Segurança a longo prazo de BCX9930 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna
Um estudo aberto para avaliar a segurança a longo prazo da monoterapia BCX9930 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna que receberam previamente BCX9930 em um estudo patrocinado pela BioCryst
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este foi um estudo aberto e não randomizado para avaliar a segurança a longo prazo do BCX9930 em participantes com HPN. A HPN é uma doença adquirida, rara, grave e potencialmente fatal, caracterizada pela destruição dos glóbulos vermelhos (hemácias) resultante da atividade descontrolada do complemento.
Os participantes deste estudo já haviam se beneficiado do BCX9930 nos estudos BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 e BCX9930-203. Como o programa de desenvolvimento não estava sendo descontinuado por razões de segurança ou devido à falta de eficácia, e os dados preliminares disponíveis dos estudos clínicos em andamento na HPN não alteraram o perfil atual de segurança ou eficácia do BCX9930, a BioCryst permaneceu comprometida em fornecer o BCX9930 aos participantes que haviam participado dos estudos em andamento e que estavam atualmente recebendo benefícios do BCX9930 e desejavam continuar o tratamento.
Este estudo foi usado para cumprir esse compromisso, permitindo o acesso contínuo ao tratamento com BCX9930 para qualquer participante do estudo clínico com HPN atualmente recebendo tratamento com BCX9930. Quando o desenvolvimento do BCX9930 foi encerrado, o tratamento foi fornecido por um período máximo de 96 semanas, desde que o investigador acreditasse que era do interesse do participante continuar o tratamento, ou até que o participante tivesse acesso a terapia alternativa para HPN, o que ocorresse primeiro.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Daejeon, Coréia do Sul
- Investigative Site
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Barcelona, Espanha
- Investigative Site
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Valencia, Espanha
- Investigative Site
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Paris, França
- Investigative Site
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Budapest, Hungria
- Investigative Site
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Ampang, Malásia
- Investigative Site
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Leeds, Reino Unido
- Investigative Site
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London, Reino Unido
- Investigative Site
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Bloemfontein, África do Sul
- Investigative Site
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Cape Town, África do Sul
- Investigative Site
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Pretoria, África do Sul
- Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou não grávidas e não lactantes
- Estão recebendo tratamento com BCX9930 em outro estudo clínico de HPN e, na opinião do investigador, se beneficiaram do tratamento com BCX9930 e se beneficiariam da continuação do tratamento com BCX9930 e que não têm acesso a outras opções de tratamento
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica ou psiquiátrica clinicamente significativa, incluindo dependência de álcool ou drogas que, na opinião do investigador ou patrocinador, interferiria na capacidade do sujeito de participar do estudo ou aumentaria o risco de participação desse sujeito
- Um evento adverso contínuo, incluindo uma anormalidade laboratorial ou outra toxicidade inaceitável que, no julgamento do investigador, comprometa a capacidade do sujeito de continuar os procedimentos específicos do estudo ou que não seja do melhor interesse do sujeito continuar ou a avaliação risco-benefício não é mais a favor da continuação do tratamento do sujeito
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BCX9930
Os participantes que completaram pelo menos 12 semanas de tratamento com BCX9930 nos estudos BCX9930-201, BCX9930-202 ou BCX9930-203 e, na opinião do investigador, se beneficiaram do tratamento com BCX9930 e esperava-se que continuassem se beneficiando de BCX9930, sem outras opções de tratamento eficazes, continuaram a receber comprimidos de BCX9930 na dose de 400 mg duas vezes diariamente (BID) por até 96 semanas.
Para os participantes que descontinuaram permanentemente o BCX9930, na ausência de terapia alternativa com inibidores do complemento, e se clinicamente apropriado, a dose de BCX9930 foi reduzida gradualmente com base no julgamento médico do investigador.
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Tomado por via oral a 400 mg BID
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Do dia 1 até 30 dias após a última dose (até aproximadamente 100 semanas)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico.
Não está implícita nenhuma relação causal com a intervenção do estudo ou com o estudo clínico em si.
Um EA pode ser um sinal, sintoma (incluindo um achado laboratorial anormal), síndrome ou doença desfavorável e não intencional que se desenvolveu ou piorou durante o estudo clínico.
Um evento adverso grave (EAG) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resulte em morte, seja fatal, exija hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, seja uma anomalia congênita/defeito de nascença ou outro evento clinicamente importante.
Um EA é considerado emergente do tratamento se a sua data de início for na data ou após a data da primeira dose do tratamento do estudo no Estudo 205 ou se o EA estiver em andamento no estudo anterior.
Os TEAEs incluíram TEAEs graves e TEAEs não graves.
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Do dia 1 até 30 dias após a última dose (até aproximadamente 100 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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