En förlängningsstudie som utvärderar säkerheten och effektiviteten av AVTX-803 hos personer med leukocytadhesionsbrist typ II
27 april 2026 uppdaterad av: AUG Therapeutics
En fas 3, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av AVTX-803 hos patienter med leukocytadhesionsbrist typ II (LAD II)
Det primära syftet med denna förlängningsstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av AVTX-803 hos patienter med LAD II (SLC35C1-CDG).
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
2
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jennifer Lin
- Telefonnummer: 3052833827
- E-post: huiyil@augtx.com
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen måste ha slutfört protokollet AVTX-803-LAD-301
- Försökspersonen har biokemiskt och genetiskt bevisad LAD II (SLC35C1-CDG)
Exklusions kriterier:
- Personen har svår anemi definierad som hemoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Patienten har nedsatt njurfunktion enligt definitionen av en eGFR <90 ml/min
- Försökspersonen har känd eller misstänkt intolerans eller överkänslighet mot fukos eller någon ingrediens i undersökningsprodukten
- Enligt utredarens åsikt har försökspersonen en historia av misslyckande med att svara på fukos vid adekvat dosering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AVTX-803
AVTX-803 i en dos specificerad av utredaren upp till 5 gånger om dagen för att inte överstiga 1700 mg/kg/dag
|
L-fukos kristallint pulver
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar rapporterade under studien hänförliga till AVTX-803.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sialyl-Lewis X-antigenuttryck på leukocyter
Tidsram: Vid 6 månader
|
Vid 6 månader
|
|
|
Förändring från baslinjen i den sammansatta Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
NPCRS består av 3 sektioner, där varje sektion innehåller specifika punkter som är relevanta för bedömningen av ämnen med CDG.
Avsnitt I (nuvarande funktion); Avsnitt II (Systemspecifikt engagemang); och avsnitt III (nuvarande klinisk bedömning).
Summan av poängen används för att skala patienter i 3 domäner: mild (0-14), måttlig (15-25) och svår (>26) kategori.
|
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
|
Ändring från baslinjen i de individuella parametrarna för Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
NPCRS består av 3 sektioner, där varje sektion innehåller specifika punkter som är relevanta för bedömningen av ämnen med CDG.
Avsnitt I (nuvarande funktion); Avsnitt II (Systemspecifikt engagemang); och avsnitt III (nuvarande klinisk bedömning).
Summan av poängen används för att skala patienter i 3 domäner: mild (0-14), måttlig (15-25) och svår (>26) kategori.
|
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
|
Måluppfyllelseresultat (GAS)
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
Föräldern (eller ämnet) formulerar 3 individuella mål för att förbättra livskvaliteten.
Vanligtvis påverkar dessa mål rörlighet, oberoende och sjukdomsrelaterade hälsoaspekter.
Dessa mål kommer att omvärderas och poängsättas av föräldern eller försökspersonen vid varje studiebesök inom en skala från -2 till +2.
|
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
|
|
Kliniker Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år.
|
CGI-S-skalan är en 7-gradig skala som bedömer svårighetsgraden av patientens svårighetsgrad av sjukdom/sjukdom.
1=Normal, inte alls sjuk; 2=gränsen sjuk; 3=lindrigt sjuk; 4=måttligt sjuk; 5 = påtagligt sjuk; 6= svårt sjuk; 7=bland de mest extremt sjuka."
|
Genom avslutad studie i snitt 1 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Deyle, Mayo Clinic
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 april 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2023
Första postat (Faktisk)
3 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AVTX-803-LAD-302
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .