En udvidelsesundersøgelse, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af AVTX-803 hos forsøgspersoner med leukocytadhæsionsmangel type II
27. april 2026 opdateret af: AUG Therapeutics
Et fase 3, åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AVTX-803 hos forsøgspersoner med leukocytadhæsionsmangel type II (LAD II)
Det primære formål med denne forlængelsesundersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AVTX-803 hos personer med LAD II (SLC35C1-CDG).
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
2
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jennifer Lin
- Telefonnummer: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen skal have gennemført protokol AVTX-803-LAD-301
- Forsøgspersonen har biokemisk og genetisk bevist LAD II (SLC35C1-CDG)
Ekskluderingskriterier:
- Personen har svær anæmi defineret som hæmoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Personen har nedsat nyrefunktion som defineret ved en eGFR <90 ml/min
- Forsøgspersonen har kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for fucose eller nogen af ingredienserne i forsøgsproduktet
- Efter investigators mening har forsøgspersonen en historie med manglende reaktion på fucose ved passende dosering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: AVTX-803
AVTX-803 i en dosis specificeret af investigator op til 5 gange dagligt, må ikke overstige 1700 mg/kg/dag
|
L-fucose krystallinsk pulver
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppigheden af behandlingsfremkomne bivirkninger rapporteret under undersøgelsen, der kan tilskrives AVTX-803.
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sialyl-Lewis X antigenekspression på leukocytter
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i den sammensatte Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
NPCRS består af 3 sektioner, hvor hver sektion indeholder specifikke punkter, der er relevante for vurderingen af emner med CDG.
Afsnit I (Nuværende funktion); Afsnit II (Systemspecifik involvering); og afsnit III (aktuel klinisk vurdering).
Summen af scorerne bruges til at skalere patienter i 3 domæner: mild (0-14), moderat (15-25) og svær (>26) kategori.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
|
Ændring fra baseline i de individuelle parametre for Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
NPCRS består af 3 sektioner, hvor hver sektion indeholder specifikke punkter, der er relevante for vurderingen af emner med CDG.
Afsnit I (Nuværende funktion); Afsnit II (Systemspecifik involvering); og afsnit III (aktuel klinisk vurdering).
Summen af scorerne bruges til at skalere patienter i 3 domæner: mild (0-14), moderat (15-25) og svær (>26) kategori.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
|
Goal Attainment Score (GAS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
Forælderen (eller faget) formulerer 3 individuelle mål for forbedring af livskvaliteten.
Typisk påvirker disse mål mobilitet, uafhængighed og sygdomsrelaterede sundhedsaspekter.
Disse mål vil blive revurderet og scoret af forælderen eller forsøgspersonen ved hvert studiebesøg inden for en skala fra -2 til +2.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
|
Kliniker Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
CGI-S skalaen er en 7-trins skala, der vurderer sværhedsgraden af forsøgspersonens sværhedsgrad af sygdom/sygdom.
1=Normal, slet ikke syg; 2=grænsesyg; 3=mildt syg; 4=moderat syg; 5 = markant syg; 6= alvorligt syg; 7 = blandt de mest ekstremt syge."
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Deyle, Mayo Clinic
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. april 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
3. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AVTX-803-LAD-302
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .