白血球接着不全II型の被験者におけるAVTX-803の安全性と有効性を評価する拡張研究
2026年4月27日 更新者：AUG Therapeutics
白血球接着不全II型（LAD II）の被験者におけるAVTX-803の長期的な安全性と有効性を評価するための第3相、非盲検、延長試験
この延長試験の主な目的は、LAD II (SLC35C1-CDG) の被験者における AVTX-803 の長期的な安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
2
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jennifer Lin
- 電話番号：3052833827
- メール：huiyil@augtx.com
研究場所
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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コンタクト：
- Queenie Tan, MD PhD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者はプロトコル AVTX-803-LAD-301 を完了している必要があります
- 被験者は生化学的および遺伝的に証明されたLAD II（SLC35C1-CDG）を持っています
除外基準:
- 被験者はヘモグロビンが8.0g/dL未満（4.9mmol/L未満）と定義される重度の貧血を患っている
- -被験者は、eGFR <90 mL /分で定義される腎機能障害を持っています
- -被験者は、フコースまたは治験薬の成分に対する不耐性または過敏症を知っているか、または疑っている
- 研究者の意見では、被験者は適切な用量でフコースに反応しなかった歴史があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AVTX-803
1700 mg/kg/日を超えない範囲で、1 日 5 回まで治験責任医師が指定した用量の AVTX-803
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L-フコース結晶性粉末
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AVTX-803に起因する研究中に報告された治療緊急有害事象の発生率。
時間枠：研究完了まで、平均1年。
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研究完了まで、平均1年。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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白血球におけるシアリルルイスX抗原の発現
時間枠：6ヶ月で
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6ヶ月で
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複合ナイメーヘン小児先天性糖化障害（CDG）評価尺度（NPCRS）のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年。
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NPCRS は 3 つのセクションで構成され、各セクションには CDG の被験者の評価に関連する特定の項目が含まれています。
セクション I (現在の機能);セクション II (システム固有の関与);およびセクション III (現在の臨床評価)。
スコアの合計は、患者を軽度 (0 ～ 14)、中等度 (15 ～ 25)、重度 (>26) の 3 つの領域に分類するために使用されます。
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研究完了まで、平均1年。
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グリコシル化のナイメーヘン小児先天性障害（CDG）評価尺度（NPCRS）の個々のパラメータのベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年。
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NPCRS は 3 つのセクションで構成され、各セクションには CDG の被験者の評価に関連する特定の項目が含まれています。
セクション I (現在の機能);セクション II (システム固有の関与);およびセクション III (現在の臨床評価)。
スコアの合計は、患者を軽度 (0 ～ 14)、中等度 (15 ～ 25)、重度 (>26) の 3 つの領域に分類するために使用されます。
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研究完了まで、平均1年。
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目標達成スコア (GAS)
時間枠：研究完了まで、平均1年。
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親 (または被験者) は、生活の質を向上させるための 3 つの個別の目標を策定します。
通常、これらの目標は、モビリティ、独立性、および疾患関連の健康面に影響を与えます。
これらの目標は再評価され、-2 から +2 のスケール内で各研究訪問時に親または被験者によって採点されます。
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研究完了まで、平均1年。
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重症度の臨床医の全体的な印象 (CGI-S)
時間枠：研究完了まで、平均1年。
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CGI-S スケールは、被験者の病気の重症度を評価する 7 段階のスケールです。
1=正常で、まったく病気ではありません。 2=境界疾患; 3=軽症; 4=中程度の病気; 5 = 著しく病気。 6=重病; 7=最も重度の病気の1つです。」
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研究完了まで、平均1年。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David Deyle、Mayo Clinic
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月10日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月2日
最初の投稿 (実際)
2023年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月27日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AVTX-803-LAD-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。