Długoterminowe bezpieczeństwo BCX9930 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią
Otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa monoterapii BCX9930 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy wcześniej otrzymywali BCX9930 w badaniu sponsorowanym przez BioCryst
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Było to otwarte, nierandomizowane badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania BCX9930 u uczestników z PNH. PNH jest nabytą, rzadką, poważną i potencjalnie zagrażającą życiu chorobą charakteryzującą się niszczeniem czerwonych krwinek (RBC) w wyniku niekontrolowanej aktywności dopełniacza.
Uczestnicy tego badania korzystali wcześniej ze stosowania BCX9930 w badaniach BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 i BCX9930-203. Ponieważ program rozwoju nie został przerwany ze względów bezpieczeństwa ani z powodu braku skuteczności, a wstępne dane dostępne z trwających badań klinicznych w PNH nie zmieniły obecnego profilu bezpieczeństwa ani skuteczności BCX9930, firma BioCryst nadal zobowiązała się do dostarczania BCX9930 tym uczestnikom, którzy brali udział w trwających badaniach i którzy obecnie otrzymywali korzyści z BCX9930 i chcieli kontynuować leczenie.
Badanie to wykorzystano, aby spełnić to zobowiązanie, umożliwiając ciągły dostęp do leczenia BCX9930 każdemu uczestnikowi badania klinicznego z PNH, obecnie leczonemu BCX9930. Po zakończeniu prac nad lekiem BCX9930 leczenie prowadzono przez maksymalnie 96 tygodni, o ile badacz uważał, że kontynuacja leczenia leży w najlepszym interesie uczestnika lub do czasu, gdy uczestnik uzyskał dostęp do alternatywnej terapii PNH, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bloemfontein, Afryka Południowa
- Investigative Site
-
Cape Town, Afryka Południowa
- Investigative Site
-
Pretoria, Afryka Południowa
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea Południowa
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Malezja
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Samce lub nieciężarne, niekarmiące samice
- Otrzymują leczenie BCX9930 w innym badaniu klinicznym dotyczącym PNH i zdaniem badacza odnieśli korzyść z leczenia BCX9930 i odniosą korzyść z kontynuacji leczenia BCX9930 oraz którzy nie mają dostępu do innych opcji leczenia
Kryteria wyłączenia:
- Każdy klinicznie istotny stan medyczny lub psychiatryczny, w tym uzależnienie od alkoholu lub narkotyków, który w opinii badacza lub sponsora mógłby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub zwiększyć ryzyko udziału tego uczestnika
- Trwające zdarzenie niepożądane, w tym nieprawidłowość laboratoryjna lub inna niedopuszczalna toksyczność, która w ocenie badacza ogranicza zdolność uczestnika do kontynuowania procedur specyficznych dla badania lub uważa się, że kontynuacja lub ocena stosunku korzyści do ryzyka nie przemawia już za kontynuacją leczenia pacjenta
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BCX9930
Uczestnicy, którzy ukończyli co najmniej 12 tygodni leczenia BCX9930 w badaniach BCX9930-201, BCX9930-202 lub BCX9930-203 i w opinii badacza odnieśli korzyść z leczenia BCX9930 i oczekiwano, że będą nadal odnosić korzyści z BCX9930, bez innych skutecznych opcji leczenia, nadal przyjmowali tabletki BCX9930 w dawce 400 mg dwukrotnie codziennie (BID) przez okres do 96 tygodni.
W przypadku uczestników, którzy trwale odstawili BCX9930, w przypadku braku alternatywnej terapii inhibitorem dopełniacza i jeśli było to uzasadnione z medycznego punktu widzenia, dawkę BCX9930 zmniejszono w oparciu o ocenę medyczną badacza.
|
Przyjmowany doustnie w dawce 400 mg BID
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od 1. dnia do 30 dni po ostatniej dawce (do około 100 tygodni)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego.
Nie sugeruje się żadnego związku przyczynowego z interwencją w ramach badania ani z samym badaniem klinicznym.
Zdarzenie niepożądane może być niekorzystnym i niezamierzonym objawem, objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), zespołem lub chorobą, która rozwinęła się lub pogorszyła podczas badania klinicznego.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub innym zdarzeniem istotnym z medycznego punktu widzenia.
Zdarzenie niepożądane uznaje się za wymagające leczenia, jeżeli jego data rozpoczęcia przypada w dniu lub po dacie podania pierwszej dawki badanego leku w Badaniu 205 lub jeśli zdarzenie niepożądane trwało od poprzedniego badania.
TEAE obejmowały zarówno poważne TEAE, jak i niepoważne TEAE.
|
Od 1. dnia do 30 dni po ostatniej dawce (do około 100 tygodni)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .