Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie hodnotící bezpečnost a účinnost AVTX-803 u pacientů s deficitem adheze leukocytů typu II

27. dubna 2026 aktualizováno: AUG Therapeutics

Fáze 3, otevřená, rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti AVTX-803 u subjektů s deficitem adheze leukocytů typu II (LAD II)

Primárním cílem této rozšířené studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost AVTX-803 u subjektů s LAD II (SLC35C1-CDG).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

2

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Queenie Tan, MD PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí mít vyplněný protokol AVTX-803-LAD-301
  • Subjekt má biochemicky a geneticky prokázáno LAD II (SLC35C1-CDG)

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má těžkou anémii definovanou jako hemoglobin <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
  • Subjekt má zhoršenou funkci ledvin definovanou eGFR <90 ml/min
  • Subjekt má známou nebo podezření na nesnášenlivost nebo přecitlivělost na fukózu nebo kteroukoli složku hodnoceného přípravku
  • Podle názoru výzkumníka má subjekt v anamnéze selhání odpovědi na fukózu při adekvátním dávkování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AVTX-803
AVTX-803 v dávce stanovené zkoušejícím až 5krát denně nepřesahující 1700 mg/kg/den
Lék: AVTX-803
Krystalický prášek L-fukózy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou hlášených během studie, které lze připsat AVTX-803.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Exprese Sialyl-Lewis X antigenu na leukocytech
Časové okno: V 6 měsících
V 6 měsících
Změna od výchozí hodnoty ve složené stupnici hodnocení dětských vrozených poruch glykosylace (CDG) Nijmegen (NPCRS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
NPCRS se skládá ze 3 částí, přičemž každá část obsahuje specifické položky relevantní pro hodnocení subjektů s CDG. sekce I (současná funkce); Oddíl II (Zapojení specifické pro systém); a oddíl III (Aktuální klinické hodnocení). Součet skóre se používá ke škálování pacientů do 3 domén: mírná (0-14), střední (15-25) a těžká (>26) kategorie.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Změna oproti výchozí hodnotě v jednotlivých parametrech Nijmegenské dětské vrozené poruchy glykosylace (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
NPCRS se skládá ze 3 částí, přičemž každá část obsahuje specifické položky relevantní pro hodnocení subjektů s CDG. sekce I (současná funkce); Oddíl II (Zapojení specifické pro systém); a oddíl III (Aktuální klinické hodnocení). Součet skóre se používá ke škálování pacientů do 3 domén: mírná (0-14), střední (15-25) a těžká (>26) kategorie.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Skóre dosažení cíle (GAS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Rodič (nebo subjekt) formuluje 3 individuální cíle pro zlepšení kvality života. Tyto cíle obvykle ovlivňují mobilitu, nezávislost a zdravotní aspekty související s nemocí. Tyto cíle budou znovu vyhodnoceny a hodnoceny rodičem nebo subjektem při každé studijní návštěvě v rozsahu -2 až +2.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Klinický globální dojem závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Škála CGI-S je 7bodová škála, která hodnotí závažnost závažnosti onemocnění/nemoci subjektu. 1=Normální, vůbec ne nemocný; 2=hraničně nemocný; 3=mírně nemocný; 4=středně nemocný; 5 = výrazně nemocný; 6= těžce nemocný; 7 = mezi nejextrémnější nemoce."
Po ukončení studia v průměru 1 rok.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AUG Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Deyle, Mayo Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVTX-803-LAD-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AVTX-803

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit