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Uno studio di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia di AVTX-803 in soggetti con deficit di adesione leucocitaria di tipo II

27 aprile 2026 aggiornato da: AUG Therapeutics

Uno studio di estensione di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di AVTX-803 in soggetti con deficit di adesione leucocitaria di tipo II (LAD II)

L'obiettivo principale di questo studio di estensione è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di AVTX-803 in soggetti con LAD II (SLC35C1-CDG).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

2

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Queenie Tan, MD PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve aver completato il protocollo AVTX-803-LAD-301
  • Il soggetto ha LAD II biochimicamente e geneticamente provato (SLC35C1-CDG)

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha una grave anemia definita come emoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
  • Il soggetto ha una funzionalità renale compromessa come definita da un eGFR <90 mL/min
  • - Il soggetto ha intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta al fucosio o a qualsiasi ingrediente del prodotto sperimentale
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il soggetto ha una storia di mancata risposta al fucosio a un dosaggio adeguato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AVTX-803
AVTX-803 alla dose specificata dallo sperimentatore fino a 5 volte al giorno per non superare 1700 mg/kg/giorno
Droga: AVTX-803
Polvere cristallina di L-fucosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento riportati durante lo studio attribuibili ad AVTX-803.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione dell'antigene Sialyl-Lewis X sui leucociti
Lasso di tempo: A 6 mesi
A 6 mesi
Variazione rispetto al basale nella Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS) composita
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
L'NPCRS comprende 3 sezioni, ciascuna delle quali contiene elementi specifici relativi alla valutazione dei soggetti con CDG. Sezione I (Funzione corrente); Sezione II (Coinvolgimento specifico del sistema); e Sezione III (Valutazione Clinica Attuale). La somma dei punteggi viene utilizzata per classificare i pazienti in 3 domini: categoria lieve (0-14), moderata (15-25) e grave (>26).
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
Variazione rispetto al basale nei singoli parametri della Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
L'NPCRS comprende 3 sezioni, ciascuna delle quali contiene elementi specifici relativi alla valutazione dei soggetti con CDG. Sezione I (Funzione corrente); Sezione II (Coinvolgimento specifico del sistema); e Sezione III (Valutazione Clinica Attuale). La somma dei punteggi viene utilizzata per classificare i pazienti in 3 domini: categoria lieve (0-14), moderata (15-25) e grave (>26).
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
Punteggio raggiungimento obiettivo (GAS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
Il genitore (o il soggetto) formula 3 obiettivi individuali per migliorare la qualità della vita. In genere, questi obiettivi influenzano la mobilità, l'indipendenza e gli aspetti sanitari correlati alla malattia. Questi obiettivi saranno rivalutati e segnati dal genitore o dal soggetto ad ogni visita di studio all'interno di una scala da -2 a +2.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
Impressione di gravità globale del medico (CGI-S)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.
La scala CGI-S è una scala a 7 punti che valuta la gravità della gravità della malattia/malattia del soggetto. 1=Normale, per niente malato; 2=malati borderline; 3=lievemente malato; 4=moderatamente malato; 5=marcatamente malato; 6= gravemente malato; 7=tra i malati più estremi."
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AUG Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: David Deyle, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVTX-803-LAD-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AVTX-803

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