Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidssäkerhet för BCX9930 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

13 februari 2024 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av BCX9930 monoterapi hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som tidigare fått BCX9930 i en BioCryst-sponsrad studie

Denna studie är utformad för att ge fortsatt tillgång till BCX9930 för försökspersoner som för närvarande får behandling med BCX9930 i en BioCryst-sponsrad klinisk studie för paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som, enligt utredarens åsikt, skulle ha nytta av fortsatt behandling med BCX9930 och som gör det. inte har tillgång till andra behandlingsalternativ.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Investigative Site
  • Korea, Republiken av
      • Daejeon, Korea, Republiken av
        • Investigative Site
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site
      • Valencia, Spanien
        • Investigative Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Investigative Site
      • London, Storbritannien
        • Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller icke-gravida, icke-ammande kvinnliga försökspersoner
  • Får behandling med BCX9930 i en annan klinisk studie av PNH och, enligt utredarens uppfattning, har gynnats av behandling med BCX9930 och skulle ha nytta av fortsatt behandling med BCX9930, och som inte har tillgång till andra behandlingsalternativ

Exklusions kriterier:

  • Varje kliniskt signifikant medicinskt eller psykiatriskt tillstånd inklusive alkohol- eller drogberoende som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle störa försökspersonens förmåga att delta i studien eller öka risken för deltagande för den personen
  • En pågående oönskad händelse, inklusive en laboratorieavvikelse, eller annan oacceptabel toxicitet som, enligt utredarens bedömning, äventyrar försökspersonens förmåga att fortsätta studiespecifika procedurer eller det anses inte ligga i försökspersonens bästa intresse att fortsätta eller nytta-riskbedömning är inte längre till förmån för försökspersonens fortsatta behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX9930
Alla försökspersoner får BCX9930 i 96 veckor
Läkemedel: BCX9930
Tas oralt med 400 mg två gånger dagligen (BID)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Vecka 96
Andel ämnen med TEAE. Säkerhetsbedömningar inkluderar graderade TEAEs / allvarliga TEAEs, laboratorieavvikelser, förändringar av vitala tecken och fysiska undersökningsfynd.
Vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2023

Första postat (Faktisk)

23 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2024

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniska prövningar på BCX9930

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera