Seguridad a largo plazo de BCX9930 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna
Un estudio abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de la monoterapia con BCX9930 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna que recibieron previamente BCX9930 en un estudio patrocinado por BioCryst
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio abierto y no aleatorizado para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX9930 en participantes con HPN. La HPN es un trastorno adquirido, raro, grave y potencialmente mortal, caracterizado por la destrucción de los glóbulos rojos como resultado de la actividad descontrolada del complemento.
Los participantes en este estudio se habían beneficiado previamente de BCX9930 en los estudios de BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 y BCX9930-203. Como el programa de desarrollo no se interrumpió por razones de seguridad o por falta de eficacia, y los datos preliminares disponibles de los estudios clínicos en curso sobre HPN no cambiaron el perfil actual de seguridad o eficacia de BCX9930, BioCryst mantuvo su compromiso de proporcionar BCX9930 a aquellos participantes que habían participado en los estudios en curso y que actualmente estaban recibiendo beneficios de BCX9930 y deseaban continuar el tratamiento.
Este estudio se utilizó para cumplir ese compromiso al permitir el acceso continuo al tratamiento con BCX9930 para cualquier participante del estudio clínico con HPN que actualmente reciba tratamiento con BCX9930. Cuando finalizó el desarrollo de BCX9930, el tratamiento se proporcionó durante un máximo de 96 semanas, siempre y cuando el investigador creyera que continuar el tratamiento era lo mejor para el participante, o hasta que el participante tuviera acceso a una terapia alternativa para la HPN, lo que ocurriera primero.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Daejeon, Corea del Sur
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, España
- Investigative Site
-
Valencia, España
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Francia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Malasia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Reino Unido
- Investigative Site
-
London, Reino Unido
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Sudáfrica
- Investigative Site
-
Cape Town, Sudáfrica
- Investigative Site
-
Pretoria, Sudáfrica
- Investigative Site
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos no embarazadas y no lactantes
- Están recibiendo tratamiento con BCX9930 en otro estudio clínico de PNH y, en opinión del investigador, se han beneficiado del tratamiento con BCX9930 y se beneficiarían de continuar con el tratamiento con BCX9930, y que no tienen acceso a otras opciones de tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica o psiquiátrica clínicamente significativa, incluida la dependencia del alcohol o las drogas que, en opinión del investigador o patrocinador, podría interferir con la capacidad del sujeto para participar en el estudio o aumentar el riesgo de participación para ese sujeto.
- Un evento adverso en curso, incluida una anomalía de laboratorio u otra toxicidad inaceptable que, a juicio del investigador, compromete la capacidad del sujeto para continuar con los procedimientos específicos del estudio o se considera que no es lo mejor para el sujeto continuar o la evaluación de riesgo-beneficio ya no está a favor de la continuación del tratamiento del sujeto
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: BCX9930
Los participantes que habían completado al menos 12 semanas de tratamiento con BCX9930 en los estudios BCX9930-201, BCX9930-202 o BCX9930-203 y, en opinión del investigador, se habían beneficiado del tratamiento con BCX9930 y se esperaba que continuaran beneficiándose de BCX9930, sin otras opciones de tratamiento efectivas, continuaron recibiendo comprimidos de BCX9930 a una dosis de 400 mg. dos veces al día (BID) por hasta 96 semanas.
Para los participantes que interrumpieron permanentemente BCX9930, en ausencia de una terapia alternativa con inhibidores del complemento, y si era médicamente apropiado, la dosis de BCX9930 se redujo gradualmente según el criterio médico del investigador.
|
Tomado por vía oral a 400 mg dos veces al día.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta 30 días después de la última dosis (hasta aproximadamente 100 semanas)
|
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico.
No se implica ninguna relación causal con la intervención del estudio o con el estudio clínico en sí.
Un EA podría ser un signo, síntoma (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síndrome o enfermedad desfavorable e involuntario que se desarrolló o empeoró durante el estudio clínico.
Un evento adverso grave (SAE) se define como cualquier suceso médico adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento u otro evento médicamente importante.
Un EA se considera emergente del tratamiento si su fecha de inicio fue en o después de la fecha de la primera dosis del tratamiento del estudio en el Estudio 205 o si el EA estaba en curso desde el estudio anterior.
Los TEAE incluyeron tanto TEAE graves como no graves.
|
Desde el día 1 hasta 30 días después de la última dosis (hasta aproximadamente 100 semanas)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .