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Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AVTX-803 bei Patienten mit Leukozytenadhäsionsmangel Typ II

27. April 2026 aktualisiert von: AUG Therapeutics

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von AVTX-803 bei Patienten mit Leukozytenadhäsionsmangel Typ II (LAD II)

Das Hauptziel dieser Erweiterungsstudie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von AVTX-803 bei Patienten mit LAD II (SLC35C1-CDG).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

2

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Queenie Tan, MD PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss das Protokoll AVTX-803-LAD-301 abgeschlossen haben
  • Subjekt hat biochemisch und genetisch nachgewiesenes LAD II (SLC35C1-CDG)

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine schwere Anämie, definiert als Hämoglobin <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
  • Das Subjekt hat eine eingeschränkte Nierenfunktion, definiert durch eine eGFR <90 ml/min
  • Das Subjekt hat eine bekannte oder vermutete Intoleranz oder Überempfindlichkeit gegenüber Fucose oder Inhaltsstoffen des Prüfprodukts
  • Nach Ansicht des Prüfarztes hat das Subjekt in der Vergangenheit nicht auf Fucose bei angemessener Dosierung reagiert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AVTX-803
AVTX-803 in einer vom Prüfarzt festgelegten Dosis bis zu 5-mal täglich, um 1700 mg/kg/Tag nicht zu überschreiten
Arzneimittel: AVTX-803
Kristallines L-Fucose-Pulver

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die während der Studie gemeldet wurden und auf AVTX-803 zurückzuführen sind.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sialyl-Lewis-X-Antigenexpression auf Leukozyten
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der zusammengesetzten Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Das NPCRS besteht aus 3 Abschnitten, wobei jeder Abschnitt spezifische Elemente enthält, die für die Beurteilung von Patienten mit CDG relevant sind. Abschnitt I (aktuelle Funktion); Abschnitt II (Systemspezifische Beteiligung); und Abschnitt III (Aktuelle klinische Bewertung). Die Summe der Bewertungen wird verwendet, um die Patienten in 3 Bereiche einzuteilen: leicht (0–14), mäßig (15–25) und schwer (>26).
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Veränderung der einzelnen Parameter der Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Das NPCRS besteht aus 3 Abschnitten, wobei jeder Abschnitt spezifische Elemente enthält, die für die Beurteilung von Patienten mit CDG relevant sind. Abschnitt I (aktuelle Funktion); Abschnitt II (Systemspezifische Beteiligung); und Abschnitt III (Aktuelle klinische Bewertung). Die Summe der Bewertungen wird verwendet, um die Patienten in 3 Bereiche einzuteilen: leicht (0–14), mäßig (15–25) und schwer (>26).
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Zielerreichungspunktzahl (GAS)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Der Elternteil (oder das Subjekt) formuliert 3 individuelle Ziele zur Verbesserung der Lebensqualität. Typischerweise betreffen diese Ziele Mobilität, Unabhängigkeit und krankheitsbezogene Gesundheitsaspekte. Diese Ziele werden von den Eltern oder der Testperson bei jedem Studienbesuch innerhalb einer Skala von -2 bis +2 neu bewertet und bewertet.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Globaler klinischer Eindruck des Schweregrads (CGI-S)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.
Die CGI-S-Skala ist eine 7-Punkte-Skala, die den Schweregrad der Erkrankung/Erkrankung des Probanden bewertet. 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6= schwer krank; 7=gehört zu den extremsten Krankheiten.“
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AUG Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: David Deyle, Mayo Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVTX-803-LAD-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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