BCX9930 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的长期安全性
2025年10月10日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
一项开放标签研究，以评估 BCX9930 单一疗法对先前在 BioCryst 赞助的研究中接受过 BCX9930 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的长期安全性
本研究旨在为目前在 BioCryst 赞助的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 临床研究中接受 BCX9930 治疗的受试者提供继续使用 BCX9930 的途径，研究者认为这些受试者将从继续接受 BCX9930 治疗中获益并且无法获得其他治疗选择。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、非随机研究，旨在评估 BCX9930 对 PNH 参与者的长期安全性。 PNH 是一种获得性、罕见、严重且可能危及生命的疾病，其特征是补体活动失控导致红细胞 (RBC) 破坏。
本研究的参与者之前曾在 BioCryst 研究 BCX9930-201、BCX9930-202 和 BCX9930-203 中受益于 BCX9930。 由于开发计划并未因安全原因或缺乏疗效而中止，并且 PNH 正在进行的临床研究提供的初步数据并未改变 BCX9930 目前的安全性或疗效概况，BioCryst 仍然致力于向那些参与正在进行的研究、目前正在从 BCX9930 中受益并希望继续治疗的参与者提供 BCX9930。
这项研究旨在兑现这一承诺，允许目前正在接受 BCX9930 治疗的任何 PNH 临床研究参与者继续接受 BCX9930 治疗。 随着 BCX9930 的开发终止，只要研究人员认为继续治疗符合参与者的最大利益，或直到参与者能够获得 PNH 的替代疗法（以先到者为准），治疗最多可提供 96 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
28
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
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Bloemfontein、南非
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Cape Town、南非
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Pretoria、南非
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Paris、法国
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Leeds、英国
- Investigative Site
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London、英国
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Barcelona、西班牙
- Investigative Site
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Valencia、西班牙
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Daejeon、韩国
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Ampang、马来西亚
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或未怀孕、未哺乳的女性受试者
- 在 PNH 的另一项临床研究中正在接受 BCX9930 治疗，并且研究者认为已经从 BCX9930 治疗中获益并将继续接受 BCX9930 治疗，并且无法获得其他治疗选择
排除标准：
- 任何具有临床意义的医学或精神疾病，包括酒精或药物依赖，研究者或申办者认为这些疾病会干扰受试者参与研究的能力或增加该受试者参与研究的风险
- 正在进行的不良事件，包括实验室异常或其他不可接受的毒性，根据研究者的判断，这些事件会损害受试者继续研究特定程序的能力，或者被认为不符合受试者的最佳利益继续或利益-风险评估不再支持受试者的继续治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BCX9930
在研究 BCX9930-201、BCX9930-202 或 BCX9930-203 中完成至少 12 周的 BCX9930 治疗的参与者，并且研究者认为已从 BCX9930 治疗中受益，并预计将继续从 BCX9930 中受益，在没有其他有效治疗选择的情况下，继续接受两次 400 mg 剂量的 BCX9930 片剂每日 (BID) 最长 96 周。
对于永久停用 BCX9930 的参与者，在没有替代补体抑制剂治疗的情况下，如果医学上合适，则根据研究者的医学判断逐渐减少 BCX9930 的剂量。
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口服 400 mg BID
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗紧急事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从最后一次给药后的第 1 天到 30 天（最多约 100 周）
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不良事件 (AE) 是指临床研究参与者发生的任何不良医疗事件。
不暗示与研究干预或临床研究本身存在因果关系。
AE 可能是临床研究期间出现或恶化的不利且非预期的体征、症状（包括异常实验室检查结果）、综合征或疾病。
严重不良事件 (SAE) 被定义为导致死亡、危及生命、需要住院或延长现有住院时间、导致持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷或其他医学上重要事件的任何不良医疗事件。
如果 AE 的开始日期是在研究 205 中第一剂研究治疗的日期或之后，或者如果 AE 是先前研究中持续存在的，则该 AE 被视为治疗紧急事件。
TEAE 包括严重 TEAE 和非严重 TEAE。
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从最后一次给药后的第 1 天到 30 天（最多约 100 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Phillip Scheinberg, MD, PhD、Beneficência Portuguesa de São Paulo
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月18日
初级完成 (实际的)
2025年1月31日
研究完成 (实际的)
2025年1月31日
研究注册日期
首次提交
2023年2月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月14日
首次发布 (实际的)
2023年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月10日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
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