Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost BCX9930 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií

10. října 2025 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti monoterapie BCX9930 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří dříve dostávali BCX9930 ve studii sponzorované BioCryst

Tato studie je navržena tak, aby poskytovala trvalý přístup k BCX9930 subjektům, které jsou v současné době léčeny BCX9930 v klinické studii paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) sponzorované BioCryst, pro které by podle názoru zkoušejícího byla přínosná pokračující léčba BCX9930 a kteří ano nemají přístup k jiným možnostem léčby.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, nerandomizovanou studii k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti BCX9930 u účastníků s PNH. PNH je získaná, vzácná, závažná a potenciálně život ohrožující porucha charakterizovaná destrukcí červených krvinek (RBC) v důsledku nekontrolované aktivity komplementu.

Účastníci této studie již dříve těžili z BCX9930 ve studiích BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 a BCX9930-203. Vzhledem k tomu, že vývojový program nebyl přerušen z bezpečnostních důvodů nebo kvůli nedostatečné účinnosti a předběžné údaje dostupné z probíhajících klinických studií u PNH nezměnily aktuální profil bezpečnosti nebo účinnosti pro BCX9930, BioCryst zůstal odhodlán poskytovat BCX9930 těm účastníkům, kteří se účastnili probíhajících studií, kteří v současné době užívali výhody z BCX9930 a přáli si pokračovat.

Tato studie byla použita ke splnění tohoto závazku tím, že umožnila pokračující přístup k léčbě pomocí BCX9930 pro každého účastníka klinické studie s PNH, který je aktuálně léčen BCX9930. Protože byl vývoj BCX9930 ukončen, léčba byla poskytována po dobu maximálně 96 týdnů, pokud se zkoušející domníval, že je v nejlepším zájmu účastníka v léčbě pokračovat, nebo dokud účastník neměl přístup k alternativní léčbě PNH, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Investigative Site
  • Jižní Afrika
      • Bloemfontein, Jižní Afrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Jižní Afrika
        • Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Daejeon, Jižní Korea
        • Investigative Site
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie
        • Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Investigative Site
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Investigative Site
      • London, Spojené království
        • Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigative Site
      • Valencia, Španělsko
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo netěhotné, nekojící ženské subjekty
  • jsou léčeni BCX9930 v jiné klinické studii PNH a podle názoru zkoušejícího měli prospěch z léčby BCX9930 a měli by prospěch z pokračování léčby BCX9930 a kteří nemají přístup k jiným možnostem léčby

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně závislosti na alkoholu nebo drogách, který by podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele narušoval schopnost subjektu účastnit se studie nebo zvyšoval riziko účasti tohoto subjektu
  • Pokračující nežádoucí příhoda, včetně laboratorní abnormality nebo jiné nepřijatelné toxicity, která podle úsudku zkoušejícího ohrožuje schopnost subjektu pokračovat v postupech specifických pro studii nebo se má za to, že není v nejlepším zájmu subjektu pokračovat nebo posouzení přínosu a rizika již není ve prospěch pokračování léčby subjektu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCX9930
Účastníci, kteří dokončili alespoň 12 týdnů léčby BCX9930 ve studiích BCX9930-201, BCX9930-202 nebo BCX9930-203, a podle názoru zkoušejícího, měli prospěch z léčby BCX9930 a očekávalo se, že budou nadále těžit z BCX bez dalších účinných léčebných možností při aX9, 93030 tabletách BCX. dávka 400 mg dvakrát denně (BID) po dobu až 96 týdnů. U účastníků, kteří trvale přerušovali léčbu BCX9930, v nepřítomnosti alternativní terapie inhibitorem komplementu a pokud to bylo z lékařského hlediska vhodné, byla dávka BCX9930 snížena na základě lékařského úsudku zkoušejícího.
Lék: BCX9930
Užívá se perorálně v dávce 400 mg BID

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s událostmi souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Ode dne 1 až do 30 dnů po poslední dávce (až přibližně 100 týdnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinické studie. Není implikován žádný kauzální vztah s intervencí studie nebo s klinickou studií samotnou. AE může být nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo nemoc, která se vyvinula nebo zhoršila během klinické studie. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jinou lékařsky významnou událostí. AE se považuje za naléhavou léčbu, pokud její datum zahájení bylo v den nebo po datu první dávky studijní léčby ve studii 205 nebo pokud AE trvala z předchozí studie. TEAE zahrnovaly jak závažné TEAE, tak nezávažné TEAE.
Ode dne 1 až do 30 dnů po poslední dávce (až přibližně 100 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX9930-205
  • 2021-006776-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na BCX9930

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit