Langetermijnveiligheid van BCX9930 bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
Een open-label onderzoek om de langetermijnveiligheid van BCX9930-monotherapie te evalueren bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die eerder BCX9930 kregen in een door BioCryst gesponsord onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit was een open-label, niet-gerandomiseerde studie om de veiligheid van BCX9930 op de lange termijn bij deelnemers met PNH te evalueren. PNH is een verworven, zeldzame, ernstige en potentieel levensbedreigende aandoening die wordt gekenmerkt door vernietiging van rode bloedcellen (RBC's) als gevolg van ongecontroleerde activiteit van complement.
De deelnemers aan dit onderzoek hadden eerder geprofiteerd van BCX9930 in BioCryst-onderzoeken BCX9930-201, BCX9930-202 en BCX9930-203. Omdat het ontwikkelingsprogramma niet werd stopgezet om veiligheidsredenen of vanwege een gebrek aan werkzaamheid, en de voorlopige gegevens die beschikbaar waren uit de lopende klinische onderzoeken naar PNH het huidige veiligheids- of werkzaamheidsprofiel voor BCX9930 niet veranderden, bleef BioCryst zich inzetten voor het verstrekken van BCX9930 aan die deelnemers die hadden deelgenomen aan de lopende onderzoeken en die momenteel baat hadden bij BCX9930 en de behandeling wilden voortzetten.
Deze studie werd gebruikt om aan die belofte te voldoen door voortdurende toegang tot behandeling met BCX9930 mogelijk te maken voor elke deelnemer aan de klinische studie met PNH die momenteel wordt behandeld met BCX9930. Toen de ontwikkeling van BCX9930 werd stopgezet, werd de behandeling voor maximaal 96 weken gegeven, zolang de onderzoeker geloofde dat het in het beste belang van de deelnemer was om de behandeling voort te zetten, of totdat de deelnemer toegang had tot alternatieve therapie voor PNH, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Maleisië
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Investigative Site
-
Valencia, Spanje
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Zuid -Korea
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Zuid-Afrika
- Investigative Site
-
Cape Town, Zuid-Afrika
- Investigative Site
-
Pretoria, Zuid-Afrika
- Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of niet-zwangere, niet-zogende vrouwelijke proefpersonen
- Ondergaat een behandeling met BCX9930 in een ander klinisch onderzoek naar PNH en heeft naar de mening van de onderzoeker baat gehad bij een behandeling met BCX9930 en zou baat hebben bij voortzetting van de behandeling met BCX9930, en die geen toegang hebben tot andere behandelingsopties
Uitsluitingscriteria:
- Elke klinisch significante medische of psychiatrische aandoening, waaronder alcohol- of drugsverslaving, die naar de mening van de onderzoeker of sponsor het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen zou belemmeren of het risico van deelname voor die proefpersoon zou vergroten
- Een aanhoudende bijwerking, waaronder een laboratoriumafwijking of andere onaanvaardbare toxiciteit die, naar het oordeel van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om studiespecifieke procedures voort te zetten in gevaar brengt of waarvan wordt aangenomen dat het niet in het belang van de proefpersoon is om door te gaan of baten-risicobeoordeling is niet langer in het voordeel van de voortzetting van de behandeling van de proefpersoon
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BCX9930
Deelnemers die in de onderzoeken BCX9930-201, BCX9930-202 of BCX9930-203 ten minste twaalf weken behandeling met BCX9930 hadden voltooid en naar de mening van de onderzoeker baat hadden gehad bij de behandeling met BCX9930 en naar verwachting zouden blijven profiteren van BCX9930, zonder andere effectieve behandelingsopties, bleven BCX9930-tabletten in een dosis van tweemaal 400 mg krijgen. dagelijks (BID) voor maximaal 96 weken.
Voor deelnemers die definitief stopten met BCX9930, bij afwezigheid van een alternatieve complementremmertherapie, en indien medisch aangewezen, werd de dosis BCX9930 afgebouwd op basis van het medische oordeel van de onderzoeker.
|
Oraal ingenomen met 400 mg tweemaal daags
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (tot ongeveer 100 weken)
|
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie.
Er wordt geen causaal verband met de onderzoeksinterventie of met het klinische onderzoek zelf geïmpliceerd.
Een bijwerking kan een ongunstig en onbedoeld teken, symptoom (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), syndroom of ziekte zijn die zich tijdens het klinische onderzoek heeft ontwikkeld of verergerd.
Een ernstig ongewenst voorval (SAE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, een ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, of een andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Een bijwerking wordt als optredend bij de behandeling beschouwd als de startdatum ervan op of na de datum van de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling in onderzoek 205 lag of als de bijwerking voortduurde vanuit het voorgaande onderzoek.
TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's.
|
Vanaf dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (tot ongeveer 100 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .