Langzeitsicherheit von BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie
Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit der BCX9930-Monotherapie bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die zuvor BCX9930 in einer von BioCryst gesponserten Studie erhalten hatten
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelte es sich um eine offene, nicht randomisierte Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von BCX9930 bei Teilnehmern mit PNH. PNH ist eine erworbene, seltene, schwerwiegende und möglicherweise lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen (RBCs) aufgrund einer unkontrollierten Komplementaktivität gekennzeichnet ist.
Die Teilnehmer dieser Studie hatten zuvor in den BioCryst-Studien BCX9930-201, BCX9930-202 und BCX9930-203 von BCX9930 profitiert. Da das Entwicklungsprogramm nicht aus Sicherheitsgründen oder wegen mangelnder Wirksamkeit abgebrochen wurde und die vorläufigen Daten aus den laufenden klinischen Studien bei PNH das aktuelle Sicherheits- oder Wirksamkeitsprofil von BCX9930 nicht veränderten, verpflichtete sich BioCryst weiterhin, BCX9930 denjenigen Teilnehmern zur Verfügung zu stellen, die an den laufenden Studien teilgenommen hatten, derzeit von BCX9930 profitierten und die Behandlung fortsetzen wollten.
Diese Studie wurde genutzt, um dieser Verpflichtung nachzukommen, indem sie allen Teilnehmern klinischer Studien mit PNH, die derzeit eine Behandlung mit BCX9930 erhalten, einen kontinuierlichen Zugang zur Behandlung mit BCX9930 ermöglicht. Da die Entwicklung von BCX9930 beendet wurde, wurde die Behandlung maximal 96 Wochen lang durchgeführt, solange der Prüfer davon überzeugt war, dass es im besten Interesse des Teilnehmers war, die Behandlung fortzusetzen, oder bis der Teilnehmer Zugang zu einer alternativen Therapie für PNH hatte, je nachdem, was zuerst eintrat.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Paris, Frankreich
- Investigative Site
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Ampang, Malaysia
- Investigative Site
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Barcelona, Spanien
- Investigative Site
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Valencia, Spanien
- Investigative Site
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Bloemfontein, Südafrika
- Investigative Site
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Cape Town, Südafrika
- Investigative Site
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Pretoria, Südafrika
- Investigative Site
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Daejeon, Südkorea
- Investigative Site
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Budapest, Ungarn
- Investigative Site
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Leeds, Vereinigtes Königreich
- Investigative Site
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London, Vereinigtes Königreich
- Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Probanden
- in einer anderen klinischen PNH-Studie mit BCX9930 behandelt werden und nach Ansicht des Prüfarztes von der Behandlung mit BCX9930 profitiert haben und von einer Fortsetzung der Behandlung mit BCX9930 profitieren würden und die keinen Zugang zu anderen Behandlungsoptionen haben
Ausschlusskriterien:
- Jeder klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Zustand, einschließlich Alkohol- oder Drogenabhängigkeit, der nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Probanden erhöhen würde
- Ein anhaltendes unerwünschtes Ereignis, einschließlich einer Laboranomalie oder einer anderen inakzeptablen Toxizität, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigt, studienspezifische Verfahren fortzusetzen, oder die als nicht im besten Interesse des Probanden liegend erachtet wird, fortzufahren oder Nutzen-Risiko-Bewertung spricht nicht mehr für eine Weiterbehandlung des Patienten
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BCX9930
Teilnehmer, die in den Studien BCX9930-201, BCX9930-202 oder BCX9930-203 eine mindestens 12-wöchige Behandlung mit BCX9930 abgeschlossen hatten und nach Ansicht des Prüfarztes von der Behandlung mit BCX9930 profitiert hatten und von denen erwartet wurde, dass sie auch weiterhin von BCX9930 profitieren würden, wenn keine anderen wirksamen Behandlungsoptionen vorhanden waren, erhielten weiterhin BCX9930-Tabletten in einer Dosis von 400 mg zweimal täglich (BID) für bis zu 96 Wochen.
Bei Teilnehmern, die BCX9930 dauerhaft absetzten, wurde die BCX9930-Dosis aufgrund fehlender alternativer Komplementinhibitortherapie und sofern medizinisch angemessen, nach ärztlichem Ermessen des Prüfarztes reduziert.
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Oral eingenommen mit 400 mg BID
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu etwa 100 Wochen)
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Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie.
Es wird kein kausaler Zusammenhang mit der Studienintervention oder der klinischen Studie selbst impliziert.
Ein UE könnte ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen, Symptom (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), ein Syndrom oder eine Krankheit sein, die sich während der klinischen Studie entwickelt oder verschlimmert hat.
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt oder ein anderes medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Ein UE gilt als behandlungsbedingt, wenn sein Startdatum am oder nach dem Datum der ersten Dosis der Studienbehandlung in Studie 205 lag oder wenn das UE seit der vorherigen Studie andauerte.
Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
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Vom ersten Tag bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu etwa 100 Wochen)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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