскольку программа разработки не была прекращена по соображениям безопасности или из-за недостаточной эффективности, а предварительные данные текущих клинических исследований ПНГ не изменили текущий профиль безопасности или эффективности BCX9930, BioCryst по-прежнему стремилась предоставить BCX9930 тем участникам, которые участвовали в текущих исследованиях, которые в настоящее время получали пользу от BCX9930 и хотели продолжить лечение.

Это исследование было использовано для выполнения этого обязательства, обеспечив постоянный доступ к лечению BCX9930 для любого участника клинического исследования с ПНГ, в настоящее время получающего лечение BCX9930. Поскольку разработка BCX9930 была прекращена, лечение продолжалось максимум 96 недель, пока исследователь считал, что продолжение лечения было в лучших интересах участника, или до тех пор, пока участник не получил доступ к альтернативной терапии ПНГ, в зависимости от того, что наступит раньше.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или небеременные, некормящие женщины
  • Получают лечение BCX9930 в другом клиническом исследовании ПНГ и, по мнению исследователя, получили пользу от лечения BCX9930 и получат пользу от продолжения лечения BCX9930, и у которых нет доступа к другим вариантам лечения

Критерий исключения:

  • Любое клинически значимое медицинское или психиатрическое состояние, включая алкогольную или наркотическую зависимость, которое, по мнению исследователя или спонсора, может помешать возможности субъекта участвовать в исследовании или увеличить риск участия для этого субъекта.
  • Продолжающееся нежелательное явление, включая лабораторные отклонения или другую неприемлемую токсичность, которая, по мнению исследователя, ставит под угрозу способность субъекта продолжать процедуры, специфичные для исследования, или считается, что продолжение или продолжение не отвечает интересам субъекта. оценка пользы и риска больше не в пользу продолжения лечения субъекта

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BCX9930
Участники, которые завершили не менее 12 недель лечения BCX9930 в исследованиях BCX9930-201, BCX9930-202 или BCX9930-203 и, по мнению исследователя, получили пользу от лечения BCX9930 и, как ожидалось, продолжат получать пользу от BCX9930, при отсутствии других эффективных вариантов лечения, продолжали получать таблетки BCX9930 в дозе 400 мг два раза в день (BID) на срок до 96 недель. Для участников, которые окончательно прекратили прием BCX9930, при отсутствии альтернативной терапии ингибиторами комплемента и при наличии медицинской необходимости доза BCX9930 снижалась на основании медицинского заключения исследователя.
Лекарство: BCX9930
Принимается перорально по 400 мг два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с событиями, возникшими после лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня до 30 дней после последней дозы (примерно до 100 недель)
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования. Никакая причинно-следственная связь с вмешательством в исследование или с самим клиническим исследованием не подразумевается. НЯ может быть неблагоприятным и непреднамеренным признаком, симптомом (включая отклонения от нормы в лабораторных исследованиях), синдромом или заболеванием, которое развилось или ухудшилось во время клинического исследования. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское событие, которое приводит к смерти, является опасным для жизни, требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, является врожденной аномалией/врожденным дефектом или другим важным с медицинской точки зрения событием. НЯ считается возникшим из-за начала лечения, если дата его начала совпала или после даты приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании 205 или если НЯ продолжалось с момента предыдущего исследования. TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE.
С 1-го дня до 30 дней после последней дозы (примерно до 100 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 февраля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

24 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться