Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność AVTX-803 u pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu II

4 marca 2024 zaktualizowane przez: AUG Therapeutics

Otwarte badanie fazy 3 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności AVTX-803 u pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu II (LAD II)

Głównym celem tego rozszerzenia badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności AVTX-803 u pacjentów z LAD II (SLC35C1-CDG).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

2

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Eva Morava-Kozicz, MD PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Tester musi mieć ukończony protokół AVTX-803-LAD-301
  • Podmiot ma biochemicznie i genetycznie udowodniony LAD II (SLC35C1-CDG)

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot ma ciężką niedokrwistość zdefiniowaną jako hemoglobina <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
  • Pacjent ma upośledzoną czynność nerek, jak zdefiniowano na podstawie eGFR <90 ml/min
  • Pacjent ma znaną lub podejrzewaną nietolerancję lub nadwrażliwość na fukozę lub którykolwiek składnik badanego produktu
  • W opinii badacza podmiot ma historię braku odpowiedzi na fukozę w odpowiedniej dawce

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AVTX-803
AVTX-803 w dawce określonej przez badacza do 5 razy dziennie nie przekraczającej 1700 mg/kg/dobę
Lek: AVTX-803
Krystaliczny proszek L-fukozy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zgłaszanych podczas badania, które można przypisać AVTX-803.
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja antygenu Sialyl-Lewis X na leukocytach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
W wieku 6 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w złożonej skali oceny wrodzonych zaburzeń glikozylacji u dzieci (CDG) Nijmegen (NPCRS)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
NPCRS składa się z 3 sekcji, z których każda zawiera określone elementy istotne dla oceny osób z CDG. Sekcja I (Obecna funkcja); Sekcja II (Zaangażowanie specyficzne dla systemu); oraz Sekcja III (Aktualna ocena kliniczna). Suma punktów jest używana do podzielenia pacjentów na 3 domeny: kategorię łagodną (0-14), umiarkowaną (15-25) i ciężką (>26).
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w poszczególnych parametrach skali oceny wrodzonych zaburzeń glikozylacji (CDG) Nijmegen (NPCRS) u dzieci
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
NPCRS składa się z 3 sekcji, z których każda zawiera określone elementy istotne dla oceny osób z CDG. Sekcja I (Obecna funkcja); Sekcja II (Zaangażowanie specyficzne dla systemu); oraz Sekcja III (Aktualna ocena kliniczna). Suma punktów jest używana do podzielenia pacjentów na 3 domeny: kategorię łagodną (0-14), umiarkowaną (15-25) i ciężką (>26).
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Wynik realizacji celu (GAS)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Rodzic (lub badany) formułuje 3 indywidualne cele poprawy jakości życia. Zazwyczaj cele te wpływają na mobilność, niezależność i aspekty zdrowotne związane z chorobą. Cele te będą ponownie oceniane i punktowane przez rodzica lub uczestnika podczas każdej wizyty studyjnej w skali od -2 do +2.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Ogólne wrażenie ciężkości klinicysty (CGI-S)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.
Skala CGI-S jest 7-punktową skalą, która ocenia nasilenie ciężkości choroby/choroby osobnika. 1=Normalny, wcale nie chory; 2=chory na granicy; 3=lekko chory; 4=umiarkowanie chory; 5=znacznie chory; 6= ciężko chory; 7=wśród najbardziej skrajnie chorych”.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AUG Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Garry Neil, MD, Avalo Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVTX-803-LAD-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AVTX-803

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj