Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af ​​AVTX-803 hos forsøgspersoner med leukocytadhæsionsmangel type II

27. april 2026 opdateret af: AUG Therapeutics

Et fase 3, åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AVTX-803 hos forsøgspersoner med leukocytadhæsionsmangel type II (LAD II)

Det primære formål med denne forlængelsesundersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AVTX-803 hos personer med LAD II (SLC35C1-CDG).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

2

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Queenie Tan, MD PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal have gennemført protokol AVTX-803-LAD-301
  • Forsøgspersonen har biokemisk og genetisk bevist LAD II (SLC35C1-CDG)

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har svær anæmi defineret som hæmoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
  • Personen har nedsat nyrefunktion som defineret ved en eGFR <90 ml/min
  • Forsøgspersonen har kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for fucose eller nogen af ​​ingredienserne i forsøgsproduktet
  • Efter investigators mening har forsøgspersonen en historie med manglende reaktion på fucose ved passende dosering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AVTX-803
AVTX-803 i en dosis specificeret af investigator op til 5 gange dagligt, må ikke overstige 1700 mg/kg/dag
Medicin: AVTX-803
L-fucose krystallinsk pulver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheden af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger rapporteret under undersøgelsen, der kan tilskrives AVTX-803.
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sialyl-Lewis X antigenekspression på leukocytter
Tidsramme: Ved 6 måneder
Ved 6 måneder
Ændring fra baseline i den sammensatte Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
NPCRS består af 3 sektioner, hvor hver sektion indeholder specifikke punkter, der er relevante for vurderingen af ​​emner med CDG. Afsnit I (Nuværende funktion); Afsnit II (Systemspecifik involvering); og afsnit III (aktuel klinisk vurdering). Summen af ​​scorerne bruges til at skalere patienter i 3 domæner: mild (0-14), moderat (15-25) og svær (>26) kategori.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
Ændring fra baseline i de individuelle parametre for Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
NPCRS består af 3 sektioner, hvor hver sektion indeholder specifikke punkter, der er relevante for vurderingen af ​​emner med CDG. Afsnit I (Nuværende funktion); Afsnit II (Systemspecifik involvering); og afsnit III (aktuel klinisk vurdering). Summen af ​​scorerne bruges til at skalere patienter i 3 domæner: mild (0-14), moderat (15-25) og svær (>26) kategori.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
Goal Attainment Score (GAS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
Forælderen (eller faget) formulerer 3 individuelle mål for forbedring af livskvaliteten. Typisk påvirker disse mål mobilitet, uafhængighed og sygdomsrelaterede sundhedsaspekter. Disse mål vil blive revurderet og scoret af forælderen eller forsøgspersonen ved hvert studiebesøg inden for en skala fra -2 til +2.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
Kliniker Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.
CGI-S skalaen er en 7-trins skala, der vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sværhedsgrad af sygdom/sygdom. 1=Normal, slet ikke syg; 2=grænsesyg; 3=mildt syg; 4=moderat syg; 5 = markant syg; 6= alvorligt syg; 7 = blandt de mest ekstremt syge."
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AUG Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Deyle, Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVTX-803-LAD-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukocytadhæsionsmangel

Kliniske forsøg med AVTX-803

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner