발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 BCX9930의 장기 안전성
이전에 BioCryst 후원 연구에서 BCX9930을 투여받은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 BCX9930 단독 요법의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이는 PNH 참가자를 대상으로 BCX9930의 장기적인 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위 연구였습니다. PNH는 보체의 통제되지 않은 활동으로 인해 적혈구(RBC)가 파괴되는 특징을 갖는 후천적이고 드물며 심각하고 잠재적으로 생명을 위협하는 장애입니다.
이 연구의 참가자들은 이전에 BioCryst 연구 BCX9930-201, BCX9930-202 및 BCX9930-203에서 BCX9930의 혜택을 받았습니다. 안전성이나 효능 부족으로 인해 개발 프로그램이 중단되지 않았고, PNH에서 진행 중인 임상 연구에서 이용 가능한 예비 데이터가 BCX9930의 현재 안전성 또는 효능 프로파일을 변경하지 않았기 때문에 BioCryst는 현재 BCX9930의 혜택을 받고 있으며 치료를 계속하기를 원하는 진행 중인 연구에 참여했던 참가자에게 BCX9930을 제공하기 위해 최선을 다했습니다.
이 연구는 현재 BCX9930으로 치료를 받고 있는 PNH를 앓고 있는 모든 임상 연구 참가자에게 BCX9930 치료에 대한 지속적인 접근을 허용함으로써 이러한 약속을 이행하는 데 사용되었습니다. BCX9930의 개발이 종료됨에 따라 연구자가 치료를 계속하는 것이 참가자에게 최선의 이익이라고 믿는 한 또는 참가자가 PNH에 대한 대체 요법에 접근할 수 있을 때까지(둘 중 먼저 도래하는 날짜까지) 최대 96주 동안 치료가 제공되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bloemfontein, 남아프리카
- Investigative Site
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Cape Town, 남아프리카
- Investigative Site
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Pretoria, 남아프리카
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Daejeon, 대한민국
- Investigative Site
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Ampang, 말레이시아
- Investigative Site
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Barcelona, 스페인
- Investigative Site
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Valencia, 스페인
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Leeds, 영국
- Investigative Site
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London, 영국
- Investigative Site
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Paris, 프랑스
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Budapest, 헝가리
- Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남성 또는 비임신, 비수유 여성 피험자
- PNH의 또 다른 임상 연구에서 BCX9930으로 치료를 받고 있으며 조사관의 의견에 따르면 BCX9930으로 치료를 받았고 BCX9930으로 계속 치료하면 도움이 될 것이며 다른 치료 옵션에 접근할 수 없는 사람
제외 기준:
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 피험자의 연구 참여 능력을 방해하거나 해당 피험자의 참여 위험을 증가시키는 알코올 또는 약물 의존성을 포함하여 임상적으로 중요한 모든 의학적 또는 정신과적 상태
- 조사관의 판단에 따라 연구 특정 절차를 계속할 수 있는 피험자의 능력을 손상시키거나 피험자를 계속하거나 또는 유익성-위험성 평가는 더 이상 피험자의 지속적인 치료에 유리하지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BCX9930
BCX9930-201, BCX9930-202 또는 BCX9930-203 연구에서 BCX9930으로 최소 12주간의 치료를 완료했으며 연구자 의견에 따르면 BCX9930 치료로 이익을 얻었으며 다른 효과적인 치료 옵션 없이 BCX9930으로 계속해서 이익을 얻을 것으로 예상되는 참가자는 BCX9930 정제 400mg을 계속 투여받았습니다. 하루에 두 번 (BID) 최대 96주 동안.
대체 보체 억제제 요법이 없는 상태에서 BCX9930을 영구적으로 중단한 참가자의 경우, 의학적으로 적절한 경우 시험자의 의학적 판단에 따라 BCX9930의 용량을 줄였습니다.
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400 mg BID로 경구 복용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 사건(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 마지막 투여 후 최대 30일까지(최대 약 100주)
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부작용(AE)은 임상 연구 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건입니다.
연구 개입이나 임상 연구 자체와의 인과관계는 암시되지 않습니다.
AE는 임상 연구 중에 발생하거나 악화된 바람직하지 않은 의도하지 않은 징후, 증상(비정상적인 실험실 소견 포함), 증후군 또는 질병일 수 있습니다.
심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 사건인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다.
AE는 시작일이 연구 205에서 연구 치료제의 첫 번째 투여일 또는 그 이후였거나 AE가 이전 연구에서 진행 중인 경우 치료가 긴급한 것으로 간주됩니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함되었습니다.
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1일차부터 마지막 투여 후 최대 30일까지(최대 약 100주)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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