Innocuité à long terme du BCX9930 chez les sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité à long terme de la monothérapie au BCX9930 chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne ayant déjà reçu du BCX9930 dans une étude parrainée par BioCryst
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agissait d'une étude ouverte et non randomisée visant à évaluer l'innocuité à long terme du BCX9930 chez les participants atteints d'HPN. L'HPN est une maladie acquise, rare, grave et potentiellement mortelle, caractérisée par la destruction des globules rouges (GR) résultant d'une activité incontrôlée du complément.
Les participants à cette étude avaient déjà bénéficié du BCX9930 dans les études BioCryst BCX9930-201, BCX9930-202 et BCX9930-203. Étant donné que le programme de développement n'a pas été interrompu pour des raisons de sécurité ou en raison d'un manque d'efficacité, et que les données préliminaires disponibles dans les études cliniques en cours sur l'HPN n'ont pas modifié le profil d'innocuité ou d'efficacité actuel du BCX9930, BioCryst est resté déterminé à fournir le BCX9930 aux participants ayant participé aux études en cours qui bénéficiaient actuellement du BCX9930 et souhaitaient poursuivre le traitement.
Cette étude a été utilisée pour respecter cet engagement en permettant un accès continu au traitement par BCX9930 pour tout participant à l'étude clinique atteint d'HPN recevant actuellement un traitement par BCX9930. Le développement du BCX9930 ayant pris fin, le traitement a été administré pendant une durée maximale de 96 semaines, à condition que l'investigateur estime qu'il était dans le meilleur intérêt du participant de poursuivre le traitement, ou jusqu'à ce que le participant ait accès à un traitement alternatif pour l'HPN, selon la première éventualité.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Bloemfontein, Afrique du Sud
- Investigative Site
-
Cape Town, Afrique du Sud
- Investigative Site
-
Pretoria, Afrique du Sud
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Corée du Sud
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espagne
- Investigative Site
-
Valencia, Espagne
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, France
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongrie
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Ampang, Malaisie
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Royaume-Uni
- Investigative Site
-
London, Royaume-Uni
- Investigative Site
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins ou non enceintes, femmes non allaitantes
- reçoivent un traitement avec BCX9930 dans une autre étude clinique sur l'HPN et, de l'avis de l'investigateur, ont bénéficié d'un traitement avec BCX9930 et bénéficieraient d'un traitement continu avec BCX9930, et qui n'ont pas accès à d'autres options de traitement
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale ou psychiatrique cliniquement significative, y compris la dépendance à l'alcool ou aux drogues qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, interférerait avec la capacité du sujet à participer à l'étude ou augmenterait le risque de participation pour ce sujet
- Un événement indésirable en cours, y compris une anomalie de laboratoire ou une autre toxicité inacceptable qui, de l'avis de l'investigateur, compromet la capacité du sujet à poursuivre les procédures spécifiques à l'étude ou il est considéré qu'il n'est pas dans l'intérêt du sujet de continuer ou l'évaluation bénéfice-risque n'est plus en faveur de la poursuite du traitement du sujet
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: BCX9930
Les participants qui avaient suivi au moins 12 semaines de traitement par BCX9930 dans les études BCX9930-201, BCX9930-202 ou BCX9930-203 et qui, de l'avis de l'investigateur, avaient bénéficié du traitement par BCX9930 et devaient continuer à en bénéficier, sans autre option de traitement efficace, ont continué à recevoir des comprimés BCX9930 à une dose de 400 mg deux fois. quotidiennement (BID) pour un maximum de 96 semaines.
Pour les participants qui arrêtaient définitivement BCX9930, en l'absence de traitement alternatif par inhibiteur du complément et si cela était médicalement approprié, la dose de BCX9930 a été réduite en fonction du jugement médical de l'investigateur.
|
Pris par voie orale à raison de 400 mg deux fois par jour
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants présentant des événements survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Du jour 1 jusqu'à 30 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 100 semaines)
|
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique.
Aucune relation causale avec l'intervention de l'étude ou avec l'étude clinique elle-même n'est implicite.
Un EI peut être un signe, un symptôme (y compris un résultat de laboratoire anormal) défavorable et involontaire, un syndrome ou une maladie qui s'est développé ou s'est aggravé au cours de l'étude clinique.
Un événement indésirable grave (EIG) est défini comme tout événement médical indésirable qui entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou tout autre événement médicalement important.
Un EI est considéré comme émergent du traitement si sa date de début est égale ou postérieure à la date de la première dose du traitement à l'étude dans l'étude 205 ou si l'EI était en cours depuis l'étude précédente.
Les TEAE comprenaient à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
|
Du jour 1 jusqu'à 30 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 100 semaines)
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Phillip Scheinberg, MD, PhD, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BCX9930-205
- 2021-006776-17 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .