Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidssäkerhet för BCX9930 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

10 oktober 2025 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av BCX9930 monoterapi hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som tidigare fått BCX9930 i en BioCryst-sponsrad studie

Denna studie är utformad för att ge fortsatt tillgång till BCX9930 för försökspersoner som för närvarande får behandling med BCX9930 i en BioCryst-sponsrad klinisk studie för paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som, enligt utredarens åsikt, skulle ha nytta av fortsatt behandling med BCX9930 och som gör det. inte har tillgång till andra behandlingsalternativ.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen, icke-randomiserad studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för BCX9930 hos deltagare med PNH. PNH är en förvärvad, sällsynt, allvarlig och potentiellt livshotande sjukdom som kännetecknas av förstörelse av röda blodkroppar (RBC) till följd av okontrollerad komplementaktivitet.

Deltagarna i denna studie hade tidigare haft nytta av BCX9930 i BioCryst-studierna BCX9930-201, BCX9930-202 och BCX9930-203. Eftersom utvecklingsprogrammet inte avbröts av säkerhetsskäl eller på grund av bristande effekt, och de preliminära data som är tillgängliga från de pågående kliniska studierna i PNH inte ändrade den nuvarande säkerhets- eller effektprofilen för BCX9930, fortsatte BioCryst att tillhandahålla BCX9930 till de deltagare som deltagit i studierna som för närvarande var pågående och som fick 309930. ville fortsätta behandlingen.

Den här studien användes för att uppfylla detta åtagande genom att tillåta fortsatt tillgång till behandling med BCX9930 för alla deltagare i klinisk studie med PNH som för närvarande får behandling med BCX9930. När utvecklingen av BCX9930 avbröts gavs behandling i högst 96 veckor, så länge som utredaren ansåg att det var i deltagarens bästa intresse att fortsätta behandlingen, eller tills deltagaren hade tillgång till alternativ terapi för PNH, beroende på vilket som kom först.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Investigative Site
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigative Site
      • Valencia, Spanien
        • Investigative Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Investigative Site
      • London, Storbritannien
        • Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • Investigative Site
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea
        • Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller icke-gravida, icke-ammande kvinnliga försökspersoner
  • Får behandling med BCX9930 i en annan klinisk studie av PNH och, enligt utredarens uppfattning, har gynnats av behandling med BCX9930 och skulle ha nytta av fortsatt behandling med BCX9930, och som inte har tillgång till andra behandlingsalternativ

Exklusions kriterier:

  • Varje kliniskt signifikant medicinskt eller psykiatriskt tillstånd inklusive alkohol- eller drogberoende som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle störa försökspersonens förmåga att delta i studien eller öka risken för deltagande för den personen
  • En pågående oönskad händelse, inklusive en laboratorieavvikelse, eller annan oacceptabel toxicitet som, enligt utredarens bedömning, äventyrar försökspersonens förmåga att fortsätta studiespecifika procedurer eller det anses inte ligga i försökspersonens bästa intresse att fortsätta eller nytta-riskbedömning är inte längre till förmån för försökspersonens fortsatta behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX9930
Deltagare som hade fullföljt minst 12 veckors behandling med BCX9930 i studierna BCX9930-201, BCX9930-202 eller BCX9930-203, och enligt utredarens åsikt, hade gynnats av behandling med BCX9930 och förväntades fortsätta att dra nytta av BCX0, utan att fortsätta att dra nytta av BCX0, utan att fortsätta med andra effektiva behandlingar. BCX9930 tabletter i en dos av 400 mg två gånger dagligen (BID) i upp till 96 veckor. För deltagare som permanent avbröt behandlingen med BCX9930, i avsaknad av alternativ komplementhämmarebehandling, och om det var medicinskt lämpligt, minskades dosen av BCX9930 baserat på utredarens medicinska bedömning.
Läkemedel: BCX9930
Intas oralt vid 400 mg två gånger dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande händelser (TEAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 30 dagar efter sista dosen (upp till cirka 100 veckor)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare. Inget orsakssamband med studieintervention eller med den kliniska studien i sig antyds. En AE kan vara ett ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), syndrom eller sjukdom som utvecklades eller förvärrades under den kliniska studien. En allvarlig biverkning (SAE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse som leder till dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt eller annan medicinskt viktig händelse. En biverkning anses vara framträdande av behandling om dess startdatum var på eller efter datumet för den första dosen av studiebehandlingen i studie 205 eller om biverkningen pågick från den tidigare studien. TEAEs inkluderade både allvarliga TEAEs och icke-allvarliga TEAEs.
Från dag 1 upp till 30 dagar efter sista dosen (upp till cirka 100 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2023

Första postat (Faktisk)

23 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

24 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera