Seguridad a largo plazo de BCX9930 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos o femeninos no embarazadas y no lactantes
• Están recibiendo tratamiento con BCX9930 en otro estudio clínico de PNH y, en opinión del investigador, se han beneficiado del tratamiento con BCX9930 y se beneficiarían de continuar con el tratamiento con BCX9930, y que no tienen acceso a otras opciones de tratamiento.

Criterio de exclusión:

• Cualquier condición médica o psiquiátrica clínicamente significativa, incluida la dependencia del alcohol o las drogas que, en opinión del investigador o patrocinador, podría interferir con la capacidad del sujeto para participar en el estudio o aumentar el riesgo de participación para ese sujeto.
• Un evento adverso en curso, incluida una anomalía de laboratorio u otra toxicidad inaceptable que, a juicio del investigador, compromete la capacidad del sujeto para continuar con los procedimientos específicos del estudio o se considera que no es lo mejor para el sujeto continuar o la evaluación de riesgo-beneficio ya no está a favor de la continuación del tratamiento del sujeto