Une étude d'extension évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'AVTX-803 chez des sujets présentant un déficit d'adhérence leucocytaire de type II
27 avril 2026 mis à jour par: AUG Therapeutics
Une étude d'extension de phase 3, ouverte, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'AVTX-803 chez les sujets atteints de déficit d'adhésion leucocytaire de type II (LAD II)
L'objectif principal de cette étude de prolongation est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'AVTX-803 chez des sujets atteints de LAD II (SLC35C1-CDG).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
2
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jennifer Lin
- Numéro de téléphone: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Lieux d'étude
-
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Queenie Tan, MD PhD
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet doit avoir complété le protocole AVTX-803-LAD-301
- Le sujet a un LAD II biochimiquement et génétiquement prouvé (SLC35C1-CDG)
Critère d'exclusion:
- Le sujet a une anémie sévère définie comme une hémoglobine <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Le sujet a une fonction rénale altérée telle que définie par un eGFR <90 ml/min
- - Le sujet a une intolérance ou une hypersensibilité connue ou suspectée au fucose ou à l'un des ingrédients du produit expérimental
- De l'avis de l'investigateur, le sujet a des antécédents d'échec de réponse au fucose à une dose adéquate
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: AVTX-803
AVTX-803 à une dose spécifiée par l'investigateur jusqu'à 5 fois par jour sans dépasser 1700 mg/kg/jour
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Poudre cristalline de L-fucose
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement signalés au cours de l'étude attribuables à AVTX-803.
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Expression de l'antigène Sialyl-Lewis X sur les leucocytes
Délai: A 6 mois
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A 6 mois
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation composite des troubles congénitaux pédiatriques de Nimègue de la glycosylation (CDG) (NPCRS)
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Le NPCRS comprend 3 sections, chaque section contenant des éléments spécifiques pertinents pour l'évaluation des sujets avec CDG.
Section I (Fonction actuelle); Section II (Implication spécifique au système); et Section III (Évaluation clinique actuelle).
La somme des scores est utilisée pour répartir les patients en 3 domaines : catégorie légère (0-14), modérée (15-25) et sévère (>26).
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Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Changement par rapport à la ligne de base des paramètres individuels de l'échelle d'évaluation des troubles congénitaux pédiatriques de Nimègue de la glycosylation (CDG) (NPCRS)
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Le NPCRS comprend 3 sections, chaque section contenant des éléments spécifiques pertinents pour l'évaluation des sujets avec CDG.
Section I (Fonction actuelle); Section II (Implication spécifique au système); et Section III (Évaluation clinique actuelle).
La somme des scores est utilisée pour répartir les patients en 3 domaines : catégorie légère (0-14), modérée (15-25) et sévère (>26).
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Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Score d'atteinte des objectifs (GAS)
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Le parent (ou le sujet) formule 3 objectifs individuels pour améliorer la qualité de vie.
En règle générale, ces objectifs affectent la mobilité, l'indépendance et les aspects de santé liés à la maladie.
Ces objectifs seront réévalués et notés par le parent ou le sujet à chaque visite d'étude sur une échelle de -2 à +2.
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Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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L'échelle CGI-S est une échelle en 7 points qui évalue la gravité de la gravité de la maladie du sujet.
1=Normal, pas malade du tout ; 2=malade limite ; 3=légèrement malade ; 4=modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6= gravement malade ; 7 = parmi les malades les plus extrêmes."
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Jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 1 an.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Deyle, Mayo Clinic
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 avril 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2023
Première publication (Réel)
3 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AVTX-803-LAD-302
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .