Расширенное исследование по оценке безопасности и эффективности AVTX-803 у субъектов с дефицитом адгезии лейкоцитов II типа
27 апреля 2026 г. обновлено: AUG Therapeutics
Фаза 3, открытое, расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности AVTX-803 у субъектов с дефицитом адгезии лейкоцитов II типа (LAD II)
Основной целью этого дополнительного исследования является оценка долгосрочной безопасности и эффективности AVTX-803 у субъектов с LAD II (SLC35C1-CDG).
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
2
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jennifer Lin
- Номер телефона: 3052833827
- Электронная почта: huiyil@augtx.com
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект должен заполнить протокол AVTX-803-LAD-301.
- Субъект имеет биохимически и генетически подтвержденный LAD II (SLC35C1-CDG).
Критерий исключения:
- У субъекта тяжелая анемия, определяемая как гемоглобин <8,0 г/дл (<4,9 ммоль/л).
- У субъекта нарушена функция почек, определяемая рСКФ <90 мл/мин.
- Субъект знал или подозревал непереносимость или гиперчувствительность к фукозе или любым ингредиентам исследуемого продукта.
- По мнению исследователя, у субъекта в анамнезе отсутствует реакция на фукозу при адекватной дозировке.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АВТХ-803
AVTX-803 в дозе, указанной исследователем, до 5 раз в сутки, не превышающей 1700 мг/кг/сут.
|
Кристаллический порошок L-фукозы
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении, о которых сообщалось во время исследования, относимых к AVTX-803.
Временное ограничение: Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Экспрессия антигена X сиалила-Льюиса на лейкоцитах
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
|
Изменение по комбинированной рейтинговой шкале врожденных нарушений гликозилирования у детей (CDG) Неймегена (NPCRS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
NPCRS состоит из 3 разделов, каждый из которых содержит конкретные пункты, относящиеся к оценке субъектов с CDG.
Раздел I (текущая функция); Раздел II (Вовлечение конкретной системы); и Раздел III (Текущая клиническая оценка).
Сумма баллов используется для распределения пациентов по трем категориям: легкая (0–14), средняя (15–25) и тяжелая (>26) категории.
|
Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем отдельных параметров Неймегенской шкалы оценки врожденных нарушений гликозилирования у детей (CDG) (NPCRS)
Временное ограничение: Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
NPCRS состоит из 3 разделов, каждый из которых содержит конкретные пункты, относящиеся к оценке субъектов с CDG.
Раздел I (текущая функция); Раздел II (Вовлечение конкретной системы); и Раздел III (Текущая клиническая оценка).
Сумма баллов используется для распределения пациентов по трем категориям: легкая (0–14), средняя (15–25) и тяжелая (>26) категории.
|
Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
|
Оценка достижения цели (GAS)
Временное ограничение: Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
Родитель (или субъект) формулирует 3 индивидуальные цели по улучшению качества жизни.
Как правило, эти цели затрагивают мобильность, независимость и связанные с болезнью аспекты здоровья.
Эти цели будут переоцениваться и оцениваться родителем или субъектом при каждом учебном посещении по шкале от -2 до +2.
|
Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
|
Клиническое общее впечатление о тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
Шкала CGI-S представляет собой 7-балльную шкалу, которая оценивает тяжесть тяжести заболевания/заболевания субъекта.
1 = Нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5=заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = среди самых тяжелых больных».
|
Через завершение учебы, в среднем 1 год.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David Deyle, Mayo Clinic
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AVTX-803-LAD-302
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .