백혈구 부착 결핍 유형 II가 있는 피험자에서 AVTX-803의 안전성 및 효능을 평가하는 확장 연구
2026년 4월 27일 업데이트: AUG Therapeutics
백혈구 부착 결핍 II형(LAD II) 대상자에서 AVTX-803의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 확장 연구
이 확장 연구의 1차 목적은 LAD II(SLC35C1-CDG) 대상자에서 AVTX-803의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
2
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jennifer Lin
- 전화번호: 3052833827
- 이메일: huiyil@augtx.com
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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연락하다:
- Queenie Tan, MD PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 프로토콜 AVTX-803-LAD-301을 완료해야 합니다.
- 피험자는 생화학적으로나 유전적으로 입증된 LAD II(SLC35C1-CDG)를 가지고 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 헤모글로빈 <8.0g/dL(<4.9mmol/L)로 정의되는 중증 빈혈이 있습니다.
- 피험자는 eGFR <90 mL/min으로 정의된 신장 기능 장애가 있습니다.
- 피험자는 푸코스 또는 조사 제품의 모든 성분에 대한 불내성 또는 과민성을 알고 있거나 의심합니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 피험자는 적절한 투여량에서 푸코스에 반응하지 못한 이력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AVTX-803
1700mg/kg/일을 초과하지 않는 1일 최대 5회 조사자가 지정한 용량의 AVTX-803
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L-퓨코스 결정성 분말
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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AVTX-803에 기인한 연구 동안 보고된 치료 긴급 부작용 발생률.
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년.
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연구 완료를 통해 평균 1년.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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백혈구에서 Sialyl-Lewis X 항원 발현
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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복합 Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPRS)의 기준선에서 변경
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년.
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NPCRS는 3개의 섹션으로 구성되며 각 섹션에는 CDG가 있는 피험자의 평가와 관련된 특정 항목이 포함되어 있습니다.
섹션 I(현재 기능), 섹션 II(시스템 특정 관련), 및 섹션 III(현재 임상 평가).
점수의 합을 사용하여 환자를 3개 영역, 즉 경증(0-14), 중등도(15-25) 및 중증(>26) 범주로 분류합니다.
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연구 완료를 통해 평균 1년.
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Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation(CDG) Rating Scale(NPRS)의 개별 매개변수 기준선에서 변경
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년.
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NPCRS는 3개의 섹션으로 구성되며 각 섹션에는 CDG가 있는 피험자의 평가와 관련된 특정 항목이 포함되어 있습니다.
섹션 I(현재 기능), 섹션 II(시스템 특정 관련), 및 섹션 III(현재 임상 평가).
점수의 합을 사용하여 환자를 3개 영역, 즉 경증(0-14), 중등도(15-25) 및 중증(>26) 범주로 분류합니다.
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연구 완료를 통해 평균 1년.
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목표 달성 점수(GAS)
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년.
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부모(또는 피험자)는 삶의 질 향상을 위한 3가지 개별 목표를 수립합니다.
일반적으로 이러한 목표는 이동성, 독립성 및 질병 관련 건강 측면에 영향을 미칩니다.
이러한 목표는 -2에서 +2의 척도 내에서 각 연구 방문에서 부모 또는 피험자가 재평가하고 점수를 매길 것입니다.
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연구 완료를 통해 평균 1년.
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CGI-S(Clinician Global Impression of Severity)(CGI-S)
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년.
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CGI-S 척도는 피험자의 질병/질환의 중증도를 평가하는 7점 척도입니다.
1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2=경계선 병; 3 = 경증; 4=중등도 질병; 5 = 현저하게 아프고; 6= 심하게 아프다; 7=가장 극심한 질병에 속합니다."
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연구 완료를 통해 평균 1년.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: David Deyle, Mayo Clinic
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 10일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AVTX-803-LAD-302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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