En utvidelsesstudie som vurderer sikkerheten og effektiviteten til AVTX-803 hos personer med leukocyttadhesjonsmangel type II
27. april 2026 oppdatert av: AUG Therapeutics
En fase 3, åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av AVTX-803 hos personer med leukocyttadhesjonsmangel type II (LAD II)
Hovedmålet med denne utvidelsesstudien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av AVTX-803 hos personer med LAD II (SLC35C1-CDG).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
2
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jennifer Lin
- Telefonnummer: 3052833827
- E-post: huiyil@augtx.com
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Ta kontakt med:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet må ha fullført protokoll AVTX-803-LAD-301
- Personen har biokjemisk og genetisk bevist LAD II (SLC35C1-CDG)
Ekskluderingskriterier:
- Personen har alvorlig anemi definert som hemoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Personen har nedsatt nyrefunksjon som definert ved en eGFR <90 ml/min
- Personen har kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor fukose eller noen av ingrediensene i undersøkelsesproduktet
- Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen en historie med manglende respons på fukose ved adekvat dosering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AVTX-803
AVTX-803 i en dose spesifisert av etterforskeren opptil 5 ganger om dagen for ikke å overstige 1700 mg/kg/dag
|
L-fucose krystallinsk pulver
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger rapportert under studien som kan tilskrives AVTX-803.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sialyl-Lewis X-antigenekspresjon på leukocytter
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
|
Endring fra baseline i den sammensatte Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
NPCRS består av 3 seksjoner, hvor hver seksjon inneholder spesifikke elementer som er relevante for vurdering av emner med CDG.
Seksjon I (Gjeldende funksjon); Seksjon II (Systemspesifikk involvering); og seksjon III (Gjeldende klinisk vurdering).
Summen av skårene brukes til å skalere pasienter i 3 domener: mild (0-14), moderat (15-25) og alvorlig (>26) kategori.
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
|
Endring fra baseline i de individuelle parametrene for Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
NPCRS består av 3 seksjoner, hvor hver seksjon inneholder spesifikke elementer som er relevante for vurdering av emner med CDG.
Seksjon I (Gjeldende funksjon); Seksjon II (Systemspesifikk involvering); og seksjon III (Gjeldende klinisk vurdering).
Summen av skårene brukes til å skalere pasienter i 3 domener: mild (0-14), moderat (15-25) og alvorlig (>26) kategori.
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
|
Måloppnåelsespoeng (GAS)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
Forelderen (eller faget) formulerer 3 individuelle mål for å forbedre livskvaliteten.
Vanligvis påvirker disse målene mobilitet, uavhengighet og sykdomsrelaterte helseaspekter.
Disse målene vil bli revurdert og scoret av forelderen eller faget ved hvert studiebesøk innenfor en skala fra -2 til +2.
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
|
Kliniker Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
CGI-S-skalaen er en 7-punkts skala som vurderer alvorlighetsgraden av pasientens alvorlighetsgrad av sykdom/sykdom.
1=Normal, ikke syk i det hele tatt; 2=grensesyk; 3=lett syk; 4=middels syk; 5=merkelig syk; 6= alvorlig syk; 7=blant de mest ekstremt syke."
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Deyle, Mayo Clinic
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. april 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AVTX-803-LAD-302
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .